干细胞生物学研究的现状与展望

干细胞是个体发育过程中产生的具有多向分化能力的一类细胞，可作为体外模型用于研究个体的发育机制，同时在临床相关组织缺陷性疾病的细胞替代治疗和基因治疗中有巨大的作用价值。造血干细胞的体外扩增和诱导分化技术已经比较成熟，造血干细胞移植和基因治疗已得到广泛开展，这为干细胞的研究提供了成功的范例。近来人干细     

视网膜退行性疾病临床治疗的最新进展

视网膜退行性疾病是主要的致盲疾病之一，患者的视觉功能会逐渐丧失直至失明。临床常见的视网膜退行性疾病主要包括视网膜色素变性、年龄相关的黄斑变性、糖尿病视网膜病变、黄斑营养不良等。随着基因治疗、干细胞和新材料等技术的发展，临床上出现了一系列针对不同类型视网膜退行性疾病的治疗方法和理念。文章系统梳理了视网膜退行性疾病的发病特征，介绍了药物治疗、基因治疗、干细胞治疗以及视觉假体在视网膜退行性疾病临床治疗上的最新应用，以期为视网膜退行性疾病患者的临床治疗提供借鉴和参考。     

视网膜退行性疾病临床治疗的最新进展

视网膜退行性疾病是主要的致盲疾病之一，患者的视觉功能会逐渐丧失直至失明。临床常见的视网膜退行性疾病主要包括视网膜色素变性、年龄相关的黄斑变性、糖尿病视网膜病变、黄斑营养不良等。随着基因治疗、干细胞和新材料等技术的发展，临床上出现了一系列针对不同类型视网膜退行性疾病的治疗方法和理念。文章系统梳理了视网膜退行性疾病的发病特征，介绍了药物治疗、基因治疗、干细胞治疗以及视觉假体在视网膜退行性疾病临床治疗上的最新应用，以期为视网膜退行性疾病患者的临床治疗提供借鉴和参考。     

再生医学的“种子”——干细胞治疗的前世今生

干细胞是一类尚未完全分化,具有自我更新和分化能力的细胞,主要包括胚胎干细胞和成体干细胞,具有强大的增殖能力和广阔的应用前景。文章系统阐述了干细胞的发现历程、主要生物学特性以及在临床治疗方面的研究进展。总而言之,干细胞作为再生医学的"种子"细胞,已经在临床应用上展现出了一定的潜力。随着技术的不断成熟以及评估和监管体系的完善,干细胞治疗有望成为一种更加安全和有效的治疗手段。     

毛囊细胞与皮肤移植

瑞士科学家最新发明了一项可能会引起医学界震动的“毛发变肤”新技术———通过拔取病人的几缕毛皮 ,医生就可以从病人自身的细胞中培养生长出皮肤移植片来 ,为病人进行皮肤移植手术。据从事该项技术的瑞士科学家墨迪克斯·塞拉皮尤提克斯介绍 ,这项被称为“爱皮铁哥思 (Ｅｐｉｄｅｘ)”的新技术 ,使用的是在毛发小囊中发现的干细胞 ,这种干细胞可以转变为皮肤细胞。具体过程是 :将干细胞沉积在托盘上 ,托盘放置在与人类皮肤细胞无联系的隔层上面 ,这样即可分泌出一种将干细胞转变成为基本皮肤细胞的生长因子来。这种基本皮肤细胞称为基角…     

人凝血因子Ⅸ cDNA在血友病B患者骨髓基质细胞中的高效表达

1987年Anson等首次将入FIX cDNA成功地转移到中国仓鼠卵巢细胞中,并提出了基因治疗血友病B的设想.近年来,FIX cDNA已先后在皮肤成纤维细胞、成肌细胞、肝细胞、内皮细胞和角质细胞中得到不同程度的表达(表1),其中,薛京伦等进行的经皮肤成纤维细胞途径的血友病B基因治疗临床试验已取得了安全有效的结果.为进一步提高FIX的表达水平,探索新的靶细胞,我们率先以血友病B患者骨髓基质细胞(BMS)为靶细胞,将新构建的安全型反转录病毒载体LNCIX通过反转录病毒介导基因转移到BMS细胞中,基因修饰的     

科学上的竞争让全人类受益

岁末年初,美日两个研究小组几乎同时宣布成功地将人体皮肤细胞改造成了几乎可以和胚胎干细胞相媲美的干细胞——“iPS细胞”,它也被通俗地称为“皮肤干细胞”。它的诞生仿佛给沉寂一时的国际干细胞研究打入了一剂强心剂。     

2010年干细胞初步实施计划

在历经十多年的科学探索和伦理之争后,已有数种基因疗法开始向人类临床试验推进。究竟其中的哪一种会首先亮相?从目前的脊椎到皮肤等,世界各国正在竞相开展临床植入人类胚胎干细胞生成的人体组织的研究。     

基因编辑引发生命伦理讨论

<正>自沃森和克里克提出DNA结构、开启分子生物学新时代以来,生命科学发展迅猛,新兴生物医学技术不断涌现。人类基因组计划、干细胞研究、合成生物学以及基因治疗展现出诱人的医学前景,有望大大增进人类的健康和福祉。欣喜之余,人们也看到,与新兴技术相伴而来的还有将对人类未来产生深刻影响的未知风险和伦理挑战。克隆人和干细胞技术争议     

韩、美科学家用病人体细胞培育出干细胞系

韩国和美国科学家5月19日宣布，他们运用体细胞核转移技术，用病人身上的皮肤细胞克隆出早期胚胎，然后提取新的胚胎干细胞系。这使干细胞研究向实用的“治疗性克隆”前进了一大步。     

癌症导向基因治疗新进展

近年来癌症基因治疗研究得到迅速发展.目前全世界已批准了l00多个癌症基因治疗的临床试验.而导向治疗已成为癌症基因治疗的重要发展方向.所谓导向治疗,是将高度选择性的基因转移与高度特异性的基因表达,或专一性基因产物活性及特异性药物活化相结合,从而将治疗基因定向转移至肿瘤部位并在肿瘤微环境中调节其表达,最终达到特异性地杀伤肿瘤细胞而又不损伤正常组织的目的.本文介绍了癌症导向基因治疗的重要进展.     

信号转导与诺贝尔奖

信号转导是生命科学前沿领域之一,至今已有多项成果荣获诺贝尔奖。从最初的信号分子,到第二信使和可逆磷酸 化,再到G 蛋白和G 蛋白偶联受体,直到今天的信号网络系统,这些研究极大地拓展了人们对生命现象的理解和认识,从 而为多种疾病的治疗提供了新的选择。笔者以经典信号通路研究历程为主线回顾了信号转导研究的发展简史,全面地介绍了 诺贝尔奖相关成果的研究背景、历程、意义和应用。     

基因治疗的含义、特点及影响

本简要梳理了“基因治疗”的概念史，在分析了美国联邦食品与药品管理局绘出的定义后，作认为广义的“基因治疗”的实质是一种以“预防”和“治疗”为目的的人类基因转移技术。笔认为目前的基因治疗处于从导入斯向成长期转换时期。技术的生命周期决定了它目前所能展现的特点和医学的和伦理的影响。     

中国血友病B生物基因治疗研究状况

血友病B为一种严格的X连锁隐性遗传病, 由于其单纯的分子遗传基础和明确的临床表现, 容易观察疾病治疗的效果; hFⅨ较小的基因规模可以适用于几乎所有的常用基因载体系统. 在多种细胞均可以获得有效的表达使得基因治疗时可以有广泛的细胞选择范围, 同时也为生物工程制备重组蛋白药物提供了便利. 而且, 血友病B有天然和基因操作形成的动物模型便于治疗的临床前实验研究. 基于上述理由, 血友病B一直是遗传病基因生物治疗和重组蛋白药物制备的重要模型. 我国在20世纪90年代成功完成了基因治疗血友病B的临床试验, 对推进我国的基因治疗起到重要作用. 本文简述我国在血友病B的生物基因治疗方面的研究情况与发展方向, 希望为基因治疗和重组蛋白药物研究人员提供参考.     

以胚胎干细胞为核供体能促进异种重构胚的体外发育

体细胞在异种成熟的去核卵母细胞中能够去分化和重编程,并能发育到囊胚,甚至能全程发育正常出生。为了评价胚胎干细胞作为供核细胞在异种动物克隆中的意义,以小鼠胚胎干细胞（ES）为核供体,兔成熟的去核卵母细胞为受体构建异种重构胚,分析其在体外的发育能力,并以小鼠胚胎成纤维细胞和成年小鼠外耳皮肤的成纤维细胞为对照。通过核移植的方法分别把3种细胞移入成熟的兔去核卵母细胞透明带下,经电融合和激活后,在体外培养,胚胎干细胞作为供核细胞所构建的异种重构胚在体外发育到囊胚的比例为16.1％,明显高于用成年小鼠外耳皮肤成纤维细胞（0％～3.1％,P<0.05）和小鼠胚胎成纤维细胞（2.1％～3.7％,P<0.05）所构建的异种重构胚的体外囊胚发育率.重构囊胚细胞经染色体分析,证实其染色体来源于小鼠胚胎干细胞。以上结果显示,用胚胎干细胞作为供核细胞,比体细胞作为供核细胞所构建的异种重构胚更容易进行重编程,并且胚胎干细胞指导异种克隆胚胎正常发育的能力强于体细胞。     

Na_v1.7离子通道作为疼痛的药物靶标:向精准医学迈进

安全有效地治疗慢性疼痛是全球性尚未解决的医疗难题,现有的治疗或是部分有效,或是因其副作用而被限制使用。对慢性疼痛病理学相关的特定基因功能研究的快速进展,例如阐明编码外周电压门控钠通道的基因功能,能够推进疼痛药物治疗的发展。以电压门控钠通道Na_v1.7为例,综述了对患者细胞进行特异性诱导多能干细胞(iPSCs)操作并分化成感觉神经元,以及在结构建模方面取得的进展,展示了从基础研究到临床转化的可能性。这些新的方法将有望实现从试错治疗到基因引导的疼痛精确药物治疗的转变。     

用干细胞除皱

科学家不久前宣布，将在一年内展开一项实验：运用经过纯化的患者血液干细胞来为患者自己消除皱纹。这些细胞将被注射到皮肤下面，它们将生长成新的皮肤细胞以帮助恢复皮肤弹性。一旦成功，这种除皱方法将比现行的各种美容除皱方法好得多。     

用干细胞除皱

科学家不久前宣布，将在一年内展开一项实验：运用经过纯化的患者血液干细胞来为患者自己消除皱纹。这些细胞将被注射到皮肤下面，它们将生长成新的皮肤细胞以帮助恢复皮肤弹性。一旦成功，这种除皱方法将比现行的各种美容除皱方法好得多。     

干细胞引领生物医学革命

干细胞是一类具有自我增殖能力和多向分化潜能的细胞。以胚胎干细胞和诱导多能干细胞为核心的干细胞技术的跨越式发展正引领着一场新的生物医学革命。文章主要介绍干细胞技术的发展及其在细胞治疗、疾病模型、药物筛选和人造器官等领域的研究进展与挑战。尽管干细胞基础研究取得了巨大进步,但是干细胞技术的临床转化和产业化仍然面临诸多挑战。如何更好地利用干细胞和交叉学科新技术为人类服务还有很多事情等着我们去做。     

免疫疗法可望治愈肿瘤——解读2018年诺贝尔生理学或医学奖

2018年诺贝尔生理学或医学奖授予了两位科学家,用于表彰其在“抑制负向免疫调节用于肿瘤治疗”方面的发现与贡献。文章回顾了两位科学家所发现的免疫检查点从机制发现到临床应用的发展历程,并详细说明了这些原创性发现对于肿瘤治疗产生的深远影响。