治疗抑郁症？试一试基因疗法

多年来，由于抑郁症的治疗方法没有根本性的变化，因此疗效依然如故。 如今，由来自维尔康奈尔医学院的迈克尔·卡普利特带领的研究小组在此领域取得了突破性进展。他们利用基因疗法，将一种名为P11的蛋白质基因引入人脑中被称为“伏核”的部位。这是一种全新的治疗理念。     

化学基因疗法给大脑装上药物开关

英国伦敦大学学院科学家最近找到一种“入侵”大脑的新方法：通过基因工程改造脑细胞，使神经元在遇到某种药物时会放电，以此治疗癫痫发作。这种化学基因疗法已在有类癫痫症状的小鼠身上进行实验，也将很快用于人类。     

治愈不治之症的基因疗法

人类基因组计划为现代医学开启了划时代的新篇章。在弄清人体中各种基因的作用的基础上，科学家开始通过基因疗法治疗一些过去被视为不治之症的遗传性疾病。这种尝试目前已经取得了一定成就，它向我们展示了后基因组时代的美好前景。     

基因疗法研究的新进展

指出基因疗法是分子生物学与医用分子遗传学结合的产物,介绍了基因疗法临床应用研究进展,展望了基因疗法的前景,特别强调了上海复旦大学新近取得的基因研究重大突破在推动基因疗法快速发展中的作用。     

修正肿瘤相关基因的基因疗法之研究进展

肿瘤是目前威胁人类健康和生命的最严重的疾病之一,基因疗法目前被认为是人类攻克癌症非常有希望的途径.本文对肿瘤基因治疗中的1种方法,修正肿瘤相关基因的基因疗法进行一综述,其中包括转移抑癌基因的基因疗法和转移原癌基因或细胞增殖相关基因的反义基因的基因疗法,并提出对多种基因的联合治疗方法是肿瘤基因治疗发展的一个重要方向.     

英国:“基因疗法”阻力重重

所谓“基因疗法”,其核心即是以人工基因取代人体有问题或有缺陷的基因。在美国,联邦食品与药物管理局已正式批准医院用“基因疗法”来治疗癌症、先天缺乏免疫力症等不治之症。在此领域美国科学家们进展神速,最近他们以引导外来基因进入人体某些细胞的方法,成功地抑制了一种死亡率极高的皮肤癌——恶性黑素瘤。然而形     

基因疗法：肿瘤治疗新模式

肿瘤一直是威胁人类身体健康的重要疾病之一。在临床上，人们常采用手术、放疗和化疗的方法进行治疗。随着分子生物学的迅猛发展以及现代医学知识的不断提高，生物疗法渐渐引入到临床治疗中来，其中，基因治疗作为生物疗法中一种崭新的治疗模式，引起了人们的极大关注。 基因治疗是指利用基因工程技术，将外源基因导入人体细胞中并表达产物，从而改变活细胞遗传物质以达到治疗疾病目的的一种治疗方法。自１９９０年美国ＮＩＨ批准第一例临床基因治疗实验以来，全世界已有２１００多例病人因各种各样的疾病而进行基因治疗。欧洲已有７１个临…     

治疗遗传性疾病的重要手段——基因疗法

近年来,对基因疗法的研究和探索取得了令人瞩目的成果,特别是在治疗遗传性疾病方面,成为医学研究中的一个热点.     

植物基因工程与遗传育种

论述了植物基因工程育种技术的突破性研究进展,对植物基因工程育种前景进行了展望,提出了若干尚待解决的问题。     

跨世纪的基因工程

据最近的《基因组研究》杂志报道，美国科学家已绘制出迄今为上最完整的X染色体图谱，是“基因工程”取得的最新成就，为基因专家们在X染色体上寻找致病基因提供了便利条件，它比英国科学家大肆渲染的“克隆绵羊”更具有现实意义和使平价值。看到这则报道，有人可能要间：什么是“基因”和“基因工程”呢？百年攻关硕果累累“基因工程”是当代的高新技术，是目前各国生物学家竞相研究的热门课题。基因工程和细胞工程、酶工程、发酵工程统称号“基因工程”技术。由于作为龙头的基因工程取得了突破性注展．因此带动了整个“生物工程”技术蓬…     

中国第一个获得美国FDA“突破性疗法”认证的抗癌新药,到底好在哪?

 2019年1月15日,美国食品和药物管理局（FDA）授予了一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂泽布替尼（Zanubrutinib）突破性疗法认证,用于治疗先前接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者,这也成为首个在FDA获得突破性疗法认定的中国自主研发抗癌新药。介绍了突破性疗法认证的定义,讲述了新型布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂泽布替尼的特点,阐述了其对中国医药研发企业的意义。     

使用病毒载体的罕见病基因疗法临床进展

 很大一部分的罕见病由遗传因素决定,难以用普通的小分子或大分子药物治愈,而基因治疗有望从根本上修正人体功能的缺失或异常,给罕见病患者带来改善生活质量的希望。目前许多基因疗法的临床试验正在开展,病毒载体是常用的基因递送方法,本文讨论了用于临床基因递送的多种病毒载体,包括腺相关病毒、逆转录病毒和慢病毒,重点列举了这些病毒在罕见病临床试验中的研究、应用和进展,评价了这些病毒的优缺点,并简述了基因疗法的研究方向及应用前景。     

心血管疾病的基因治疗

基因治疗在先天遗传性以及后天获得性心血管疾病治疗中均具有广阔的发展前景. 对心血管疾病致病机理的深入认识和疾病基因组学研究的发展, 进一步促进了临床前基因治疗的研究进展. 但基因治疗过程中存在的机体细胞免疫反应、外源基因表达水平不足、在体基因转导效率低下等因素都成为基因治疗临床应用转化的瓶颈. 近年来, 基因导入载体和基因组编辑技术的发展为上述问题的改善和解决提供了新的思路. 目前成族规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR)/Cas9 基因组编辑技术已经成功应用于动物模型的在体基因编辑, 达到了显著改善血脂指标的疗效. 进一步研究体内组织特异和高效的基因导入方式, 提高基因编辑的靶向效率和特异性, 并建立全面有效的安全评估实验体系, 将推动基因治疗向临床应用的转化. 针对心血管疾病基因治疗中基因导入载体的研究以及CRISPR/Cas9 基因组编辑技术的应用展开讨论.     

黑色素瘤治疗方法的研究

为帮助广大临床工作者对黑色素瘤治疗方法的学习,并对治疗方法存在的问题进行讨论.介绍了导致黑色素瘤发病的主要因素和临床上的常规治疗手段,并对局部切除、化疗、基因治疗和疫苗等治疗方法作重点介绍.局部切除是临床的常规治疗手段,但是预后极差,是基本的治疗手段;黑色素瘤对化疗不敏感,且化疗的有效率极低,但联合治疗方案具有一定的意义;基因治疗在临床取得应用,但无定向性,且基因转移的效率难控制;黑色素瘤疫苗是一种控制方法而不是治疗方法,在治疗黑色素瘤方面具有局限性.治疗黑色素瘤的手段较多,但是每种治疗方法都存在优势和弊端.在治疗时,根据患者的实际情况选择治疗手段尤其重要.     

肿瘤标志物研究进展

 随着精准医疗的发展,肿瘤标志物越来越得到关注。综述了近期肿瘤标志物的突破性进展：肿瘤标志物研究内容逐步扩展,涉及基于肿瘤基因组和染色体变异、液体活检、表观遗传学和代谢组学等多方面的肿瘤标志物;肿瘤标志物相关检测技术飞速发展,包括液体活检、高通量基因测序、单细胞精准检测及其他新型技术等;并且随着这些新型高科技的不断发展,实现了从单一检测到多因素联合检测的突破;在临床实践中,肿瘤标志物检测已在肿瘤早期筛查和诊断、指导肿瘤治疗并预测疗效、预测肿瘤复发转移和预后方面发挥重要作用,对于提高肿瘤诊治质量、充分实现精准医学具有重要意义。     

铜基纳米材料在增强化学动力学治疗上的应用研究

和传统治疗相比,化学动力学治疗(CDT)被认为是一种低副作用且无创的治疗方法,在众多的治疗方法中脱颖而出.CDT通过金属离子介导的芬顿反应或类芬顿反应,将肿瘤中过表达的过氧化氢(H2O2)分解为剧毒的羟基自由基(·OH),从而杀死肿瘤细胞.近年来,铜基纳米材料在CDT中蓬勃发展,极大地提高了CDT的效率.因此,基于铜基纳米材料,归纳了通过调节肿瘤微环境来增强CDT以及其他疗法的协同治疗,为开发新型的类芬顿试剂提供了思路借鉴.     

纳米材料在基因治疗中的研究进展:从肿瘤治疗到新冠病毒疫苗

基因治疗作为一种精准有效的策略,可用于治疗包括癌症在内的多种疾病以及预防病毒性感染疾病．然而,基因治疗中使用的核酸药物自身不稳定性和大尺寸阻碍了它们的广泛应用．纳米材料因其免疫原性低、可控性好、易于进行表面修饰等特点,已被证明是基因治疗中最有前途的载体之一．特别是新型冠状病毒肺炎（COVID-19）疫情爆发以来,与传统疫苗不同的mRNA疫苗备受关注,而脂质纳米颗粒（LNP）作为该疫苗的递送系统发挥了至关重要的作用,展现了纳米材料巨大的应用前景．本文概述了基因治疗的主要类型;介绍了基于脂质的纳米颗粒、基于聚合物的纳米颗粒、无机纳米颗粒及新型纳米材料如碳点等核酸递送平台;强调了其在肿瘤治疗和COVID-19核酸疫苗中的最新研究进展;提出了纳米材料用于基因治疗的挑战与前景．      

磁感应热疗治疗肿瘤研究进展和临床试验

 靶向磁感应治疗癌症在肿瘤治疗方面是一项突破性的技术,该技术基于磁感应热疗（MIH）应用于癌症的治疗,具有广阔的发展前景。德国、美国及日本在该领域的研究已有显著成果,并进入临床试验。中国在该领域经过十多年的探索,一些研究所已进入国际前沿。其中,清华大学在磁感应热疗方面得到了许多成果,尤其是将磁感应热疗系统应用于临床试验。本文概述磁感应热疗用于癌症治疗方面的研究进展。     

核医学放射性核素治疗的研究现状及前景

放射性核素的临床应用及研究已历数十载,已有碘-131、磷-32、锶-90及钇-90等众多放射性核素被成功用于治疗良恶性疾病。随着新的放射性核素及药物不断应用于骨转移瘤疼痛治疗、神经内分泌肿瘤及其他良恶性肿瘤治疗,放射性核素治疗得到了快速发展。目前,放射性核素治疗已进入蓬勃发展期;在亚洲,由于甲状腺和肝脏肿瘤的高发病率,促进了放射性核素治疗及其靶向治疗研究的日益发展。随着放射性核素与其他药物的联合应用,放射性核素治疗肿瘤的临床价值必将显著提高。