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<正>CRISPR可能是首个有望颠覆天然基因组、消除遗传疾病的基因编辑成果。但从一开始,就有一道难题摆在面前:准确性。早在2017年,一份报告因使用CRISPR技术而充满争议:因为在小鼠身上发现了大量脱靶的编辑,基因编辑工具肆意地剪切了无辜的基因。这项研究遭到了强烈的驳斥,并最终被撤回,但人们对这种强大工具的脱靶问题的担忧并没有消失。即使相对准确的CRISPR替代版本,最近也因为其在DNA和 相似文献
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正CRISPR技术目前可以用于设计雌性转基因小鼠,这样使特定的基因传递给后代的可能性大大增加近期,研究人员首次使用基因编辑工具CRISPR技术实现加速哺乳动物中特定基因的遗传。这项富有争议的"基因驱动"技术在多年前就在实验动物的繁育中崭露头角,现如今这项技术能够使得特定基因在整个物种中快速扩增。不仅如此,这项技术还大大激发了科学家的各种设想:是不是能够在动物体内导入某种致命的基因以消灭 相似文献
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正近期发表在《科学》杂志的三项研究中,全球领先的CRISPR实验室在这项技术上展示了一些极具创造性的新发现,将这位编辑高手变成了一名病毒侦探,抑或是一位目光敏锐的历史学家,将细胞的整个历史寥寥几笔记录在DNA中。与CRISPR一样,这些新技术也被冠以可爱的缩略词,例如"照相机"(CAMERA)、"探测器"(DETECTR)和"神探夏洛克"(SHERLOCK)。CRISPR的"创意性用途"突然爆发式涌现清楚地表明,科学家还远未完成这项技 相似文献
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地中海贫血是β-珠蛋白基因(HBB)点突变或缺失引起的单基因遗传病,患者产生溶血性贫血,其生存主要依赖于反复输血及去铁治疗,最终导致多器官受损、衰竭,给个人、家庭和国家带来严重的经济负担.随着基因编辑技术的蓬勃发展,可能治愈基因突变性疾病的基因治疗应运而生,其中CRISPR/Cas9基因编辑技术凭其靶向特异性、经济性等优势备受关注,并已广泛应用于分子生物学以及生命科学领域的研究.如今CRISPR/Cas9基因编辑技术修复人多能干细胞HBB基因、诱导胎儿血红蛋白(HbF)合成或抑制α-珠蛋白基因(HBA基因)表达是治愈β-地中海贫血的三大可行性策略,相关临床试验已相继开展.本文就CRISPR/Cas9系统的研究进展、作用机制以及在治疗β-地中海贫血的最新研究与应用进行综述,涉及细胞实验、动物模型、临床试验等内容,并介绍了CRISPR/Cas9系统衍生的新型基因编辑工具碱基编辑器在该领域的研究应用,为促进β-地中海贫血从基础研究转向临床治疗提供新的思路和方向. 相似文献
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《科学通报》2017,(31)
基因编辑是对生物体基因组的目标基因进行精确切割、插入等操作.CRISPR/Cas9技术是基于向导RNA识别DNA靶序列,Cas9蛋白作为核酸酶切割DNA靶点来实现基因编辑.该技术自2012年报道以来已被不断改进,因具有普适、高效、简便等优点,迅速成为现阶段应用最广的基因编辑技术.在脑科学领域,CRISPR/Cas9技术不仅可应用于离体神经细胞,也可以在受精卵期、胚胎期或成年期应用;应用目的涉及脑基因与功能研究、基因敲除/敲入小鼠模型的构建、某些疾病的实验性治疗等.尤其是在一些遗传性疾病如视网膜色素变性、亨廷顿病的动物模型上,CRISPR/Cas9方法已经初步展示了令人鼓舞的治疗效果.未来,该技术将会在精确编辑效率与可控性方面有进一步提升,并可能在脑定向导入方法、脑神经环路解析等专业应用环节获得显著的发展. 相似文献
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CRISPR/Cas是存在于细菌及古细菌中成簇的、规律间隔的短回文重复序列及其核酸酶系统,是细菌和古细菌中破坏噬菌体与外源DNA的免疫防护机制.科学家将该免疫防护机制改造成了简便高效的基因组编辑工具,并在微生物、动物及植物的基因功能解析及改良方面取得了巨大的进展.本文先对基于CRISPR/Cas开发的植物基因组编辑工具,如CRISPR/Cas9、CRISPR/Cas介导的同源重组、胞嘧啶碱基编辑器、腺嘌呤碱基编辑器、双碱基编辑器和引导编辑器等进行介绍,接着详细阐述了在作物分子育种中越来越重要的DNA-free CRISPR/Cas植物基因组编辑技术,然后探讨了CRISPR/Cas基因组编辑技术在提高作物产量和品质、提高作物对生物及非生物逆境抗性、从头驯化及定向改良等方面的应用,分析了CRISPR/Cas植物基因组编辑技术的发展趋势、促进该技术应用的国家政策导向及社会环境,以便更好地促进CRISPR/Cas基因组编辑技术在农作物品种改良中的应用,助推我国种业振兴和藏粮于技战略的实现. 相似文献
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CRISPR/Cas系统是细菌、古菌抵抗外源DNA或RNA入侵的免疫系统,细菌和古菌通过crRNA和Cas蛋白识别靶标DNA或RNA,并切割这些外源入侵核酸.目前, CRISPR/Cas系统已广泛应用于基因编辑领域,多种Cas蛋白的发现扩宽了CRISPR/Cas编辑基因的范围.如Cas9和Cas12可在基因组上靶向插入或删除DNA序列; Cas13和RCas9可靶向切割RNA.另外,多种Cas衍生工具的开发让CRISPR/Cas系统发挥更多的功能.如基因编辑方面,通过base editor可进行DNA单碱基编辑,通过prime editor可进行DNA单碱基编辑和小片段插入缺失;如基因表达调控方面,通过CRISPRa和CRISPRi可以激活或抑制基因RNA表达.同时, CRISPR/Cas系统还广泛应用于功能基因遗传筛选、基因检测、活体成像、细胞谱系示踪等多个领域.随着CRISPR/Cas基因编辑工具的不断开发,将不断促进科学研究进展,并有望通过CRISPR/Cas介导的基因治疗为患者带来福音. 相似文献
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<正>通过改变肠道微生物群来应对从免疫紊乱、精神疾病到气候变化的一切问题?这位世界著名的生物化学家已为此做好准备。过去几年里,微生物组研究风靡全球,科学家希望它能帮助治疗从免疫失调到精神疾病等的各种疾病。但具体如何发挥作用,我们才刚刚开始探索。2023年春天,加州大学伯克利分校的生物化学家和基因编辑先驱詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)加入了这项研究,她曾因共同发明CRISPR技术在2020年获得诺贝尔奖。她的第一项任务是由加州大学伯克利分校创新基因组学研究所(IGI)牵头, 相似文献
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正作为消灭癌症的一个设想,利用CRISPR培养"癌细胞间谍":通过基因编辑技术使得已经离开肿瘤原发部位并已经扩散的癌细胞成为"冷面杀手",这些"冷面杀手"静静等待原发部位肿瘤细胞,并消灭他们。在一项为期4年的研究工作中,研究人员利用CRISPR技术编辑了那些重回肿瘤原发部位的癌细胞。经过编辑后,这些癌细胞能攻击原发肿瘤细胞,改善了罹患脑肿瘤和乳腺癌脑转移的模型小鼠的存活率。这一研究结果发表在 相似文献
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正尽管宾夕法尼亚大学的研究标志着CRISPR在美国首次涉足人类领域,但就这次试验而言,CRISPR技术实际上处于次要地位,发挥主要作用的是CAR-T技术。CRISPR刚刚达到了另一个里程碑。2019年4月,宾夕法尼亚大学研究人员宣布,他们联合基因编辑技术与另一项神奇的生物技术——嵌合抗原受体细胞疗法(CAR-T)对两名癌症患者进行治疗。目前,要判断这种疗法对两名患者是否有益还为时过早,但研究 相似文献
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正到目前为止,基因技术发展情况还算不错,美国需要冷静地讨论CRISPR基因技术的利与弊,而不是对这项技术一概禁止。中国一位名叫贺建奎的科学家宣布,他在胚胎期进行基因编辑的一对双胞胎女婴于2018年11月出生。从某些方面来说,这样的新闻其实并不新鲜,事实上,"转基因人类"早已经出现在我们中间。20世纪90年代中期,美国新泽西州的一 相似文献
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<正>CRISPR/Cas9系统是近年来发展起来的一组强大的基因编辑工具.CRISPR/Cas9系统可以对哺乳动物细胞进行基因编辑~([1]).CRISPR/Cas9由两部分构成,一部分是可以对DNA序列进行酶切的Cas9内切核酸酶,它可以引起靶标DNA的双链断裂;另一部分为引导RNA(guide RNA,gRNA),它可以特异性识别并结合DNA靶序列.在gRNA 相似文献
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正来自细菌体的毒素是这套编辑体系的王牌。CRISPR–Cas9基因编辑对生命科学领域的贡献有目共睹,不过还在蓬勃发展中的它依然有不少难点尚未攻克,"线粒体DNA(mtDNA)编辑"就是其中一个重大难点。很多科研人员试图打破此局面。最近有捷报传来:有人跳出了CRISPR–Cas9的传统框架,借助一种独特的细菌酶实现线粒体中DNA的编辑,2020年7月8日研究成果刊载在《自然》(Nature)杂志上。 相似文献