| CRISPR/Cas工具的开发和应用 |
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| 引用本文： | 方凯伦,杨辉.CRISPR/Cas工具的开发和应用[J].科学通报,2020,65(11):973-990. |
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| 作者姓名： | 方凯伦 杨辉 |
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| 作者单位： | 中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所,神经科学国家重点实验室,中国科学院灵长类神经生物学重点实验室,中国科学院脑科学卓越创新中心,上海脑科学与类脑研究中心,上海200031;中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所,神经科学国家重点实验室,中国科学院灵长类神经生物学重点实验室,中国科学院脑科学卓越创新中心,上海脑科学与类脑研究中心,上海200031 |
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| 摘 要： | CRISPR/Cas系统是细菌、古菌抵抗外源DNA或RNA入侵的免疫系统,细菌和古菌通过crRNA和Cas蛋白识别靶标DNA或RNA,并切割这些外源入侵核酸.目前, CRISPR/Cas系统已广泛应用于基因编辑领域,多种Cas蛋白的发现扩宽了CRISPR/Cas编辑基因的范围.如Cas9和Cas12可在基因组上靶向插入或删除DNA序列; Cas13和RCas9可靶向切割RNA.另外,多种Cas衍生工具的开发让CRISPR/Cas系统发挥更多的功能.如基因编辑方面,通过base editor可进行DNA单碱基编辑,通过prime editor可进行DNA单碱基编辑和小片段插入缺失;如基因表达调控方面,通过CRISPRa和CRISPRi可以激活或抑制基因RNA表达.同时, CRISPR/Cas系统还广泛应用于功能基因遗传筛选、基因检测、活体成像、细胞谱系示踪等多个领域.随着CRISPR/Cas基因编辑工具的不断开发,将不断促进科学研究进展,并有望通过CRISPR/Cas介导的基因治疗为患者带来福音.
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| 关 键 词： | 基因编辑 基因治疗 CRISPR/Cas Cas9 |
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