基因修饰猪作为人类疾病模型的研究进展

 对近来有关基因修饰猪作为人类疾病模型的研究进行综述。建立疾病动物模型有利于探索疾病的致病机制,开发治疗药物和诊治途径,是人类疾病临床前研究的重要环节,对实验到临床(B2B)的转化医学研究至关重要。通过基因修饰手段获得的带有人类疾病的模型动物具有遗传稳定性和来源的可重复性,对相应人类疾病的研究更具有举足轻重的作用。由于与人类生理特征具有诸多相似性,猪可以作为良好的人类疾病动物模型,并且比传统的啮齿类疾病动物模型更具有优势。随着大动物胚胎操作技术和基因操作技术的日渐成熟,近年来对通过基因修饰猪建立的人类疾病模型的研究进展也逐步加快。     

动物模型在中医药理论形态学研究中的应用

动物模型在中医药理论形态学研究中的应用施玉华，马正立上海中医学院组胚教研室以动物复制各种人类疾病模型，进行关于疾病的病因学、发病学及后果的研究是促进医学研究工作中必不可少的手段。用现代科学方法研究中医药基本理论得到了国内外学者的重视，除了从临床对人体...     

治疗遗传性疾病的重要手段——基因疗法

近年来,对基因疗法的研究和探索取得了令人瞩目的成果,特别是在治疗遗传性疾病方面,成为医学研究中的一个热点.     

斑马鱼在新药药理毒理方面的研究

斑马鱼作为一种新的模式动物，已经在新药的药理和毒理研究方面得到了广泛的应用。随着基因学和胚胎学的发展，证明了癍马鱼的生物学特性接近于人类生长全过程，使其在人类疾病研究等方面表现出重要的作用。本文阐述了斑马鱼的特点，以及其应用于人类疾病模型和药物药理毒理方面的成果和前景。     

21世纪人类医学与健康展望

科学家们预言，２１世纪将是生命科学的世纪。在２１世纪，人类将更加重视健康问题。现在威胁人类健康的各种慢性疾病中有许多是与遗传有关的，而生命科学的发展将为治疗这些遗传性疾病提供新的可能性。９０年代初，美国提出要搞清楚人的全部基因组，在２００５年前花３０亿美元做成这件事。科学家们认为，除了人类基因组在生命科学基础研究方面具有重大意义外，它在揭示人类疾病病因，发展各种有效药物方面的价值更难估量。如已知１０万个基因中与人的遗传疾病相关的至少有５０００～６０００种。随着人类基因组工程研究的不断深化，人类疾…     

X染色体与性别

科学家们已经破解了与300多种人类疾病有关的女性X染色体的基因密码，这可能有助于解释为什么男女差别如此之大。     

基因疗法——人类生命福音

今年6月26日,美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布,人类基因组工作草图已经绘出,人体全部基因的初步测序研究工作已经完成,科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因、疾病基因与其他基因及环境的相互作用等。预计到2010年或2020年,基因疗法将成为一种普通的治疗方法。人类的3000多种疾病大都具有遗传性,科学家们早就认为只有从基因修复人手才能根治许多疾病,这种通过基因修复治病的方法就是基因疗法。我们可以将健康和正常的基因通过某种载体导     

RNAi技术研究进展

RNAi是由双链RNA引起的基因沉默现象，它通过降解具有同源序列的mRNA起作用，特殊设计的siRNA能使目的基因发生特异性沉默．目前，获得siRNA已经非常方便，导入方式最常用的是微注射．RNAi技术有编码区RNAi和启动子区RNAi两大类，均可以产生类似基因敲除的功能。在家蚕功能基因的研究中已经使用了这种方法．随着RNAi技术的不断进步，RNAi可广泛地应用到功能基因组学，药物靶点筛选，疾病治疗等方面．     

不良生活方式有基因根源

据英国《分子精神病学》杂志报道,科学家研究发现,有些人之所以更容易养成吸烟、酗酒、吸食毒品等危害健康的生活习惯,其中有着基因上的根源。美国牛津的一个医学研究小组以46项有关基因和人类行为的研究为基础,分析了2万多人的数据,发现有两个基因     

科学家发现新型果蝇基因测序方法

由于果蝇的基因可以被人工插入、删除或修改，可以被随机突变为人们所感兴趣的人类疾病特性以供研究，所以果蝇经常被用于对普通生物过程和人类疾病的研究。但是要从大量的果蝇基因中寻找出带有研究人员所感兴趣的特定的突变基因却可谓是一件旷日持久的浩大工程，并且还有不少突变所导致的相关疾病还尚未被发现。     

掌握大家系基因资源是研究人类基因组的根本策略──简论积极保护我国“人的遗传资源”

争夺基因的实质人类基因组计划实施以来在基因组作图、信息库建立和有关测试技术均取得举世瞩目的进展，创造了人类现代科学的辉煌。1995年，美国等国家的科学家绘制出完整的人体基因组遗传图，标志着人类基因组计划第一期任务超前完成，研究重心将转向最终目标：对人的DNA30亿个碱基对的序列测序，以及对全部大约10万个基因进行定位、鉴定、分离并阐明其结构和功能’“’。人类的疾病无不与基因有关，而70％的疾病是多基因病，用现代生物技术克隆致病基因并揭示其功能，有重大的科学意义和经济效益。分子生物学发展到今天，不但研究疾病…     

影响实验动物福利的因素及改善措施

当今,随着生物医学研究工作的快速发展,实验动物在科学研究中的重要性愈发突出。疾病的诊断,治疗和预防,医药品的安全评价,与人类生存环境密切相关的重大研究,都需要实验动物工作的支撑。动物实验目前还是生命科学和医学研究中不可或缺的手段。回顾生物医学发展的历史不难发现,许多具有里程碑式的划时代研究成果往往与动物实验密切相关。     

斑马鱼在人类疾病模型以及药物筛选中的应用

小鼠作为研究人类疾病的动物模型已被广泛使用,然而其在大规模遗传筛选和药物筛选方面受到诸多限制.斑马鱼作为典型的脊椎动物,在器官水平和细胞水平上与哺乳动物相似,而且胚胎和幼体的透明特性为实时观察提供了方便;其基因与人类有很高的同源性且易于进行基因操作,因而成为了研究人类疾病的理想动物模型.本文介绍了斑马鱼在人类疾病模型和药物 筛选中的研究概况.     

美国国立卫生研究院实施最新策略，加速临床医学发展

为提高医学研究能力，加速基础医学研究成果向l临床应用的转化，美国国立卫生研究院(NIH)院长EliasA．Zerbouni博士于2003年10月1日公布了一系列的改革方案，总称为NIH医学研究指南．该指南体现的是以疾病为导向的、崭新的研究模式．     

生物医学研究应慎用小鼠模型

当今生物学及医学实验使用小白鼠是司空见惯的事，主要的理由是它和人类具有85％相同的基因组。然而美国科学家最新的一项研究表明，即使是相同的基因，在人类和小鼠之间也可能产生不同的显型。美国科学家追踪120个通过影响生存或生育，从而对生物体达到性成熟和繁殖来说必需的关键基因，这些基因在小鼠身上也存在，并已经被研究过。     

基因治疗：基因生物技术的重要里程碑

基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。基因治疗是当代医学和生物学一个新的研究领域。它试图从基因水平调控细胞中的缺陷基因表达或以正常基因矫正、替代缺陷基因，达到治疗基因缺陷所致的遗传病、免疫缺陷或抑癌基因的失活所致的肿瘤等疾病，即与基因相关的疾病。 根据临床统计，25％的生理缺陷、30％的儿童疾病和60％的成年人疾病都是由遗传病引起的。而人类遗传病大约有5000种，大部分是单基因缺陷造成的道机体是一个复杂的动态性的平衡系统。每一个基因对机体的正常功能的影响都是复杂的，任何一个基因的变化都会导致多种症状的发生。由于这些疾病病因复杂而且发生在遗传物质水平，用传统的治疗方式很难达到根治目的，而且价格昂贵周期长。基于以上这些原因，人们一直致力于寻找新的、更好的、更彻底的遗传疾病治疗方法。随着分子生物学和分子遗传学等学科的飞速发展、人们对遗传病的分子机理的深入了解以及许多遗传疾病分子模型的建立，特别是人类基因组计划超乎预想的发展和后基因组计划、蛋白质组计划的提出，使人们自己的遗传背景和基因与疾病的关系有了更清楚的认识。这些都使人的基因治疗成为可能。 基因治疗是近十年来发展起来的新型医疗技术，有广阔的研究、应用和开发前景，但是，它还需要解决许多基础研究和技术方面的问题，才能具有真正的实用价值。总而言之，基因治疗随着分子生物学、分子遗传学和临床医学等学科的发展，它将日益走向成熟。     

人类基因治疗的研究进展

人类基因治疗是遗传工程在人类疾病治疗方面的应用，该方法是应用遗传工程的方法，将正常基因导入患者的体细胞内，使其在细胞内得到一定的表达，产生正常的基因产物以补尝或修正突变基因的功能，从而使人类的遗传病得到根治，本文对人类基因治疗研究中受体细胞的研究、基因转移方式等方面的最新研究进展作一综述，并对其存在的问题及应用前景进行了初步展望．     

随机游走算法在疾病相关关系预测中的应用

随着基因组学相关技术的快速发展,如何处理和利用海量的数据问题越来越重要,人类复杂疾病与基因、miRNA和lncRNA的关系也成为研究的热点之一.先阐述了随机游走算法的基本原理,随后分析了几类基于随机游走算法在基因、miRNA和lncRNA与疾病关系预测中的应用研究,最后对随机游走预测算在疾病相关关系预测方面的应用作了总结和展望.     

新一代基因组编辑技术在人类疾病动物模型中的应用

基因编辑是一项对基因组进行定点修饰的新技术。基因编辑主要通过对目的基因的改造,达到未知功能基因研究和疾病治疗的目的。近年来,人工核酸酶介导的锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)及RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶(CRISPR-Cas RGNs)等新一代基因组编辑技术的兴起极大地推进了基因功能研究的进展,并在构建人类疾病动物模型以及探索新型疾病治疗方案方面有着重要的意义。本文就这3种基因编辑技术及其在人类疾病动物模型研究中的应用作一介绍。     

猪—研究肥胖和糖尿病的理想模式动物

猪是最接近人类的模式动物．猪在心血管解剖结构和功能、脂蛋白分布和大小、肥胖倾向性及种类习性方面,其表现型与人类高度相似．而且,它与人类在遗传学上也具有高度相似性,特别是遗传决定的代谢相似性．这使得猪成为研究人类肥胖、糖尿病及其并发症等疾病的最佳模式动物,在未来的医学研究中发挥着不可忽视的作用．