敬畏与审慎——谈谈人类胚胎基因组编辑技术

 2015年生命科学领域里最热门的话题自然是基因组编辑技术，尤其是被科学家称为“基因手术刀”的CRISPR（Clustered regularly interspersedshort palindromic repeats）基因组编辑技术。CRISPR的意思是规律成簇的、间隔短回文重复序列，源自于古细菌及细菌中的后天免疫系统，能帮助细菌有效抵抗病毒等入侵者造成的损伤。当重复序列与入侵病毒“遭遇”时，细菌就会产生一段与病毒序列相匹配的RNA，它被称为“向导RNA”，能够同负责切割DNA的Cas酶结合在一起，二者的职责就是发现并“隔离”病毒序列，从而阻断病毒复制。在细菌这套“防御”系统的基础上，科学家发展出一种新技术即CRISPR基因组编辑技术--通过“修饰”Cas酶与“向导RNA”，促使二者的联合体与他们想要在细胞基因组里“剔除”的某一DNA相匹配，从而“诱导”DNA进行修复。该技术是一种能够对基因组进行精确编辑的分子生物学利器，如同我们可以在电脑上对WORD文档中的文字按照我们的需要进行编辑一样。由于CRISPR基因组编辑技术不受物种限制，因此科学家已经成功在许多动植物中实现了基因编辑。从2012年开始，已有科学家将该技术应用于成人体细胞基因组中，从而为阻断遗传病延续以及治疗基因缺陷疾病打开了通道。至2013年初，有关编辑人类干细胞基因组技术方面的论文开始陆续问世，我国科学家也积极投入到相关研究中。