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AAV介导的TNFR关节内基因治疗对血友病性关节病预防和治疗的实验研究
引用本文:林振洋,王冶凡,张飞旭,周新月,宗晓莹,吴侠,华宝来,肖啸,孙君江.AAV介导的TNFR关节内基因治疗对血友病性关节病预防和治疗的实验研究[J].华东理工大学学报(自然科学版),2022(5):631-640.
作者姓名:林振洋  王冶凡  张飞旭  周新月  宗晓莹  吴侠  华宝来  肖啸  孙君江
作者单位:1. 华东理工大学药学院;2. 华东理工大学生物工程学院;3. 国家生物器反应工程重点实验室;4. 徐州医科大学扬州临床学院;5. 扬州大学临床医学院血液科
基金项目:国家自然科学基金资助项目(81970171,82070139);;上海市自然科学基金项目(20ZR1415000);;中央高校基本科研业务费专项资金资助;
摘    要:血友病性关节病(HA)的发病机制与关节内炎性细胞因子过表达有关,肿瘤坏死因子α(TNFα)是最重要的炎性因子之一。可溶性肿瘤坏死因子受体(sTNFR)作为TNFα的受体可以特异性地与TNFα结合拮抗TNFα炎性效应。为探讨关节腔内持续表达sTNFR对HA关节的保护作用,将表达TNFR的质粒(pAAV-TNFR:Fc)包装为rAAV5-TNFR:Fc载体,注射到血友病小鼠膝关节内。结果显示炎症持续42 d后,关节内仍能表达TNFR:Fc,两个给药组中TNFα和白介素-1β(IL-1β)的表达不同程度地下降,关节病变均显著减轻,表明该关节内基因治疗对血友病性关节病有预防和治疗效果。

关 键 词:血友病性关节病  sTNFR  腺相关病毒(AAV)  关节内注射  基因治疗
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