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| 血友病B基因治疗研究 | |
| 作者单位： | 遗传工程国家重点实验室 |
| 摘 要： | 血友病Ｂ是一种由于人凝血因子Ⅸ (ｈＦＩＸ)缺陷导致的严重出血性遗传疾病 ,临床治疗主要依靠输血或凝血酶原复合物 ,但这些常规的替代治疗不仅费用昂贵 ,易引起输血反应 ,更可能感染肝炎病毒或爱滋病病毒 .理论上 ,只有基因治疗可望从根本上治疗血友病Ｂ .本研究先后建立反转录病毒基因转移系统 ,高效转染小鼠、大鼠、兔和血友病Ｂ患者皮肤成纤维细胞等不同细胞 ,尤其是人ＦＩＸ在骨髓基质细胞的表达在国际同类研究中是首次报道 .人ＦＩＸ在兔体内表达水平和持续时间在同类研究中居世界领先水平 ;在国内首先建立了有关基因治疗的安全性检… |
| 本文献已被 CNKI 等数据库收录！ | |