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杂志ISSN号
CRISPR治疗竞赛中的三个领跑者
作者姓名:
毛毛熊
摘 要:
正CRISPR技术是生物医学领域的超级童星。无法想象这一切多么异常:CRISPR技术之前的技术——锌指核酸酶和类转录活化因子核酸酶遭受到了"从实验室到临床转化"的困扰,因为在获得美国食品药品管理局(FDA)批文进行临床试验前,它们耗了差不多十几年的时间来收集前期实验数据。到了2017年,才有一位肝脏有基因缺陷的44岁男子接受了通过锌指核酸酶进行的基因治疗。这种类型的基因治
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