| 关于脑内灌注Cerliponase alfa治疗CLN2疾病的综述 |
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| 引用本文： | 王丹,孙婷婷,孟雪莲,陈长兰.关于脑内灌注Cerliponase alfa治疗CLN2疾病的综述[J].辽宁大学学报(自然科学版),2019,46(3). |
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| 作者姓名： | 王丹 孙婷婷 孟雪莲 陈长兰 |
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| 作者单位： | 辽宁大学 药学院,辽宁 沈阳,110036;辽宁大学 药学院,辽宁 沈阳,110036;辽宁大学 药学院,辽宁 沈阳,110036;辽宁大学 药学院,辽宁 沈阳,110036 |
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| 基金项目： | 辽宁省自然科学基金指导计划 |
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| 摘 要： | 迟发性婴儿型2型神经元蜡样脂褐质沉积症(late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2,CLN2)又称为三肽基肽酶-1(TPP1)缺乏症,是Batten病的一种.Cerliponase alfa(Brineura~(TM))是一种用于治疗CLN2的药物.文章综述了CLN2的病理特征、TPP1酶和cerliponase alfa(Brineura~(TM))的使用方法和注意事项,为CLN2疾病的进一步研究提供参考.
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| 关 键 词： | cerliponase alfa(Brineura TM) CLN2 TPP1酶 酶替代疗法 脑室灌注 |
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