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摘 要:
<正>发现一种RNA或可治疗血友病血友病是由于某些突变导致凝血蛋白因子VIII或IX的缺乏,从而使得身体无法止血。但是,那些能够让抗凝血蛋白失效的变异能够抵消与凝血蛋白因子缺乏相关的突变带来的影响。Akin Akinc等研究人员设计出名为ALN-AT3的干预治疗RNA并将其作用于抗凝血蛋白中的抗凝血酶,它能够抑制凝血酶这种重要的凝血蛋白。研究成果发表于5月的Nature Medicine上。
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