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| 使用病毒载体的罕见病基因疗法临床进展 | |
| 作者姓名： | 林彦妮 李秋实 吴尧 林俊 |
| 作者单位： | 1. 苏州克睿基因生物科技有限公司, 苏州 215028; 2. 苏州大学附属第一医院, 苏州 215006 |
| 基金项目： | 国家自然科学基金项目（81401768）;江苏省自然科学基金项目（BK20140289）;国家重点研发计划项目（2016YC0901500） |
| 摘 要： | 很大一部分的罕见病由遗传因素决定,难以用普通的小分子或大分子药物治愈,而基因治疗有望从根本上修正人体功能的缺失或异常,给罕见病患者带来改善生活质量的希望。目前许多基因疗法的临床试验正在开展,病毒载体是常用的基因递送方法,本文讨论了用于临床基因递送的多种病毒载体,包括腺相关病毒、逆转录病毒和慢病毒,重点列举了这些病毒在罕见病临床试验中的研究、应用和进展,评价了这些病毒的优缺点,并简述了基因疗法的研究方向及应用前景。 |
| 关 键 词： | 罕见病 病毒载体 基因递送 基因疗法 |
| 收稿时间： | 2017-06-20 |
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