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新医学时代:治疗性基因组编辑
摘    要:正1901年,阿奇博尔德·加洛德爵士鉴定出已知的第一种人体遗传疾病尿黑酸尿症。今天我们认识到,至少有8 000种人体疾病是由单个基因突变引起的,称为单基因病,其数目几乎每天都在增加。这些疾病在美国被分类为"罕见病",因为它们的受累人群都少于20万人,而在全球范围它们则可能累及4亿人口。一些疾病,如镰刀细胞病,全球累及数千万人口,而在世界的特定区域它只能分类为"罕见",包括美国、欧洲和亚洲的远东地区。对于少数病人,

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