胎儿血红蛋白再生治疗β-血红蛋白病 |
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引用本文: | 赵飞燕,吴宇轩.胎儿血红蛋白再生治疗β-血红蛋白病[J].自然杂志,2022,44(5):389-397. |
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作者姓名: | 赵飞燕 吴宇轩 |
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作者单位: | 华东师范大学 生命科学学院,上海市基因编辑和细胞治疗前沿科学研究基地,上海市调控生物学重点实验室,
上海 200241 |
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摘 要: | β-血红蛋白病是世界上最常见的遗传疾病,该病最初的治疗策略为病毒载体介导的基因治疗,但由于花费昂贵、疗效有限、存在安全隐患等问题进展缓慢。近些年,基因组编辑技术成为开发β-血红蛋白病新型治愈方案的有力工具。文章回顾了胎儿血红蛋白再生策略治疗β-血红蛋白病的最新进展,其中破坏BCL11A红系增强子的方式因其安全、有效、临床价值高而备受青睐。β-血红蛋白病基因治疗策略的下一步发展值得期待,有望完全治愈β-地中海贫血和镰状细胞贫血症这两种遗传性血液病。
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关 键 词: |   β-血红蛋白病 基因组编辑 胎儿血红蛋白 |
收稿时间: | 2021-11-12 |
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