罕见病离我们有多远

<正>"其实我们中国就可以做一些罕见病研究,所以我想这需要政府和企业的投资,也需要我们医务人员转变思想,认识到重要性,而这个就涉及到社会的关注。"——中国工程院院士钟南山当艾滋病在美国出现时,它符合罕见病的法定界限——感染人数少于20万(美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人,或发病人口比例小于1/1500的疾病)。随着疾病的蔓延,以及诊断能力和数据收集系统的改善,加之研究人员不断开发有效的治疗措施(在无法治愈病患的情况下减少死亡率),在2007年,美国的艾滋病     

我们该向世界学什么

<正>在面对罕见病这一全人类的共同挑战中,世界各国的先行者已经积累了相当丰富的经验,值得我们借鉴和学习。美国、欧盟、日本等针对罕见病的立法,已经形成了一套体系,并界定了各类机构的管理职能与孤儿药研发的特殊通道,形成了一套有益的促进机制。对于常见病和罕见病,建立医疗中心或提供专业诊断和治疗某种疾病的医疗实践是一种常见的策略,这有助于提高护理的质量和一致性。我们应当学习发达国家的做法,设立"伞状结构":伞顶是研究与统筹的管理"司令部",它直接受国家卫生机构的管理,或者与该病症的研究基金与公益组织进行合作,形成各类信息的集成和