国外科技期刊亮点

基因治疗有效减缓脑部疾病发展 肾上腺脑白质营养不良症（ALD）是一种严重的遗传性疾病。罹患者的髓鞘会不断丧失。一旦没有髓鞘，神经将失去其功能，导致患者身体和精神能力日益丧失。     

重塑基因治疗愿景

基因治疗最近经常见诸媒体报道，它通过给患者一个能正常工作的相关基因副本来修复遗传疾病。英国牛津和美国宾夕法尼亚州费城的研究人员最近宣布他们成功改善了人类罕见遗传病患者的视力。意大利科学家也成功改善了另外两种遗传性疾病。这些结果以及WebofScience的引用统计表明基因治疗本身作为一种治疗方法已经开始蹒跚前行了。     

阳离子脂质体用于基因治疗的研究进展

阳离子脂质体作为基因载体与DNA通过正负电荷相互作用形成复合体,保护并输送DNA进入细胞,从而达到基因治疗的目的.目前,较为流行的阳离子脂质体-DNA复台体模型是“细面条”模型.脂质体的结构(头部、连接体、连接键及疏水尾部)、组成、制备方法等因素影响基因转移的效率和基因表达的程度.尽管阳离子脂质体作为基因载体还存在转染效率低、缺乏特异性等特点,但在化学和生物医学工作者的共同努力下,这些问题必将被攻破.阳离子脂质体用于基因治疗前景广阔.     

抗肿瘤生物制品项目——恶性肿瘤基因治疗

基因治疗是当今肿瘤治疗研究的最前沿，它为从基因水平上根治癌症开辟了全新途径。随着分子生物学技术的迅速发展，多种淋巴因子的基因已在体外获得克隆及高效表达，重组肿瘤坏死因子(TNF)已应用于人体肿瘤过继免疫治疗。然而，由于TNF半衰期短，迫使应用大剂量冲击，结果导致机体难以耐受的毒副作用，严重影响疗效。     

人凝血因子ⅨcDNA离体表达调控的研究

构建了带有人ｈＦⅨ ｃＤＮＡ及不同调控顺序的重组质粒和反转录病毒载体，系统比较了不同启动子，增强子在不同靶细胞中对ｈＦⅨ ｃＤＮＡ表达的作用，ＭｏＭＬＶ病毒的ＬＴＲ启动子在小鼠成纤维细胞中控制转录能力较强，还研究了ｈＦⅨ基因自身内含子Ⅰ及ＩＬ－２基因内含子对ｈＦⅨ ｃＤＮＡ的表达增强艇，并就双启子和选择基因对ｈＦⅨ ｃＤＮＡ表达的影响进行了实验探讨。     

癌症的靶向性基因治疗

英国伦敦帝国医学院的尼克·列蒙尼（ Ｎｉｃｋ Ｌｅｍ－ｏｉｎｅ）认为，基因靶向性酶前体药物治疗（ＣＤＥＰＴ）还存在许多未明的问题，从而促使科学家们去寻找更为有效的载体以及如何提高肿瘤的选择性。     

基因治疗的现状与存在问题简析

基因治疗是指应用基因工程技术，将外源性基因导入体内并表达产物，从基因水平上改变人活细胞遗传物质而治疗疾病的一种医学治疗方法。１９５３年Ｗａｔｓｏｎ和Ｃｒｉｃｋ提出了ＤＮＡ双螺旋结构模型，开创了分子生物学和分子遗传学研究的新纪元．为现代生物学及医学发展奠定了坚实的基础。１９７１年，Ｓ．Ｒｏｇｅｒｓ对高精氨酸血症患者两姊妹进行了兔乳头瘤病毒体内直接注射，揭开了“基因治疗”的序幕。至此，人类对疾病的治疗又上了一个新的台阶。目前，基因治疗应用的主要手段有：１．原位修复缺陷基因，使其与正常基因一样能够正确…