非病毒基因载体介导短发夹RNA转染抑制肿瘤细胞生长

利用肿瘤细胞表面抗原G250的单克隆抗体G250mAb和聚乙二醇(PEG)修饰非病毒基因载体聚乙烯亚胺(PEI), 获得肿瘤靶向基因载体G250mAb-PEI-PEG. 该载体对HeLa细胞的基因转染效率达到70%, 远远高于对非肿瘤细胞NIH3T3 30%的转染效率. 通过该基因载体将Nucleostemin(NS)基因的特异性短发夹RNA (short hairpin RNA, shRNA)高效率地转入靶细胞HeLa, RNA干扰下调了细胞中NS的表达, 显著抑制了HeLa细胞的增殖能力, 引起HeLa细胞凋亡, 而对NIH 3T3细胞的增殖和活性没有显著影响. 研究结果表明, 非病毒基因载体G250mAb-PEI-PEG可靶向性、高效率的转染HeLa细胞, 应用于基因治疗, 这对于宫颈癌的临床治疗具有重要的意义.     

腺相关病毒载体的靶向策略探讨

与其他病毒载体相比, 腺相关病毒(adenovirus-associated virus, AAV)由于具有宿主范围广、病原性低和携带的治疗基因表达期长等优势而成为目前最有前景的基因转移载体之一. 然而, 在临床基因治疗过程中, AAV具有广泛的宿主范围同时也导致缺乏组织或细胞特异性, 对靶细胞的基因转染效率不高, 同时也缺乏安全性. 因此, 提高重组AAV (rAAV)的靶向能力对于基因治疗成功与否非常关键. 目前, 各种不同血清型AAVs的分离、鉴定、应用以及rAAV制备技术的发展使得rAAV载体可用于更多的临床基因治疗实验. 而且, 当前针对rAAV载体各种靶向策略的研究也显示了很好的基因治疗应用前景. 这些靶向策略主要包括转录靶向、受体靶向、共价偶联靶向、各种不同血清型AAV的应用以及基因重组靶向策略等. 本文就近年来基于rAAV载体的各种靶向策略的进展作一评述.     

现代生物技术取得的应用性研究成果

阐述了现代生物技术在应用领域取得的研究成果,包括生命科学与性别控制、生物技术与基因治疗以及疾病诊断方面的应用研究进展和尚待解决的问题,对现代生物技术的未来发展进行了展望。     

皮肤干细胞治疗的发展历程

大疱性表皮松解症病人通过用干细胞全身换皮已经实现了根治。从不治之症到可以治疗,皮肤干细胞疗法走过了漫长的发展历程。从不经意间发明皮肤干细胞体外培养的技术,到利用皮肤干细胞在体内再生皮肤组织,再到治疗深度烧伤和角膜灼伤,最后到治疗遗传性皮肤病,这个临床医学上的突破是干细胞治疗和基因治疗结合的典范。文章将回顾这一发展历程,展示科学发展的规律,为基因治疗和干细胞治疗在其他领域的发展提供思路。     

带来变革的“转基因”

正近年来,转基因话题持续引发公众关注和争议,方舟子、崔永元关于转基因的微博大战更将争议推向高潮。那么,什么是转基因,你了解吗?2014年1月15日,农业部副部长陈晓华在农业部新年首场新闻发布会上表示,转基因研发要积极,推广要慎重。他指出,要加强科学研究,尽快研发出具有自主知识产权的新品种,占领该领域制高点;同时,在推广和应用上,以严格的法律法规和监管链条保证其安全性。     

肿瘤基因治疗的现状与前景

继肿瘤生物治疗和肿瘤发生分子机制取得重要进展之后,肿瘤基因治疗开始进入基因治疗领域,初步的临床试验结果已显示出肿瘤基因治疗在晚期肿瘤治疗中的优越性及其广阔的临床应用潜能。本文系统论述肿瘤基因治疗产生的背景、原理、各种导入外源基因方法和目的基因的优缺点及其应用前景,以及由此而产生的社会伦理学问题。     

Preparation of rAAV/hFⅨ by HSV/AAV hybrid helper virusand evaluation of its safety

Hemophilia B is a hemorrhagic disease resulting from Factor Ⅸ gene (hFⅨ) mutation as an X-linked recessive inherited trait. The incidence of this disease is 1 in 30000. Clinical treatments depend mainly upon blood transfusions or administration of prothrombin complex so that patients are at the risk of infections with the HIV and hepatitis viruses. Gene therapy offers an attractive alternative in the treatment of hemophilia B by eliminating those risks. In 1991, our lab conducted clinica…