PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations

Nonsense mutations promote premature translational termination and cause anywhere from 5-70% of the individual cases of most inherited diseases. Studies on nonsense-mediated cystic fibrosis have indicated that boosting specific protein synthesis from <1% to as little as 5% of normal levels may greatly reduce the severity or eliminate the principal manifestations of disease. To address the need for a drug capable of suppressing premature termination, we identified PTC124-a new chemical entity that selectively induces ribosomal readthrough of premature but not normal termination codons. PTC124 activity, optimized using nonsense-containing reporters, promoted dystrophin production in primary muscle cells from humans and mdx mice expressing dystrophin nonsense alleles, and rescued striated muscle function in mdx mice within 2-8 weeks of drug exposure. PTC124 was well tolerated in animals at plasma exposures substantially in excess of those required for nonsense suppression. The selectivity of PTC124 for premature termination codons, its well characterized activity profile, oral bioavailability and pharmacological properties indicate that this drug may have broad clinical potential for the treatment of a large group of genetic disorders with limited or no therapeutic options.     

不同频率的声波刺激对猕猴桃组培苗根系发育的影响

用不同频率的声波刺激中华猕猴桃(Actinidia chinensis)的组培苗,研究模拟声场的环境应力刺激对植物根系发育的生物学效应.结果表明,猕猴桃试管苗的根系发育过程对外界声波刺激有较显著的双向效应.适度频率的声波(1 000 Hz左右)可促进幼苗根系的生长发育;但当声波频率超过一定范围(2 000 Hz)后,对根系发育的促进效应就明显减弱,到5 000 Hz时甚至开始抑制组培苗的根系发育.文中同时探讨了声波影响根系发育的可能机理.     

H.264/AVC错误恢复新技术

随着无线视频和网络视频的兴起,视频传输的健壮性问题越来越突出,视频编码的抗误码性能研究成为近年来研究的热点之一.最新的视频编码标准H.264/AVC采用了一系列的错误恢复措施,本文主要介绍其中3个新的:FMO(灵活的宏块排序),RS(冗余片)和参数集;并通过实验讨论其优良的抗误码性能.     

基于ICONDENSATION算法的人手跟踪与手势识别算法

为实现基于手势的智能人机交互,提出了一种基于视觉的人手跟踪与手势识别算法.该方法以ICONDENSATION算法为基础,融合颜色与深度信息进行重要采样,结合轮廓信息并通过ASM模型的能量函数进行观测,根据最大后验概率对几种预定义的手势进行识别.实验结果表明,该算法能够有效地实现复杂背景下的人手跟踪与手势识别,为进一步实现智能人机交互奠定了基础.     

Ad Hoc网络中支持拥塞控制的速率自适应协议

Ad Hoc网络中节点需要竞争共享信道,容易使部分节点发生拥塞而丢弃部分分组,造成带宽资源浪费。为了更有效地利用Ad Hoc网络物理层的多速率能力,提出了一种支持拥塞控制的速率自适应协议,引入了可变发送窗口机制,接收节点根据信道质量选择可用的最高传输速率,并根据其队列拥塞程度控制发送端节点的发送窗口,发送节点按照发送窗口的大小连续发送多个数据帧。仿真结果表明,该协议能够充分利用信道条件,在网络重负载的条件下,饱和吞吐量提高80%,并能够调整拥塞节点的分组进出速率,有效地控制了网络拥塞。     

粘土基防渗浆材的实验研究

针对目前常用浆材的局限性和工程应用的需要,采用正交优化的实验方法研究一种以粘土为主的粘土基防渗浆材,浆材具有良好的稳定性和可灌性,其结石体具有低渗透性和较低强度,适用于非加固型的防渗注浆工程。     

建立吸附动力学方程的"多化一"方法

建立吸附动力学方程的关键是求出吸附动力学方程(如Elovich方程qt=A B lnt)中的参数A和B.该文提供了一种建立吸附动力学方程的新的"多化一"方法,即用作图软件GRAPHER对不同浓度时的数据进行拟合,求出各浓度时的吸附动力学方程中的参数A1,A2,A3,A4和B1,B2,B3,B4;再分别用这两组数据对浓度作图,求出用浓度表示的A和B,代入所选取的吸附动力学方程中即得最终所要建立的吸附动力学方程.以某放射性废物处置预选场址土壤对锶的吸附动力学方程的建立为例,与常用的最小二乘法比较可见,该方法更简单易行,准确度也较高.     

正常人脐静脉内皮细胞的原子力显微镜观察

目的:利用原子力显微镜(AFM)在单细胞水平分析正常人脐静脉内皮细胞的形貌特征和机械性质,为了解内皮细胞结构与功能的关系奠定基础.方法:新鲜人脐静脉内灌注质量分数为0.25%胰蛋白酶消化,获得人脐静脉内皮细胞(HUVECs),M199培养基进行培养,免疫细胞化学检测内皮细胞第Ⅷ因子的表达.将体外培养的HUVECs用质量...     

并联6-UPS稳定平台瞬态分析与谱分析

并联稳定平台在工作过程中受到各种动态力的激励作用,会直接影响稳定平台的动态特性和使用效能.作者借助Pro/E和ANSYS软件工具,对并联6-UPS稳定平台进行了瞬态分析,用以研究在多次冲击工况下稳定平台的响应情况.在此基础上,通过施加单点响应谱激励,对该稳定平台进行了响应谱分析,得到了平台在随机载荷下的响应情况.分析结果表明,该并联6-UPS稳定平台的动态特性满足车载使用要求,且球铰和低阶固有频率是影响其动态特性的主要因素,可为稳定平台的结构和性能优化提供参考.     

温度不均匀性对吸收池中气体吸收的影响

为研究温度不均匀性对低温控制吸收池中气体吸收的影响,建立了桌面不锈钢体低温控制吸收池体积分数标定装置,并使用自行编制的大气辐射传输软件ARH iRS进行模拟计算.实验结果和数值模拟计算结果表明,长1m,充满1.01×105Pa二氧化碳(CO2)气体的吸收池,由于吸收池内外温差导致内部温度不均匀分布(吸收池中轴向温度呈中心对称分布,且吸收池中间的气体温度较低,两端靠近窗片处的温度比中心温度高276~278 K),温度不均匀分布对吸收池气体吸收透射比的影响不大于0.05%,对反演体积分数的影响不超过0.80%,能够满足体积分数定标的需要.