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基因病是单基因遗传病、多基因遗传病和线粒体基因病的总称。单基因遗传病是指由单个基因突变所引起的一类疾病,也是唯一符合孟德尔遗传的疾病。较常见的单基因遗传病有亨廷顿舞蹈病、马凡综合症、白化症、肌营养不良症、血友病和地中海贫血症等。在临床上常用系谱分析法通过对单个大家系或若干个同类小家系的分析来判断某种疾病的遗传方式。多基因遗传病是指由多对作用相近基因的突变,加上致病环境因素的诱导所引起的遗传病,这类疾病通常不符合孟德尔遗传,但临床意义极大,因为‘艺与一些常见病和先天畸形有关。比如精神分裂症、哮喘、… 相似文献
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正基因编辑编年史可以追溯到30年前,第一次基因编辑是在酵母细胞实验中完成,但是直到近5年,随着CRISPR技术出现并且迅速成为目前最受欢迎的基因编辑手段,诞生于20世纪70年代末的重组DNA技术才真正被视为在人类新药研发中取得了革命性进步。专家预测这种基因编辑技术将会改造我们的星球,甚至改变我们生活的社会和周边的生物。基因编辑技术可能代表了药物研发的新 相似文献
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《科学之友》1998,(5)
不久前,美国马塞诸塞州波士顿的金泽姆转基因公司宣布,它已开始建立一家制药农场,培养用于商业化药品生产的转基因山羊,这种山羊的奶中含有可治疗多种疾病(如癌症、心脑血管疾病等)的一种人体蛋白。这是美国第一家利用转基因牲畜奶进行商业性药品生产的农场。这个农场将饲养多达1000头转基因山羊。基因工程是50年代兴起的高技术。1971年,美国著名科学家、诺贝尔奖获得者保罗·伯格第一次成功地把两种不同的基因拼接在一起,使基因工程发展到基因重组的新阶段。此后基因重组技术取得了一个个丰硕的成果。1978年合成了人工胰岛素,1982年制成了人工干扰素,基因制药走上了产业化的道路。但是,目前的基因药物(如干扰素等)是通过基 相似文献
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每年至少有4万美国人罹患严重的腿动脉闭塞症,造成极度痛苦乃至无法愈合的腔溃烂。目前还没有任何药物可以有效地治疗这种恶性疾症。由于腿动脉受阻,缺血导致靡烂,而使这些患者面临截肢的险情。目前基因疗法已使患者受阻塞的血管滋生出旁路血管。美国塔夫茨大学医学院心血管 相似文献
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法国科学家宣称,他们用基因疗法进行的对婴儿先天性遗传病的试验性治疗,看来已经恢复了这些孩子的免疫系统。在治疗后的近一年中,这些儿童健康状况良好。很多研究人员对这种试验表示赞扬,认为这是基因疗法能够成功的第一个真实证据。最近10多年,研究人员已在很多病人中对基因疗法进行了试验,但是多数治疗均告失败。 这些成果刊登在《科学》杂志上。巴黎一家儿童医院的研究人员对两个患严重联合免疫缺乏症的婴儿进行了治疗。生来患这种病的婴儿,有一种单一缺陷基因阻碍其产生抵抗传染病的细胞。患有这种病的婴儿会死于对大多数人来… 相似文献
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科学家最近在小鼠身上进行的初步研究显示,母体基因在后代大脑智力发展方面起主要作用。而父体基因则主要影响大脑中负责情绪的功能。这项实验目前还仅仅局限于老鼠,假如这项惊人的发现同时也适用于人类.那么恐怕所有遗传方面的教科书都得重新改写.而且在广泛流行多年的郎才女貌的说法后面屯得画上一个问号了。科学家早就知道基因是成双成对的,每对基因~个来自母体.一个来自父体.在大多数情况下,每对当中的两个基因看起来都一模一样,都是活跃的,但是有一种基因的情况特殊,这种基因称为印记基因。印记基因携带一个生物化学标记,… 相似文献
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在人类恶性肿瘤的细胞株或实体瘤组织中,人们过去发现c-Ha-ras基因改变的主要形式多为点突变。但是,该基因上游区和下游区对基因转录的调控、以及转录调控在肿瘤发生中的作用逐渐引起人们的重视。1985年,本实验室从人胃癌细胞株BGC-823中克隆分离出c-Ha-ras基因,并证明该基因的第12位密码子发生了点突变。从二轮转化细胞Rat 3-3基因组文库分离出来的含有c-Ha-ras基因的克隆又120,在c-Ha-ras基因5′上游端含有一 相似文献
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人们向来认为,氨基酸的遗传密码连续不断地并列起来以构成基因的实体。但是近来发现一些新情况,如在基因实体中间插入与氨基酸编码无关的DNA,基因分成几段分散存在于染色体的不同位置上,等等。法国全国科学研究中心所属分子遗传学研究所的布里施纳奇(R.Breathnach)等人研究的鸡卵白蛋白基因即其一例。他们为从染色体上把此基因分离出来:(1)先从鸡输卵管细胞分离出来卵白蛋白的mRNA,以此为模板通过反转录酶合成~(32)P—cDNA(互补DNA);(2)继从输卵管细胞提取总DNA, 相似文献
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高分子基因传递载体研究进展 总被引:7,自引:2,他引:7
基因传递系统是基因药物的重要组成部分, 也是目前基因治疗的瓶颈. 病毒载体尽管效率高, 但是病毒载体的安全性问题限制了它的应用. 非病毒载体具有安全、易于制备等优点, 将来人们更乐于选择非病毒载体. 综述了高分子载体介导基因传递的基本原理及最新进展, 并讨论了高分子基因传递系统的发展趋势. 相似文献
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人类Dystrophin基因位于基因组Xp21区,长约2300kb。因其与一种致死性遗传病——杜兴氏肌营养不良症的发病直接关联,对其分子结构的研究,近年来一直是医学分子遗传学界关注的热门课题之一。探明这个基因究竟有多少个外显子,对于深入剖析这个巨大基因有着非常重要的作用。 相似文献
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肥胖基因与抗肥胖基因 1994年12月某日的下午,在美国纽约街头,有一个男人遭到一群年轻女人的“围攻”:“听说可通过基因减肥,这是真的吗?”那个男人就是因发现了肥胖基因而成了新闻人物的弗里德曼博士。 弗里德曼在对肥胖进行研究时,发现体重是正常体重3倍的异常肥胖的老鼠缺少某种基因,他由此推测这种基因是不是就是引起肥胖的“肥胖基因”。 相似文献