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根治与遗传有关的疾病是人类基因组计划的主要目标之一。在本文中,美国科普作家埃里克·S·肝格雷斯向您介绍什么是基因疗法以及基因疗法的发展方向。人类基因组计划是一项规模宏大的计划,其目的是要给人类DNA中100,000多个基因绘制图道并对它们进行序列测定。这是一项极其艰巨的任务,自1986以来,已有数百名科学家在世界各地的实验室里为之而奋斗着。最早得以鉴定的人类基因是那些眼疾病──如囊性纤维变性──有关的基因,那是早在对年代的事情了。对整个基因组(即存在于一套完整的染色体中的全部基因)进行序列测定是出于这样的愿… 相似文献
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基因能指令细胞制造某些特殊的蛋白质,从而控制人类所有来自遗传的身体特性。据报道,在美国马里兰贝塞斯达市美国国立卫生研究所的医疗中心里,医生开始以滴注法将一种灰色的液体输入一名4岁的女孩左臂的静脉里,这种溶液含有这个孩子自己的白血球,但这些白血球都已经过改造——她从遗传得来的有缺陷的基因已被健康的基因所替代。这个过程只花了29分钟,但却标志着医学史上一个影响深远的实验已经开始。这名4岁的女孩成了世界上第一个接受基因疗法的人。这个女孩的情况是:她由于基因缺陷,身体不能生产腺苷脱氨酶,削弱了她对疾病的抵抗力,自出生以来,几乎每天都受到感染的缠磨。输液以后所做的试验,证实这个女孩已经能产生这种酶,而且数量多至可以察觉的程度,自疗法开始以来,她只患过一次伤风。基因疗法是医学一个叫作分 相似文献
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人类医学的基因时代正悄然向人们走来.虽然过去十年遗传学的发展未能引起人们所期望的医学实践大变革,但研究人员有足够的证据说明他们终于开辟了一条用一种疗效非凡的新技术来治疗遗传性疾病的道路.他们乐观地估计,人类将在未来50年时间里进入这项医学革命的黄金时代.美国国家癌症研究所细胞免疫学主任布莱兹(R.M.Blaese)博士预言,到那时各种遗传性疾病,甚至包括癌症,都将可以运用基因技术进行治疗——先确定异常的基因,然后将有关的正常基因直接输入人体进行治疗.布莱兹博士告诉人们,目前进行的最大研究项目是探索用基因技术来治疗艾滋病,运用各种方法将某种基因输入T细胞,使它们能阻止人类免疫缺陷病毒的复制. 相似文献
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<正>去年11月5日《科学》杂志发表的一项研究显示,研究者运用修饰过的HIV病毒治疗了两名患有破坏性脑疾病——脑白质肾上腺萎缩症(ALD)的男孩。在治疗过程中,HIV病毒携带了一个具有治疗作用的基因,这标志着人类首次运用基因疗法治疗与X染色体有关的致死性疾病——ALD。 相似文献
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在认识人类基因组的赛程中克服了第一个障碍之后 ,我们还有许多工作要做。医学上的潜在回报将是巨大的 ,其中包括适合你本人基因的度身治疗等——— 相似文献
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由利兹大学研究人员研制的癌症新疗法日前问世,激光能使无毒化学物成为癌细胞杀伤剂。在应用纤维光镜时,由于光束能瞄准体内器官(如膀胱或食道),所以该化学物可用来治疗多种癌病。 相似文献
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在英国威尔考姆基金会和医学研究理事会的资助下,英国巴斯大学的研究人员开发出一种治疗糖尿病的新方法。他们向人体肝细胞内注入一种基因,使这些细胞转变为可产生胰岛素的细胞,从而为最终治愈糖尿病提供了希望。科学家分别用人体细胞和一种非洲青蛙的蝌蚪进行了这项实验。实验中,科学家使用了一种分化转移法,这种方法可将一种细胞转变为另一种细胞。他们向人类肝细胞内注入一种称为Pdx1的基因后,结果这些肝细胞具备了胰腺的功能,有的甚至产生出胰岛素。对蝌蚪的实验显示,经基因改变的蝌蚪细胞,同样可产生通常在胰腺中发现的所有类型的细胞… 相似文献
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基因疗法原理简单,即将矫正遗传物质插入细胞以缓解病症,但实际上却障碍重重。然而,由于较好传递系统的问世,基因疗法可望获得成功。用基因疗法治疗疾病的首例临床试验始于lpeX)年。基因疗法技术的概念是,确定合适的DNA序列和细胞类型,建立能将足量DNA插入到这些细胞中的合适方法。应用有效的传递,预期基因疗法的治疗范围包括处理遗传性疾病、延缓肿瘤进程、抵御病毒性感染和阻止神经变性疾病病情发展。然而,缺乏有效传递系统、不能持续表达和宿主免疫反应等问题仍是基因疗法目前所面临的严重挑战。全球正在进行200多项由几百例… 相似文献
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人类基因工程的创始人之一预言:在30年以内将会出现一种治疗大多数疾病的基因疗法,但他却为自己的工作对人类造成的潜在危险感到担忧── 相似文献
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