超越CRISPR的新型基因编辑技术RLR

2020年11月5日,以色列维茨曼研究所的罗特姆?索雷克(Rotem Sorek)团队在《细胞》(Cell)上发表论文证实一种名为反转录子(Retron)的细菌的遗传元件同样也是细菌抵抗噬菌体的防御系统.那么,反转录子能否像CRISPR一样,被开发成强大的基因编辑工具呢?2021年5月,哈佛医学院乔治?丘奇(Georg...     

追踪CRISPR基因编辑婴儿事件

正用一种叫作CRISPR的革命性工具首次创造出基因编辑婴儿这一事件令人震惊,但更令人惊讶的似乎是对此事负责的科学家贺建奎。2018年11月,在中国香港举行的人类基因组编辑国际峰会召开前夕,深圳南方科技大学科学家贺建奎与几位会议组织者在香港艾美     

CRISPR:强大的基因编辑工具

<正>一项叫做CRISPR的DNA编辑技术已快速成为最受欢迎的基因组修饰方法之一。然而,对其可能产生风险的担忧似乎给它的一些实际用途降了温——CRISPR可被用于人类胚胎的修饰,也适用各种动植物的基因修饰,从小麦到老鼠,甚至可被用来改变野生动物的种群。对此,《自然》杂志综合了最新的研究进展和从事基因组编辑专家的意见,对CRISPR及其产生的影响进行了报道。     

AI找到了新的CRISPR基因编辑系统

<正>规律间隔成簇短回文重复序列（CRISPR）技术面临一个问题：资源多得让人为难。自从这种基因编辑系统声名鹊起以来,科学家一直在寻找具有更高精度和准确性的变体。一种搜索方法是在细菌和其他生物的DNA中筛选与CR ISPR-Cas9相关的基因。另一种方法则是在实验室中人工改进CRISPR组件,使其具有更好的治疗功能——比如让它们在人体内拥有更高的稳定性、安全性和效率。     

CRISPR/Cas9基因编辑技术在脑科学中的应用策略

基因编辑是对生物体基因组的目标基因进行精确切割、插入等操作.CRISPR/Cas9技术是基于向导RNA识别DNA靶序列,Cas9蛋白作为核酸酶切割DNA靶点来实现基因编辑.该技术自2012年报道以来已被不断改进,因具有普适、高效、简便等优点,迅速成为现阶段应用最广的基因编辑技术.在脑科学领域,CRISPR/Cas9技术不仅可应用于离体神经细胞,也可以在受精卵期、胚胎期或成年期应用;应用目的涉及脑基因与功能研究、基因敲除/敲入小鼠模型的构建、某些疾病的实验性治疗等.尤其是在一些遗传性疾病如视网膜色素变性、亨廷顿病的动物模型上,CRISPR/Cas9方法已经初步展示了令人鼓舞的治疗效果.未来,该技术将会在精确编辑效率与可控性方面有进一步提升,并可能在脑定向导入方法、脑神经环路解析等专业应用环节获得显著的发展.     

CRISPR:具有划时代意义的基因编辑工具

正这种新型技术是治疗遗传疾病的关键所在,并且可能是21世纪生物医学领域最重要的发现。讲述一个看不见摸不着并且很难用语言解释的事情对于我们来说相当具有挑战性。纵观人类历史,下面要提到的这个故事"主角"在医学领域具有划时代意义。它被称为CRISPR,全称为成簇的规律间隔的短回文重复序列(Clusterd Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)。CRISPR听起来更像是一个冷藏室,而不像是一个基因编辑技术,但是它却实现了科学家之前朝思暮想之事——轻松编辑     

基因编辑技术

在某种程度上修改基因并将其遗传给后代,这种技术被称为种系工程.事实上,“种系基因编辑技术”早就已经出现了.一直以来,通过基因来改变动物的手段仍然是低效并且粗糙的,以至于任何一个精神正常的生物学家都不会幻想把这种技术应用在人类身上.改组人类基因的进程现如今止步于基因治疗,基因治疗无法改变基因,它也不会遗传给下一代(详见后文“基因疗法能否成为主流?”).     

用CRISPR技术挑战微生物群落——基因编辑先驱詹妮弗·杜德纳访谈录

<正>通过改变肠道微生物群来应对从免疫紊乱、精神疾病到气候变化的一切问题？这位世界著名的生物化学家已为此做好准备。过去几年里,微生物组研究风靡全球,科学家希望它能帮助治疗从免疫失调到精神疾病等的各种疾病。但具体如何发挥作用,我们才刚刚开始探索。2023年春天,加州大学伯克利分校的生物化学家和基因编辑先驱詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）加入了这项研究,她曾因共同发明CRISPR技术在2020年获得诺贝尔奖。她的第一项任务是由加州大学伯克利分校创新基因组学研究所（IGI）牵头,     

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗β-地中海贫血的最新进展

地中海贫血是β-珠蛋白基因(HBB)点突变或缺失引起的单基因遗传病,患者产生溶血性贫血,其生存主要依赖于反复输血及去铁治疗,最终导致多器官受损、衰竭,给个人、家庭和国家带来严重的经济负担.随着基因编辑技术的蓬勃发展,可能治愈基因突变性疾病的基因治疗应运而生,其中CRISPR/Cas9基因编辑技术凭其靶向特异性、经济性等优势备受关注,并已广泛应用于分子生物学以及生命科学领域的研究.如今CRISPR/Cas9基因编辑技术修复人多能干细胞HBB基因、诱导胎儿血红蛋白(HbF)合成或抑制α-珠蛋白基因(HBA基因)表达是治愈β-地中海贫血的三大可行性策略,相关临床试验已相继开展.本文就CRISPR/Cas9系统的研究进展、作用机制以及在治疗β-地中海贫血的最新研究与应用进行综述,涉及细胞实验、动物模型、临床试验等内容,并介绍了CRISPR/Cas9系统衍生的新型基因编辑工具碱基编辑器在该领域的研究应用,为促进β-地中海贫血从基础研究转向临床治疗提供新的思路和方向.     

基因编辑技术何去何从

正各种咨询机构、科技组织和资助机构都十分关注人类基因组编辑,医学及伦理学研究者黛布拉·马修斯(Debra J.H.Mathews)、罗宾·洛弗尔·巴杰(Robin Lovell-Badge)及同行们对此提出了一些需要重点考虑的问题。基因编辑工具CRISPR/Cas9的易用、准确和高效性使其在研究中得到广泛使用,而且在农业和涉及非生殖细胞(体细胞)的基因疗法中也有了初步的应用。CRISPR/Cas9及相关技术也可使用在某些     

不仅仅是基因编辑——CRISPR工具包扩展出三个新技能

正近期发表在《科学》杂志的三项研究中,全球领先的CRISPR实验室在这项技术上展示了一些极具创造性的新发现,将这位编辑高手变成了一名病毒侦探,抑或是一位目光敏锐的历史学家,将细胞的整个历史寥寥几笔记录在DNA中。与CRISPR一样,这些新技术也被冠以可爱的缩略词,例如"照相机"(CAMERA)、"探测器"(DETECTR)和"神探夏洛克"(SHERLOCK)。CRISPR的"创意性用途"突然爆发式涌现清楚地表明,科学家还远未完成这项技     

CRISPR/Cas9技术:基因魔剪

解析了2020年度诺贝尔化学奖两位获奖者在CRISPR/Cas9基因编辑技术领域所做的卓越贡献,并探讨CRISPR/Cas9基因编辑技术的最新挑战与突破方向.     

革命性的基因编辑技术

2016年3月24日,美国《科学》杂志发表了合成生物学领域一项里程碑式的重要研究,人类基因组研究先驱克雷格•文特尔(Craig Venter)及其团队耗费20年时间,设计并制造出了一种最简单的人工合成生命体,该生命体仅有维持生命所需的473个基因,是目前已知最小的生命体基因组。据介绍,研究者利用一种叫做规律成簇间隔短回文重复序列(CRISPR/Cas9)的技术实现对特定基因的筛选。该研究有望帮助科学家更好地了解细胞中每个必需基因的功能。     

CRISPR/Cas基因组编辑技术及其在农作物品种改良中的应用

CRISPR/Cas是存在于细菌及古细菌中成簇的、规律间隔的短回文重复序列及其核酸酶系统,是细菌和古细菌中破坏噬菌体与外源DNA的免疫防护机制.科学家将该免疫防护机制改造成了简便高效的基因组编辑工具,并在微生物、动物及植物的基因功能解析及改良方面取得了巨大的进展.本文先对基于CRISPR/Cas开发的植物基因组编辑工具,如CRISPR/Cas9、CRISPR/Cas介导的同源重组、胞嘧啶碱基编辑器、腺嘌呤碱基编辑器、双碱基编辑器和引导编辑器等进行介绍,接着详细阐述了在作物分子育种中越来越重要的DNA-free CRISPR/Cas植物基因组编辑技术,然后探讨了CRISPR/Cas基因组编辑技术在提高作物产量和品质、提高作物对生物及非生物逆境抗性、从头驯化及定向改良等方面的应用,分析了CRISPR/Cas植物基因组编辑技术的发展趋势、促进该技术应用的国家政策导向及社会环境,以便更好地促进CRISPR/Cas基因组编辑技术在农作物品种改良中的应用,助推我国种业振兴和藏粮于技战略的实现.     

CRISPR/Cas9系统：开启基因编辑新时代——2020年诺贝尔化学奖简介

2020年的诺贝尔化学奖颁给了两位研究CRISPR/Cas9的科学家,以表彰她们对新一代基因编辑技术开发及分子机制研究所做出的贡献。CRISPR/Cas9基因编辑技术一经诞生就被视为21世纪最为重要的生物发现之一。由于其稳定高效,CRISPR/Cas9技术已经成为基因组编辑的强大工具,在生命科学的各个领域都展现出广阔的应用前景,并且也为疾病的临床治疗提供了新策略。文章回顾了两位科学家对CRISPR/Cas9基因编辑系统开发的重要贡献,同时也对基因编辑技术的发展及应用进行了简单介绍。     

基因编辑技术能复活猛犸象吗

<正>猛犸象曾经是冰川时代的远古巨兽,但最后一批猛犸象不幸在4000年前灭绝了。猛犸象爱好者只能在博物馆看到它们的标本或模型。不过,2017年2月,一位来自美国哈佛大学的著名遗传学教授乔治·丘奇博士,宣布将在两年内用基因编辑技术复活猛犸象,这令喜爱猛犸象的人们兴奋不已。那么,丘奇教授准备怎么做呢?     

对话基因编辑

正新科技的公众传播需要科学家、记者和慈善家的倾力相助。詹妮弗·杜德纳是CRISPR/Cas9基因编辑技术的共同发明人。在2015年伦敦举行的TED全球演讲中,她呼吁进行基因编辑的全球对话2014年的一个深夜,加州大学伯克利分校生化学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)从噩梦中惊醒。正是这个噩梦,让她不再只专注于手中尖端的科学研究,而将注意力投向了更广阔的世界。     

基因编辑技术或为异种器官移植带来希望

<正>不久前,美国马里兰大学医学院一科研团队将一个从成年猪身上移除的肺植入一只6岁狒狒的胸腔内。幸运的话,狒狒将很快恢复生命。不过,这一持续了5小时的手术,只是一项时间更长试验中的一个数据点。后者涉及数十家实验室和数十年的免疫学研究以及基因工程,以产生人类移植的稳定且安全的器官来源。该团队已开展了约50例类似的移植手术,但从未让任何一只灵长类动物的生存时间超过数周——通常是因为免疫系统攻击并排斥移植的器官。     

基因编辑技术或将治疗先天性眼病

<正>美国将进行首项在人体内部测试CRISPR基因编辑技术的研究,这项研究计划使用CRISPR来治疗导致失明的遗传性眼部疾病。患有这种疾病的人有一种影响视网膜功能的基因突变。新的疗法将使用CRISPR精确地编辑特定位置的DNA,并纠正基因突变。此次试验将纳入18名患者,包括3岁及以上的儿童和成人。在这项