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CRISPR/Cas系统是细菌、古菌抵抗外源DNA或RNA入侵的免疫系统,细菌和古菌通过crRNA和Cas蛋白识别靶标DNA或RNA,并切割这些外源入侵核酸.目前, CRISPR/Cas系统已广泛应用于基因编辑领域,多种Cas蛋白的发现扩宽了CRISPR/Cas编辑基因的范围.如Cas9和Cas12可在基因组上靶向插入或删除DNA序列; Cas13和RCas9可靶向切割RNA.另外,多种Cas衍生工具的开发让CRISPR/Cas系统发挥更多的功能.如基因编辑方面,通过base editor可进行DNA单碱基编辑,通过prime editor可进行DNA单碱基编辑和小片段插入缺失;如基因表达调控方面,通过CRISPRa和CRISPRi可以激活或抑制基因RNA表达.同时, CRISPR/Cas系统还广泛应用于功能基因遗传筛选、基因检测、活体成像、细胞谱系示踪等多个领域.随着CRISPR/Cas基因编辑工具的不断开发,将不断促进科学研究进展,并有望通过CRISPR/Cas介导的基因治疗为患者带来福音. 相似文献
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地中海贫血是β-珠蛋白基因(HBB)点突变或缺失引起的单基因遗传病,患者产生溶血性贫血,其生存主要依赖于反复输血及去铁治疗,最终导致多器官受损、衰竭,给个人、家庭和国家带来严重的经济负担.随着基因编辑技术的蓬勃发展,可能治愈基因突变性疾病的基因治疗应运而生,其中CRISPR/Cas9基因编辑技术凭其靶向特异性、经济性等优势备受关注,并已广泛应用于分子生物学以及生命科学领域的研究.如今CRISPR/Cas9基因编辑技术修复人多能干细胞HBB基因、诱导胎儿血红蛋白(HbF)合成或抑制α-珠蛋白基因(HBA基因)表达是治愈β-地中海贫血的三大可行性策略,相关临床试验已相继开展.本文就CRISPR/Cas9系统的研究进展、作用机制以及在治疗β-地中海贫血的最新研究与应用进行综述,涉及细胞实验、动物模型、临床试验等内容,并介绍了CRISPR/Cas9系统衍生的新型基因编辑工具碱基编辑器在该领域的研究应用,为促进β-地中海贫血从基础研究转向临床治疗提供新的思路和方向. 相似文献
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<正>CRISPR/Cas9系统是近年来发展起来的一组强大的基因编辑工具.CRISPR/Cas9系统可以对哺乳动物细胞进行基因编辑~([1]).CRISPR/Cas9由两部分构成,一部分是可以对DNA序列进行酶切的Cas9内切核酸酶,它可以引起靶标DNA的双链断裂;另一部分为引导RNA(guide RNA,gRNA),它可以特异性识别并结合DNA靶序列.在gRNA 相似文献
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CRISPR/Cas是存在于细菌及古细菌中成簇的、规律间隔的短回文重复序列及其核酸酶系统,是细菌和古细菌中破坏噬菌体与外源DNA的免疫防护机制.科学家将该免疫防护机制改造成了简便高效的基因组编辑工具,并在微生物、动物及植物的基因功能解析及改良方面取得了巨大的进展.本文先对基于CRISPR/Cas开发的植物基因组编辑工具,如CRISPR/Cas9、CRISPR/Cas介导的同源重组、胞嘧啶碱基编辑器、腺嘌呤碱基编辑器、双碱基编辑器和引导编辑器等进行介绍,接着详细阐述了在作物分子育种中越来越重要的DNA-free CRISPR/Cas植物基因组编辑技术,然后探讨了CRISPR/Cas基因组编辑技术在提高作物产量和品质、提高作物对生物及非生物逆境抗性、从头驯化及定向改良等方面的应用,分析了CRISPR/Cas植物基因组编辑技术的发展趋势、促进该技术应用的国家政策导向及社会环境,以便更好地促进CRISPR/Cas基因组编辑技术在农作物品种改良中的应用,助推我国种业振兴和藏粮于技战略的实现. 相似文献
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《科学通报》2017,(31)
基因编辑是对生物体基因组的目标基因进行精确切割、插入等操作.CRISPR/Cas9技术是基于向导RNA识别DNA靶序列,Cas9蛋白作为核酸酶切割DNA靶点来实现基因编辑.该技术自2012年报道以来已被不断改进,因具有普适、高效、简便等优点,迅速成为现阶段应用最广的基因编辑技术.在脑科学领域,CRISPR/Cas9技术不仅可应用于离体神经细胞,也可以在受精卵期、胚胎期或成年期应用;应用目的涉及脑基因与功能研究、基因敲除/敲入小鼠模型的构建、某些疾病的实验性治疗等.尤其是在一些遗传性疾病如视网膜色素变性、亨廷顿病的动物模型上,CRISPR/Cas9方法已经初步展示了令人鼓舞的治疗效果.未来,该技术将会在精确编辑效率与可控性方面有进一步提升,并可能在脑定向导入方法、脑神经环路解析等专业应用环节获得显著的发展. 相似文献
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正来自细菌体的毒素是这套编辑体系的王牌。CRISPR–Cas9基因编辑对生命科学领域的贡献有目共睹,不过还在蓬勃发展中的它依然有不少难点尚未攻克,"线粒体DNA(mtDNA)编辑"就是其中一个重大难点。很多科研人员试图打破此局面。最近有捷报传来:有人跳出了CRISPR–Cas9的传统框架,借助一种独特的细菌酶实现线粒体中DNA的编辑,2020年7月8日研究成果刊载在《自然》(Nature)杂志上。 相似文献
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CRISPR-Cas是一种重要的原核生物获得性免疫系统。CRISPR序列可转录并加工为非编码RNA——cr RNA,而Cas利用其DNA核酸外切酶完成RNA介导的靶DNA剪切,从而抵御噬菌体和质粒等DNA的入侵。在这一系统基础上改进并发明目前生命科学领域广泛应用的CRISPR-Cas9基因编辑技术。通过对CRISPR序列发现、结构命名、功能预测、实验证实、机制研究和系统改进等的描述,以期能对CRISPR-Cas9技术的诞生过程有一个全面的了解。 相似文献
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2016年3月24日,美国《科学》杂志发表了合成生物学领域一项里程碑式的重要研究,人类基因组研究先驱克雷格•文特尔(Craig Venter)及其团队耗费20年时间,设计并制造出了一种最简单的人工合成生命体,该生命体仅有维持生命所需的473个基因,是目前已知最小的生命体基因组。据介绍,研究者利用一种叫做规律成簇间隔短回文重复序列(CRISPR/Cas9)的技术实现对特定基因的筛选。该研究有望帮助科学家更好地了解细胞中每个必需基因的功能。 相似文献
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<正>CRISPR可能是首个有望颠覆天然基因组、消除遗传疾病的基因编辑成果。但从一开始,就有一道难题摆在面前:准确性。早在2017年,一份报告因使用CRISPR技术而充满争议:因为在小鼠身上发现了大量脱靶的编辑,基因编辑工具肆意地剪切了无辜的基因。这项研究遭到了强烈的驳斥,并最终被撤回,但人们对这种强大工具的脱靶问题的担忧并没有消失。即使相对准确的CRISPR替代版本,最近也因为其在DNA和 相似文献
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基因编辑技术在修复致病突变与种质改良方面都有重要的发展前景,被广泛使用于基础与应用研究中。该技术的真实脱靶率一直存在争议,严重阻碍了其发展。2019年3月,杨辉、高彩霞分别领导的两项研究终于揭示了脱靶的奥秘,其成果同时在《Science》发表。在小鼠与水稻中的研究一致发现:胞嘧啶编辑器会造成严重的点突变,而腺嘌呤编辑器与经典的CRISPR/Cas9技术没有明显的脱靶效应。文章综述了脱靶的疑团为何长期未解,最新研究是如何通过构建严谨的实验对照实现了精密的脱靶检测并得到严谨的数据与结论,同时初步讨论了在风险未能排除之前,人类必须谨慎开展人体临床试验。 相似文献
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正CRISPR技术目前可以用于设计雌性转基因小鼠,这样使特定的基因传递给后代的可能性大大增加近期,研究人员首次使用基因编辑工具CRISPR技术实现加速哺乳动物中特定基因的遗传。这项富有争议的"基因驱动"技术在多年前就在实验动物的繁育中崭露头角,现如今这项技术能够使得特定基因在整个物种中快速扩增。不仅如此,这项技术还大大激发了科学家的各种设想:是不是能够在动物体内导入某种致命的基因以消灭 相似文献
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正英国《卫报》科学编辑伊恩·桑普尔(Ian Sample)分别解释了基因编辑的科学原理、存在的风险以及发展的前景。基因编辑是什么?科学家认为它就像我们在电脑文档中使用查找和替换工具来改正文档中的拼写错误一样,不同之处在于,基因编辑是对DNA序列进行编辑而不是针对文字(DNA序列是一组生物代码用以指导生物有机体进行相应的生命活动)。通过对基因进行 相似文献
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<正>规律间隔成簇短回文重复序列(CRISPR)技术面临一个问题:资源多得让人为难。自从这种基因编辑系统声名鹊起以来,科学家一直在寻找具有更高精度和准确性的变体。一种搜索方法是在细菌和其他生物的DNA中筛选与CR ISPR-Cas9相关的基因。另一种方法则是在实验室中人工改进CRISPR组件,使其具有更好的治疗功能——比如让它们在人体内拥有更高的稳定性、安全性和效率。 相似文献