基因编辑之枪向疾病开火——人体基因编辑时代或将到来

<正>科学家们的研究工作正在变得可能:编辑人类的基因来治疗和预防如同艾滋病和镰状细胞病之类的疾病。这引来科学界巨大的争议。更加有争议的是,它还有可能制造出"生物技术婴儿"。瞄准错误DNA基因编辑技术正在向我们走来。科学家们试图编辑人体胚胎的第一项研究工作于2015年4月中旬登上有关科学类杂志的头版,而另一项研究则向人们展示了基因编辑是如何可能预防儿童遗传性疾     

灵丹妙药还是潘多拉的盒子?——一篇Protein&Cell论文引发的争论

正日前,中山大学生物学家黄军就博士(Dr.Huang Junjiu)成为了Nature 2015年度十大人物之一,称他为胚胎编辑(Embryo Editor)~([1]).获选源于2015年4月份ProteinCell(以下简称PC)发表黄军就博士课题组对人类胚胎进行基因编辑的论文~([2]).该论文发表后在全球范围内引发了对于此类研究的讨论.进行基因编辑的工具CRISPR-Cas9同时被列为Science 2015年度技术突破~([3]).     

论文发表:美国院士的内部渠道

<正>长期以来,美国国家科学院的成员在其著名的科学院院刊上发表文章一直享有特权。2014年4月,美国科学院选举增补了105名新院士。对于一个科学家来说,成为科学院的院士是最高殊荣之一,同时它还带来了货真价实的好处:院士们通过采用特殊的投稿方式(contributed publication track)每年可以向科学院的著名期刊,即《美国科学院院刊》(PNAS),提交四篇论文。这种独特     

基因的瞄准器：基因靶向技术 ——评2007年诺贝尔生理学或医学奖

2007年10月8日，美国科学家马里奥&#8226;卡佩奇和奥利弗&#8226;史密斯、英国科学家马丁&#8226;埃文斯因为“在涉及胚胎干细胞和哺乳动物DNA重组方面的一系列突破性发现”(即“基因靶向”技术)而获此殊荣，该技术在研究基因的功能以及建立人类疾病模型等方面开创了一个全新思维模式和技术手段。本文将就“基因靶向”技术作一简要介绍。     

克隆人类胚胎:制造天使还是放出魔鬼?

人类胚胎首次克隆潘多拉盒终于打开2 0 0 1年 11月 2 5日 ,位于马萨诸塞州的美国先进细胞技术公司 (ＡＣＴ)宣布已成功克隆出人类胚胎。就像当年第一只克隆羊诞生所带来的巨大冲击一样 ,人类克隆胚胎的出现 ,国际医学界为之震动 ,围绕该研究的伦理道德问题再次摆在世人面前。美国先进细胞技术公司的首席执行官米歇尔·韦斯特 (ＭｉｃｈａｅｌＷｅｓｔ,见图 )在宣布这一成果时说 :“这次实验采用了 8个卵细胞样本 ,其中的两个形成了 4个细胞的胚胎 ,在分裂到 6个细胞时停止了分裂。”韦斯特还说 ,首次克隆出的人类胚胎“很初级” ,数目还不足…     

干细胞:科技领域的热点

1998年,威斯康星大学的汤姆森(J.Thomson)和约翰·霍普金斯大学的吉尔哈特(J.Gearheart)实验室分别报告[1,2],他们成功地从人类胚胎和胎儿的生殖细胞中获得了能在体外不断增殖、具有很强分化潜力的人类胚胎干细胞系和人种系干细胞系.之后,干细胞研究被迅猛推向高潮.美国<科学>周刊将其列为1999年最重要的科技进展,2001年年底又将其置于2002年值得关注的六大热门科技领域之首.无疑,人类胚胎干细胞系的建立迎来了现代生物学的一个新世纪,其巨大的医学应用潜力正给人类带来一场医学革命.     

人类胚胎干细胞研究再起争议

<正>违反奥巴马政府干细胞政策的法院禁令产生的影响仍然不明朗——8月23日,美国哥伦比亚特区联邦地区法院宣布了一项禁令,将暂停执行当前的人类胚胎干细胞(ESC)研究的联邦基金政策。闻此消息,美国干细胞研究人员感到头晕目眩。     

“设计婴儿”,为时尚早

<正>日前,俄勒冈州的一支跨国科学研究小组成功完成了修饰人类胚胎DNA的工作,这一新闻再次引发了民众对"设计婴儿"的担忧。不过,我们有足够理由相信,这一担忧并不会轻易成真。科学家完成了人类胚胎里单个基因突变的修复,该突变基因会引发严重、有时甚至致命的心脏病。而通过基因预测孩子是否能被常青藤大学录取、通过基因改造让给孩子拥有史蒂芬·科拜尔(Stephen Colbert,美国知名脱口秀主持人)的妙语连珠或者是碧昂丝的动人声线,则完全超出了当下科学的能力范畴。     

21世纪的生物技术：基因打靶——记2007年诺贝尔医学奖

基因打靶是研究基因功能的重要技术,将使人类改造基因的梦想变为现实。2007年诺贝尔生物或医学奖颁发给美国遗传学家马里奥·卡佩奇安德(Mario R.Capechiand)、奥利弗·史密塞斯(Oliver Smithies)和英国遗传学家马丁·埃文斯(Martin J.Evans)以表彰他们用胚胎干细胞在小鼠特性基因修饰技术中的重大发现。     

CRISPR在美国首次用于人体试验

正尽管宾夕法尼亚大学的研究标志着CRISPR在美国首次涉足人类领域,但就这次试验而言,CRISPR技术实际上处于次要地位,发挥主要作用的是CAR-T技术。CRISPR刚刚达到了另一个里程碑。2019年4月,宾夕法尼亚大学研究人员宣布,他们联合基因编辑技术与另一项神奇的生物技术——嵌合抗原受体细胞疗法(CAR-T)对两名癌症患者进行治疗。目前,要判断这种疗法对两名患者是否有益还为时过早,但研究     

治疗癌症的新利器

在2003年11月上旬的《美国科学院院报》上,美国莱斯大学的詹妮弗·韦斯特(Jennifer West,见上图)博士及其同事报道了她们最近完成的一项科研试验,即用一种精心设计的“纳米壳,nanoshell”将癌细胞烧死。如果此项研究确有成效的话,小型化医学介入疗法也许很快就会成为现实。目前在对付原因不明的肿瘤时,通常是将其与     

基因编辑技术何去何从

正各种咨询机构、科技组织和资助机构都十分关注人类基因组编辑,医学及伦理学研究者黛布拉·马修斯(Debra J.H.Mathews)、罗宾·洛弗尔·巴杰(Robin Lovell-Badge)及同行们对此提出了一些需要重点考虑的问题。基因编辑工具CRISPR/Cas9的易用、准确和高效性使其在研究中得到广泛使用,而且在农业和涉及非生殖细胞(体细胞)的基因疗法中也有了初步的应用。CRISPR/Cas9及相关技术也可使用在某些     

HIV病毒,该如何战胜你

<正>2018年11月底,深圳传来一个让世界震惊的消息,一对名为露露和娜娜的免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国健康诞生。在国际科学界纷纷谴责将基因编辑技术应用到人类身上这一有悖于医学伦理行为的同时,笔者却关注到了这样一个问题:为什么第一例基因编辑技术,会选择免疫艾滋病作为切入点呢?要想解答这个问题,我们就必须先了解艾滋病到底是怎么回事。     

无排斥的猪肾脏移植人体手术取得突破

近日,美国医生在异种器官移植上取得了一项突破性进展.他们将一个经过基因编辑后的猪肾与一名人类志愿者(处于脑死亡状态,依靠呼吸机维持生命)的大腿血管连接在一起,发现这个肾脏没有被人体的免疫系统排斥.在连接后,猪肾几乎立刻开始产生尿液和排泄废物肌酐,并正常工作了54个小时.     

DNA可测出智商

一项新的研究显示,通过测试基因或许可以知道一个人的智力水平。以澳大利亚昆士兰医学研究院的教授马丁(Nick Martin)为首的研究人员,发现了在第二染色体和第六染色体上的2个区域在很大程度上可以确定智商(IQ)。在这项发表在7月1日《美国人类遗传学》杂志上的研究中,科学家收集     

CRISPR:强大的基因编辑工具

<正>一项叫做CRISPR的DNA编辑技术已快速成为最受欢迎的基因组修饰方法之一。然而,对其可能产生风险的担忧似乎给它的一些实际用途降了温——CRISPR可被用于人类胚胎的修饰,也适用各种动植物的基因修饰,从小麦到老鼠,甚至可被用来改变野生动物的种群。对此,《自然》杂志综合了最新的研究进展和从事基因组编辑专家的意见,对CRISPR及其产生的影响进行了报道。     

中国首次尝试用CRISPR治疗HIV

<正>中国科学家对人类干细胞进行基因编辑,使其天然能够抵御HIV并将其移植到一名罹患血液系统肿瘤的HIV感染者身上。经基因编辑的细胞在患者体内持续存活了一年多且未引起明显副作用,但细胞数量较少,不足以降低血液中HIV的病毒载量。"这是在使用基因编辑技术治疗人类疾病道路上迈出的重要一步,"加州大学伯克利分校的生物学家费奥多·乌尔诺     

革命性的基因编辑技术

2016年3月24日,美国《科学》杂志发表了合成生物学领域一项里程碑式的重要研究,人类基因组研究先驱克雷格•文特尔(Craig Venter)及其团队耗费20年时间,设计并制造出了一种最简单的人工合成生命体,该生命体仅有维持生命所需的473个基因,是目前已知最小的生命体基因组。据介绍,研究者利用一种叫做规律成簇间隔短回文重复序列(CRISPR/Cas9)的技术实现对特定基因的筛选。该研究有望帮助科学家更好地了解细胞中每个必需基因的功能。     

美国科学院院长:今日美国科学院的四项重要工作

●在美国科学院150周年庆典上,美国科学院院长拉尔夫·J·西塞罗(Ralph J.Cicerone)做了演讲。他回顾了美国科学院的历史,并归纳了当下美国科学院的四项主要工作。1862年,美国国会通过了《莫里尔法案》,总统林肯签署了该法案。法案决定创办农工学院(又称"赠地学     

遗传学家查明大鼠细胞的缺陷

伦敦的胚胎学家已经找到了一种完善的方法来确定单细胞内单基因的缺陷。这个由伦敦医学研究院哺乳动物研究室的凯西·赫尔汀和马里林·蒙克获得的成果为实验室阶段人类胚胎遗传疾病的诊断铺平了道路。赫尔汀和蒙克使用了一种称为多聚酶连锁反应(PCR)的新技术来复制单个的指导合成β-主血红蛋白的基因。这种蛋白是血液中担负着氧的输送的血红蛋白的基本组分。患β-地中海贫血症的人,这个基因发生了突变,因而就合成出一种有缺陷的蛋白质或者根本不合成蛋白质。