肿瘤基因治疗

在单基因缺陷遗传病的基因治疗取得重要研究进展的同时,涉及多基因异常的肿瘤基因治疗研究也取得了令人瞩目的突破.从五个方面考虑肿瘤的基因治疗:信息药物法,导入反意核酸或核酸代酶信息药物抑制肿瘤恶性基因的表达;遗传免疫调节法,导入细胞因子基因刺激对肿瘤细胞毒的免疫反应;正常组织保护法,导入外源基因增强正常细胞对化疗和放疗的抗性,最大限度减小化疗和放疗对正常组织的损伤;药物打靶法,导入外源病毒特殊酶的基因,使这个基因选择性地在肿瘤细胞中表达,进而把一些低毒的原药转化为高毒药物,有针对性地杀伤肿瘤细胞;基因取代疗法,导入外源基因纠正抑癌基因的缺陷,恢复抑癌功能.     

基因治疗纵横谈

基因治疗作为一种全新的治病手段正开始进入临床试验。美国自1988年批准第一个向人体转入外源基因的申请后,就像水堤决口一样,申请逐年递增,到1993年初总数大概已经达40个左右,美国国立卫生研究院(NIH)的重组体DNA咨询委员会(RAC)也一路开绿灯,加快批准手续。今年3月宾州大学已成立世界上第一个人类基因治疗研究所,聘请原来在密执安大学的威尔逊(J.M.Wilson)任所长。西欧国家如英、法、意等国也不甘落后,纷纷上马。笔者自70年代后期起曾数次向国内介绍这方面的动向,强调开展基因治疗研究,尤其鼓吹开展恶性肿瘤的基因治疗研究。当时,也许由于实验设备和经费的限制,似乎反应不大,收效     

基因治疗前景光明

人类与疾病的斗争从来就没有停止过,随着DNA分子双螺旋结构的发现,人类对疾病的认识和治疗开始进入分子水平,基因治疗从此应运而生。     

基因治疗的发展

据报道,美国全国卫生研究院(NIH)里的一个研究小组于1992年为世界上最早用基因治疗疾病的计划实施两周年举行了庆祝会。接受治疗者是两位女孩,分别为6岁和11岁。她们被注射了带有能生产腺苷脱氨酶(ADA)转基因的白血球细胞,已知该酶在免疫系统中发挥重要作用。两位女孩因先天缺失ADA,因而缺乏自然的防御能力。据获得该项基因治疗实验成果的小组成员,全国癌症研究所(NCI)的免疫学家朱切尔·布利谢说,如今两位女孩的免疫功能都已恢复正常.正在公立学校就读,虽然她们曾因病被隔离生活过。     

肺癌的基因治疗

肺癌的发生、发展和演变与细胞原癌基因的激活和抑癌基因的失活有着 密切的关系，并已证实肺癌是一种多基因分子异常病。它的基因治疗是针对肺癌发生的分子生物学特点，通过基因转移技术，将新的外源目的基因引入肿瘤细胞或其他体细胞以纠正或补偿缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。     

重塑基因治疗愿景

基因治疗最近经常见诸媒体报道，它通过给患者一个能正常工作的相关基因副本来修复遗传疾病。英国牛津和美国宾夕法尼亚州费城的研究人员最近宣布他们成功改善了人类罕见遗传病患者的视力。意大利科学家也成功改善了另外两种遗传性疾病。这些结果以及WebofScience的引用统计表明基因治疗本身作为一种治疗方法已经开始蹒跚前行了。     

质粒与基因治疗

基因治疗是与传统治疗完全不同的一种新型治疗方法,它针对的是疾病的根源即基因,开创了医学的新纪元。在基因治疗中载体是不可缺少的基因转移工具。质粒作为一类非病毒载体,有着安全性高,制备简单、方便快捷等优点,因此是现今最主要也是被广泛地用于基因治疗的一类载体。本文综述了质粒的特点以及它在基因治疗中的应用机理、应用现状和应用前景。     

心血管疾病的基因治疗

基因治疗在先天遗传性以及后天获得性心血管疾病治疗中均具有广阔的发展前景. 对心血管疾病致病机理的深入认识和疾病基因组学研究的发展, 进一步促进了临床前基因治疗的研究进展. 但基因治疗过程中存在的机体细胞免疫反应、外源基因表达水平不足、在体基因转导效率低下等因素都成为基因治疗临床应用转化的瓶颈. 近年来, 基因导入载体和基因组编辑技术的发展为上述问题的改善和解决提供了新的思路. 目前成族规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR)/Cas9 基因组编辑技术已经成功应用于动物模型的在体基因编辑, 达到了显著改善血脂指标的疗效. 进一步研究体内组织特异和高效的基因导入方式, 提高基因编辑的靶向效率和特异性, 并建立全面有效的安全评估实验体系, 将推动基因治疗向临床应用的转化. 针对心血管疾病基因治疗中基因导入载体的研究以及CRISPR/Cas9 基因组编辑技术的应用展开讨论.     

前列腺癌的基因治疗

基因治疗前列腺癌，虽然目前还不够成熟，但利用腺病毒或逆转录病毒把基因导入癌细胞，已正在研究中，有的已被临床试验证明了其可行性和优越性。本文主要概述了体内外细胞因子基因重组产生肿瘤疫苗和矫正基因治疗，同时也探讨了其他几种基因治疗前列腺癌的方法。     

心血管疾病的基因治疗

心血管疾病的基因治疗汤键（北京医科大学心血管基础研究所，教授）近１０年来，由于分子生物学理论和技术的进展，使人们逐渐认识到，心血管生理和病理最本质和最核心的问题是基因及其调控的问题。从分子心血管病学的观点来看，许多心血管疾病都是由于一些基因结构和表达...     

胰岛素抵抗和基因治疗

胰岛素抵抗是一种复杂的多基因疾病,鉴定胰岛素抵抗基因将有助于阐明其发病,并能更好地制定治疗策略.文章总结了胰岛素抵抗基因治疗的现状,目前研究重点应为胰岛素受体相关基因.     

血友病B基因治疗进展

血友病B是一种严重的凝血功能缺陷遗传病，由于现行的治疗方法对血友病B的治疗效果均不令人满意。因此，有必要开展血友病的基因治疗研究。本文介绍了血友病B的发病机理以及以反转录病毒载体为工具进行血友病B基因治疗的研究进展。     

血友病B基因治疗研究

血友病Ｂ是一种由于人凝血因子Ⅸ (ｈＦＩＸ)缺陷导致的严重出血性遗传疾病 ,临床治疗主要依靠输血或凝血酶原复合物 ,但这些常规的替代治疗不仅费用昂贵 ,易引起输血反应 ,更可能感染肝炎病毒或爱滋病病毒 .理论上 ,只有基因治疗可望从根本上治疗血友病Ｂ .本研究先后建立反转录病毒基因转移系统 ,高效转染小鼠、大鼠、兔和血友病Ｂ患者皮肤成纤维细胞等不同细胞 ,尤其是人ＦＩＸ在骨髓基质细胞的表达在国际同类研究中是首次报道 .人ＦＩＸ在兔体内表达水平和持续时间在同类研究中居世界领先水平 ;在国内首先建立了有关基因治疗的安全性检…     

基因治疗及其研究进展

基因治疗作为一种新型的疾病治疗手段 ,正在广泛用于血友病、糖尿病、癌症、心血管病、爱滋病等多种疾病的治疗领域 .基因治疗的一般步骤包括 :目的基因的转移和目的基因的表达两个方面 .其中目的基因的导入和目的基因表达的精确调控是两个关键步骤 .新发展的还有反义疗法以及应用核酶进行基因治疗等 .本文就基因治疗的基本步骤、基因治疗的对象、方式及基因治疗的现状和前景作一个简单介绍     

基因治疗载体的研究进展

基因治疗已经开始用于肿瘤、癌症及各种遗传性疾病的治疗当中,临床效果已经开始显现,且应用前景广阔。基因治疗的关键是采用适宜的载体材料将外源基因传递至受体靶细胞中,本文总结了基因治疗中常用的病毒、非病毒载体,报道如下。     

基因治疗技术及其应用

从基因治疗技术的概念、发展现状、临床应用、现存问题及发展前景等五个方面介绍基因治疗技术及其应用。