上帝的“手术刀”

正近些年,基因编辑技术飞速发展,现已在生物的各个方面有了突破性进展。许多专家和投资者认为基因编辑具有类似"手术刀"的潜力,可以从根本上治疗从癌症到罕见遗传病的大量疾病。相较于其他基因工程工具,基因编辑技术具有精确廉价、简单易用的特性,同时效果也非常强大。该技术发展迅速,已成为人类生物学、农业学和微生物学等领域专家中最受欢迎的基因编辑工具。科学家们对于如何利用基因编辑     

基因编辑技术首个管理规范发布

<正>在2018年"基因编辑婴儿"事件之后,一个国际委员会对基因编辑技术进行了评估,并为其临床试验设定了严格的标准。科学家很早就畅想着基因的剪切和拼贴,在某株绿植、某类菌种或某只小猪的遗传序列内插入、删除、修改或替换某些片段,然后看看它们会变成啥样。他们也为此理想努力了数十年。当然,如果某天他们能行云流水地驾驭某一套自如编辑DNA的工具,那么编辑对象大概率就不会再限于小猪、小鼠,而给予人类种系恒久改变将是科技的终极目标。     

多重靶向纳米递送系统为CRISPR/Cas9体内编辑提供输运工具

<正>CRISPR/Cas9系统是近年来发展起来的一组强大的基因编辑工具.CRISPR/Cas9系统可以对哺乳动物细胞进行基因编辑~([1]).CRISPR/Cas9由两部分构成,一部分是可以对DNA序列进行酶切的Cas9内切核酸酶,它可以引起靶标DNA的双链断裂;另一部分为引导RNA(guide RNA,gRNA),它可以特异性识别并结合DNA靶序列.在gRNA     

基因编辑的意义:重写生命代码

正英国《卫报》科学编辑伊恩·桑普尔(Ian Sample)分别解释了基因编辑的科学原理、存在的风险以及发展的前景。基因编辑是什么?科学家认为它就像我们在电脑文档中使用查找和替换工具来改正文档中的拼写错误一样,不同之处在于,基因编辑是对DNA序列进行编辑而不是针对文字(DNA序列是一组生物代码用以指导生物有机体进行相应的生命活动)。通过对基因进行     

“基因驱动”首次在哺乳动物中实现

正CRISPR技术目前可以用于设计雌性转基因小鼠,这样使特定的基因传递给后代的可能性大大增加近期,研究人员首次使用基因编辑工具CRISPR技术实现加速哺乳动物中特定基因的遗传。这项富有争议的"基因驱动"技术在多年前就在实验动物的繁育中崭露头角,现如今这项技术能够使得特定基因在整个物种中快速扩增。不仅如此,这项技术还大大激发了科学家的各种设想:是不是能够在动物体内导入某种致命的基因以消灭     

微调可使CRISPR准确度提高50倍

<正>CRISPR可能是首个有望颠覆天然基因组、消除遗传疾病的基因编辑成果。但从一开始,就有一道难题摆在面前:准确性。早在2017年,一份报告因使用CRISPR技术而充满争议:因为在小鼠身上发现了大量脱靶的编辑,基因编辑工具肆意地剪切了无辜的基因。这项研究遭到了强烈的驳斥,并最终被撤回,但人们对这种强大工具的脱靶问题的担忧并没有消失。即使相对准确的CRISPR替代版本,最近也因为其在DNA和     

CRISPR/Cas工具的开发和应用

CRISPR/Cas系统是细菌、古菌抵抗外源DNA或RNA入侵的免疫系统,细菌和古菌通过crRNA和Cas蛋白识别靶标DNA或RNA,并切割这些外源入侵核酸.目前, CRISPR/Cas系统已广泛应用于基因编辑领域,多种Cas蛋白的发现扩宽了CRISPR/Cas编辑基因的范围.如Cas9和Cas12可在基因组上靶向插入或删除DNA序列; Cas13和RCas9可靶向切割RNA.另外,多种Cas衍生工具的开发让CRISPR/Cas系统发挥更多的功能.如基因编辑方面,通过base editor可进行DNA单碱基编辑,通过prime editor可进行DNA单碱基编辑和小片段插入缺失;如基因表达调控方面,通过CRISPRa和CRISPRi可以激活或抑制基因RNA表达.同时, CRISPR/Cas系统还广泛应用于功能基因遗传筛选、基因检测、活体成像、细胞谱系示踪等多个领域.随着CRISPR/Cas基因编辑工具的不断开发,将不断促进科学研究进展,并有望通过CRISPR/Cas介导的基因治疗为患者带来福音.     

追踪CRISPR基因编辑婴儿事件

正用一种叫作CRISPR的革命性工具首次创造出基因编辑婴儿这一事件令人震惊,但更令人惊讶的似乎是对此事负责的科学家贺建奎。2018年11月,在中国香港举行的人类基因组编辑国际峰会召开前夕,深圳南方科技大学科学家贺建奎与几位会议组织者在香港艾美     

从克隆猴到基因编辑猴

<正>拔根毫毛、化身干万——今天,中国科学家让神话变成了现实。2018年1月25日,一则爆炸性新闻覆盖国内外各大主流媒体,更是刷爆微信朋友圈——世界首批体细胞克隆猴"中中"和"华华"在中国诞生。这一近20年没能攻破的世界性难题,被中国科学院神经科学研究所孙强团队历时5年一举拿下。克隆猴的研究论文发表在国际权威学术期刊《细胞》上,这一成果也被誉为"世界级重大突破",有人甚至将其与世界第一只体细胞克隆哺乳动物——"多莉"绵羊相提并论。更为重要的是,体细胞克隆猴的诞生将为规模化研制转基因猴和基因编辑猴提供便利,对研究人类神经疾病致病机理和筛选新药,     

基因编辑之枪向疾病开火——人体基因编辑时代或将到来

<正>科学家们的研究工作正在变得可能:编辑人类的基因来治疗和预防如同艾滋病和镰状细胞病之类的疾病。这引来科学界巨大的争议。更加有争议的是,它还有可能制造出"生物技术婴儿"。瞄准错误DNA基因编辑技术正在向我们走来。科学家们试图编辑人体胚胎的第一项研究工作于2015年4月中旬登上有关科学类杂志的头版,而另一项研究则向人们展示了基因编辑是如何可能预防儿童遗传性疾     

生物的界间RNA干扰

<正>植物和菌类能利用保守的RNA干扰机制来互相调节基因表达,科学家认为可以利用这一现象创造出新一代的杀虫剂。我们听不到植物的任何声音,但植物却保持着与周围环境的持续交流。在科学家研发出越来越灵敏的工具后,我们得以一窥这一现象的分子机制。科学家发现一株植物不仅仅在细胞间、在植株与周围环境间存在着交流,还能在不同的植株间,甚至有时能在不同的种与界间相互交流。实现交流的"语言"就是A、C、G和U。     

基因编辑的十字路口

正"一对基因编辑婴儿在中国诞生,经过基因编辑的他们,将可能天然抵御艾滋病……"此消息一出,舆论哗然。"一石"激起千层浪,引起人们严重关切:有人叫好,认为人类从此正朝着免疫一切疾病的康庄大道前行;但更多人对此则表达了深刻的忧虑,同时在呼唤监管的强手和法律的归位。     

基因编辑还有很长的路要走

正基因编辑编年史可以追溯到30年前,第一次基因编辑是在酵母细胞实验中完成,但是直到近5年,随着CRISPR技术出现并且迅速成为目前最受欢迎的基因编辑手段,诞生于20世纪70年代末的重组DNA技术才真正被视为在人类新药研发中取得了革命性进步。专家预测这种基因编辑技术将会改造我们的星球,甚至改变我们生活的社会和周边的生物。基因编辑技术可能代表了药物研发的新     

中国首次尝试用CRISPR治疗HIV

<正>中国科学家对人类干细胞进行基因编辑,使其天然能够抵御HIV并将其移植到一名罹患血液系统肿瘤的HIV感染者身上。经基因编辑的细胞在患者体内持续存活了一年多且未引起明显副作用,但细胞数量较少,不足以降低血液中HIV的病毒载量。"这是在使用基因编辑技术治疗人类疾病道路上迈出的重要一步,"加州大学伯克利分校的生物学家费奥多·乌尔诺     

我们应该为此担心吗?

在克隆羊多利诞生之后,迄今为止没有任何一个由人类体细胞克隆的婴儿出生,目前科学家仅仅想要培育克隆胚胎都够呛,更别说克隆人了. 相比之下,利用CRISPR基因编辑技术就相对比较容易了.有人担心,不至于简单到如同任何一个人在厨房就能做到的事,但只要有足够多的经费,一个由生物学家和试管授精医生组成的小团队可能会创造出第一个通过基因编辑而成的婴儿.这就是最令人害怕的事.     

对话周琪:华盛顿共识

正基因编辑技术的飞速发展,特别是近年来CRISPR技术的广泛应用,使得人类拥有了前所未有的改变和修饰基因组的能力.CRISPR技术来源于细菌本身对抗噬菌体的"免疫系统".这项技术利用单链引导RNA(sgRNA)和Cas9蛋白,可以在体内和体外简单、迅速、低成本实现基因编辑.2012年以来,CRISPR技术已经广泛地被全球应用于各个实验室,进行几     

编辑人生

正生物学领域正在经历一场革命,基因编辑理论将颠覆人们的认知。你盘子里的食物,家中的宠物,夜里在你耳边嗡嗡作响的蚊子;你体内的细胞,甚至你下一代的大脑和身体……所有的这一切都将被一项新兴的"基因编辑技术"所改变,而这种改变,将会贯穿你的一生。虽然突破性、革命性这样的词汇已经被大众用得太多了,但如果要评价CRISPR基因编辑技术,这些词汇可能都显得太过苍白无力。     

你不知道的月球

正自古以来,人类对月球就充满了向往。我们已经无从知晓是谁第一个仰望明月,但有一点可以肯定,他身体里那份对月球的好奇,已经深深地嵌入我们的基因,在人类的种群中一代代传承。在世界各地我们都可以找到人类膜拜月球的印记。中国神话传说中的嫦娥家喻户晓,嫦娥奔月的故事穿越千年流传至今仍然有着巨大的魅力,这从中国第一个探月工程以"嫦娥"命名就可见一斑。每到中秋节,美丽的嫦娥会在舞台上讲述一个动人的传说。古希腊神话中月亮女神阿耳忒弥斯是奥林     

迄今最复杂“DNA机器人”设计仅需几分钟

<正>近日,美国科学家开发了一种全新设计工具,可以在非常短的时间内就设计出比以往任何时候都复杂得多的"DNA机器人"(实则是一个DNA单链分子)和纳米设备。在这一研究成果的基础上,未来"DNA机器人"将能在人类体内输送药物、检测致命病原体的存在,并且还有可能为其他越来越小的电子产品提供设计思路。     

CRISPR/Cas9系统：开启基因编辑新时代——2020年诺贝尔化学奖简介

2020年的诺贝尔化学奖颁给了两位研究CRISPR/Cas9的科学家,以表彰她们对新一代基因编辑技术开发及分子机制研究所做出的贡献。CRISPR/Cas9基因编辑技术一经诞生就被视为21世纪最为重要的生物发现之一。由于其稳定高效,CRISPR/Cas9技术已经成为基因组编辑的强大工具,在生命科学的各个领域都展现出广阔的应用前景,并且也为疾病的临床治疗提供了新策略。文章回顾了两位科学家对CRISPR/Cas9基因编辑系统开发的重要贡献,同时也对基因编辑技术的发展及应用进行了简单介绍。