基因疗法能否成为主流?

基因疗法是利用基因改造来治疗或预防疾病的方法,在许多人眼里已经成为一项切实可行的救命良方.但它也只是一种仅在少数个体身上实施的实验性疗法,而不是一种常规疗法.CRISPR技术或许能帮助打破这一僵局.它能让基因疗法变得更便宜也更容易地直切疾病要害,而且这种疗法也更加安全.     

目前基因疗法能治哪些病

基因疗法是当代医学的尖端项目,也是未来医学的发展方向之一.那么,什么是基因疗法呢?简单地讲,通过某种媒介将正常的外源性基因插入或嵌入患病细胞又称靶细胞中,纠正或补偿有缺陷的失去正常功能的基因,从而治愈疾病,这就是基因疗法.     

基因疗法：希望,问题和展望

基因疗法原理简单，即将矫正遗传物质插入细胞以缓解病症，但实际上却障碍重重。然而，由于较好传递系统的问世，基因疗法可望获得成功。用基因疗法治疗疾病的首例临床试验始于lpeX）年。基因疗法技术的概念是，确定合适的DNA序列和细胞类型，建立能将足量DNA插入到这些细胞中的合适方法。应用有效的传递，预期基因疗法的治疗范围包括处理遗传性疾病、延缓肿瘤进程、抵御病毒性感染和阻止神经变性疾病病情发展。然而，缺乏有效传递系统、不能持续表达和宿主免疫反应等问题仍是基因疗法目前所面临的严重挑战。全球正在进行200多项由几百例…     

基因疗法可望走出困境——斯坦福大学人类基因疗法计划主任马克·凯访谈录

从最近几个月的研究趋势看,基因治疗领域似乎正在走出困境,一条光明的坦途已初现端倪.随着基因疗法成功的报道不断涌现,斯坦福大学医学院的人类基因疗法计划主任、美国基因和细胞疗法学会创始人之一的马克·凯(Hark Kay,下图)认为:目前在基因疗法领域内出现的一些现象是非常喜人的.     

发展中的基因疗法

基础科学以预想不到的速度向前发展的事实说明,对所有疾病宿主的基因疗法,不久将成为医学现实。但面临的现实和遇到的伦理问题必须解决。一种通过供给病人缺失基因的功能译本治疗遗传病的奇妙想法,20多年来一直在酝酿中。开始,单基因缺失是试图实施基因疗法人们的理想目标,设想把功能基因插入到骨髓中多能的造血干细胞内,治疗包     

基因疗法前景看好

去年6月26日,美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布,人类基因组工作草图已经绘出,人体全部基因的初步测序研究工作已经完成,科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因、疾病基因与其他基因及环境的相互作用等.预计2010年～2020年,基因疗法将成为一种普通的治疗方法.     

美国批准首个基因疗法

正美国食品和药物管理局(FDA)2017年8月30日批准了一种新的癌症治疗方法,该疗法涉及到对患者的免疫细胞进行基因改造。该机构称这一决定是一次"历史性的行动",将"迎来治疗癌症和其他危及生命的重病的新方式"。因为由诺华公司研发的这种疗法是美国批准的首个基因疗法,这开辟了癌症治疗的新篇章。新的治疗方法包括从病人血液中去除被称为T细胞的免疫细胞,并向其提供一种编码名为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质的基因,这种蛋白质     

基因疗法与免疫缺乏症

法国科学家宣称,他们用基因疗法进行的对婴儿先天性遗传病的试验性治疗,看来已经恢复了这些孩子的免疫系统。在治疗后的近一年中,这些儿童健康状况良好。很多研究人员对这种试验表示赞扬,认为这是基因疗法能够成功的第一个真实证据。最近１０多年,研究人员已在很多病人中对基因疗法进行了试验,但是多数治疗均告失败。 这些成果刊登在《科学》杂志上。巴黎一家儿童医院的研究人员对两个患严重联合免疫缺乏症的婴儿进行了治疗。生来患这种病的婴儿,有一种单一缺陷基因阻碍其产生抵抗传染病的细胞。患有这种病的婴儿会死于对大多数人来…     

杰弗里·艾纳(1947～2001)

心血管研究和基因疗法的先驱杰弗里·艾纳 (Ｊｅｆ ｆｒｅｙＭ .Ｉｓｎｅｒ)于 2 0 0 1年 10月 31日因心搏骤停而去世 ,享年 54岁。他的逝世 ,对于医学界尤其对于心血管生物学领域是一个沉重的打击。艾纳博士是波士顿市塔虎兹大学医学院的内科学和病理学教授 ,任心血管研究所所长和脉管医学部主任 ,并兼任波士顿市圣·伊丽莎白医学中心的人类基因疗法实验室主任。艾纳曾设想用基因疗法使失血 (局部缺血 )心脏获得血管再生能力 ,从而促使新的心脏血管萌生 ,这一对策被称之为治疗性血管发生法。开始是从治疗缺血下肢入手 ,以求达到最终治疗心…     

令人心动的基因疗法

今年6月26日,美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布,人类基因组工作草图已经绘出,人体全部基因的初步测序研究工作已经完成。科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因,预计到2010年或2020年,基因疗法将成为一种普通的治疗手段。 小试牛刀 由于人类的3000多种疾病大都具有遗传性,所以科学家们早就认为,只有从基因修复入手,才能根治许多疾病,这就是基因疗法。基因     

中医药与针灸综合疗法治疗颈性眩晕的概况

目的通过中医药与针灸综合疗法治疗颈性眩晕的概况,探讨治疗新途径;方法1.针刺疗法 2.针灸综合疗法 3.针药结合疗法 4.其他疗法;结论中医药与针灸综合疗法治疗颈性眩晕疗效好、方法简便值得推广.     

基因编辑技术或将治疗先天性眼病

<正>美国将进行首项在人体内部测试CRISPR基因编辑技术的研究,这项研究计划使用CRISPR来治疗导致失明的遗传性眼部疾病。患有这种疾病的人有一种影响视网膜功能的基因突变。新的疗法将使用CRISPR精确地编辑特定位置的DNA,并纠正基因突变。此次试验将纳入18名患者,包括3岁及以上的儿童和成人。在这项     

超声介导的肿瘤免疫治疗

免疫治疗是一种新兴的肿瘤疗法.与传统的疗法直接杀伤肿瘤不同,免疫治疗是通过激活或增强人体免疫系统,依靠自身免疫功能间接杀灭癌细胞和肿瘤组织的疗法.考虑到肿瘤的异质性和遗传不稳定性,单一的疗法不能达到完全治愈肿瘤的效果.近年来,有研究表明,利用超声可以提高机体对肿瘤的免疫反应强度,加强肿瘤的免疫治疗效果.聚焦超声在破坏肿瘤的同时可以导致机体在原位产生肿瘤碎片和肿瘤相关抗原等物质,增强肿瘤的免疫原性,刺激细胞免疫,诱导机体产生免疫应答.微泡是临床上使用的超声造影剂,微泡的加入可以加强聚焦超声对肿瘤的破坏效果,引发更强的免疫反应.利用超声和微泡的组合还可以打开血脑屏障,促进免疫细胞或免疫治疗药物进入血脑屏障发挥作用.此外,微泡还是一种常用的基因和药物载体,利用超声将负载免疫相关基因或抗原的微泡递送到肿瘤细胞或免疫细胞中,同样可以增强免疫应答反应,提高肿瘤免疫治疗的疗效.     

中医药与针灸综合疗法治疗颈性眩晕的概况

目的:通过中医药与针灸综合疗法治疗颈性眩晕的概况,探讨治疗新途径;方法:1.针刺疗法2.针灸综合疗法3.针药结合疗法4.其他疗法;结论:中医药与针灸综合疗法治疗颈性眩晕疗效好、方法简便值得推广。     

定量与工程生物学在mRNA基因疗法中的应用

信使RNA(messengerRNA,mRNA)作为基因信息的瞬时载体,是一种多功能、灵活及安全的基因治疗手段,但由于mRNA分子的不稳定性和免疫原性,这种基因疗法最初并没有得到普及.在过去几十年里,定量与工程生物学学科交叉融合使得以mRNA为基础的基因治疗方法逐渐从概念验证阶段走向临床治疗阶段.本文从mRNA的功能结...     

基因编辑技术何去何从

正各种咨询机构、科技组织和资助机构都十分关注人类基因组编辑,医学及伦理学研究者黛布拉·马修斯(Debra J.H.Mathews)、罗宾·洛弗尔·巴杰(Robin Lovell-Badge)及同行们对此提出了一些需要重点考虑的问题。基因编辑工具CRISPR/Cas9的易用、准确和高效性使其在研究中得到广泛使用,而且在农业和涉及非生殖细胞(体细胞)的基因疗法中也有了初步的应用。CRISPR/Cas9及相关技术也可使用在某些     

中医针灸综合疗法治疗强直性脊柱炎的研究进展

目的通过中医针灸综合疗法治疗强直性脊柱炎的研究进展探讨治疗原理;方法针灸疗法,针灸推拿疗法,艾灸疗法,针灸配合中西药疗法,其他疗法;结论应用中医针灸综合疗法治疗强直性脊柱炎疗效显著,其治疗方法简便易行,值得推广.     

基因疗法与血友病

基因疗法与血友病人类自诞生以来，无论是平民百姓还是皇亲国戚．都遭受过内出血──血友病一的折磨。这个星期．一科学小组报告，他们用基因疗法治疗了狗的Ｂ型血友病。人类遗传有这种病的约占三万分之一。Ｂ型血友病通常遗传给男性．这些患者体内缺乏凝血蛋白ＩＸ因子。...     

基因疗法有望治疗脑部疾病

<正>去年11月5日《科学》杂志发表的一项研究显示,研究者运用修饰过的HIV病毒治疗了两名患有破坏性脑疾病——脑白质肾上腺萎缩症(ALD)的男孩。在治疗过程中,HIV病毒携带了一个具有治疗作用的基因,这标志着人类首次运用基因疗法治疗与X染色体有关的致死性疾病——ALD。     

前景广阔的基因疗法

前不久,美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布,人类基因组工作草图已经绘出,人体基因的初步测序工作已经完成,科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因、疾病基因与其他基因及环境的相互作用等。预计到2010年或2020年,基因疗法将成为一种普通的治疗方法。