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基因疗法是利用基因改造来治疗或预防疾病的方法,在许多人眼里已经成为一项切实可行的救命良方.但它也只是一种仅在少数个体身上实施的实验性疗法,而不是一种常规疗法.CRISPR技术或许能帮助打破这一僵局.它能让基因疗法变得更便宜也更容易地直切疾病要害,而且这种疗法也更加安全. 相似文献
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基因疗法是当代医学的尖端项目,也是未来医学的发展方向之一.那么,什么是基因疗法呢?简单地讲,通过某种媒介将正常的外源性基因插入或嵌入患病细胞又称靶细胞中,纠正或补偿有缺陷的失去正常功能的基因,从而治愈疾病,这就是基因疗法. 相似文献
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基因疗法原理简单,即将矫正遗传物质插入细胞以缓解病症,但实际上却障碍重重。然而,由于较好传递系统的问世,基因疗法可望获得成功。用基因疗法治疗疾病的首例临床试验始于lpeX)年。基因疗法技术的概念是,确定合适的DNA序列和细胞类型,建立能将足量DNA插入到这些细胞中的合适方法。应用有效的传递,预期基因疗法的治疗范围包括处理遗传性疾病、延缓肿瘤进程、抵御病毒性感染和阻止神经变性疾病病情发展。然而,缺乏有效传递系统、不能持续表达和宿主免疫反应等问题仍是基因疗法目前所面临的严重挑战。全球正在进行200多项由几百例… 相似文献
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从最近几个月的研究趋势看,基因治疗领域似乎正在走出困境,一条光明的坦途已初现端倪.随着基因疗法成功的报道不断涌现,斯坦福大学医学院的人类基因疗法计划主任、美国基因和细胞疗法学会创始人之一的马克·凯(Hark Kay,下图)认为:目前在基因疗法领域内出现的一些现象是非常喜人的. 相似文献
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法国科学家宣称,他们用基因疗法进行的对婴儿先天性遗传病的试验性治疗,看来已经恢复了这些孩子的免疫系统。在治疗后的近一年中,这些儿童健康状况良好。很多研究人员对这种试验表示赞扬,认为这是基因疗法能够成功的第一个真实证据。最近10多年,研究人员已在很多病人中对基因疗法进行了试验,但是多数治疗均告失败。 这些成果刊登在《科学》杂志上。巴黎一家儿童医院的研究人员对两个患严重联合免疫缺乏症的婴儿进行了治疗。生来患这种病的婴儿,有一种单一缺陷基因阻碍其产生抵抗传染病的细胞。患有这种病的婴儿会死于对大多数人来… 相似文献
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心血管研究和基因疗法的先驱杰弗里·艾纳 (Jef freyM .Isner)于 2 0 0 1年 10月 31日因心搏骤停而去世 ,享年 54岁。他的逝世 ,对于医学界尤其对于心血管生物学领域是一个沉重的打击。艾纳博士是波士顿市塔虎兹大学医学院的内科学和病理学教授 ,任心血管研究所所长和脉管医学部主任 ,并兼任波士顿市圣·伊丽莎白医学中心的人类基因疗法实验室主任。艾纳曾设想用基因疗法使失血 (局部缺血 )心脏获得血管再生能力 ,从而促使新的心脏血管萌生 ,这一对策被称之为治疗性血管发生法。开始是从治疗缺血下肢入手 ,以求达到最终治疗心… 相似文献
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《科学通报》2017,(35)
免疫治疗是一种新兴的肿瘤疗法.与传统的疗法直接杀伤肿瘤不同,免疫治疗是通过激活或增强人体免疫系统,依靠自身免疫功能间接杀灭癌细胞和肿瘤组织的疗法.考虑到肿瘤的异质性和遗传不稳定性,单一的疗法不能达到完全治愈肿瘤的效果.近年来,有研究表明,利用超声可以提高机体对肿瘤的免疫反应强度,加强肿瘤的免疫治疗效果.聚焦超声在破坏肿瘤的同时可以导致机体在原位产生肿瘤碎片和肿瘤相关抗原等物质,增强肿瘤的免疫原性,刺激细胞免疫,诱导机体产生免疫应答.微泡是临床上使用的超声造影剂,微泡的加入可以加强聚焦超声对肿瘤的破坏效果,引发更强的免疫反应.利用超声和微泡的组合还可以打开血脑屏障,促进免疫细胞或免疫治疗药物进入血脑屏障发挥作用.此外,微泡还是一种常用的基因和药物载体,利用超声将负载免疫相关基因或抗原的微泡递送到肿瘤细胞或免疫细胞中,同样可以增强免疫应答反应,提高肿瘤免疫治疗的疗效. 相似文献
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<正>去年11月5日《科学》杂志发表的一项研究显示,研究者运用修饰过的HIV病毒治疗了两名患有破坏性脑疾病——脑白质肾上腺萎缩症(ALD)的男孩。在治疗过程中,HIV病毒携带了一个具有治疗作用的基因,这标志着人类首次运用基因疗法治疗与X染色体有关的致死性疾病——ALD。 相似文献