第四代医学革命——基因治疗

有人称基因治疗是医学史上的“第四次革命”。继公共卫生观念、麻醉药、疫苗与抗生素发明,延长了人类寿命之后,基因治疗似乎又为目前束手无策的疑难病症带来了一线生机。 什么是基因治疗?某因治疗真是解决一切难题的万灵丹吗? 有人说,21世纪是基因科技的世纪。以基因技术治疗疾病,更是各国投入最多、寄予最多期望的领域。 美国从7年前就开始从事基因治疗研究,政府一年投入约3亿美金的研究经费。此外,美国卫生总署还将耗资30     

癌症的靶向基因—病毒治疗

 凡生物学界人士都知道基因治疗的重要性,在建立基因治疗之初还认为它是一次革命,现在人们都知道基因治疗对遗传病的治疗有好效果,但很少有人知道,在抗癌效果方面,癌症的靶向基因-病毒治疗策略(Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy, CTGVT)能远远胜过基因治疗策略。即使知道CTGVT的抗癌效果大大胜过基因治疗的人,也不一定认为这是对癌症基因治疗的一次革命。此外,CTGVT的抗癌效果也大大地高于癌症的溶瘤病毒的抗癌效果,对后者也是一个很大的改进。     

人类基因治疗述评(一)

何谓基因治疗 ?简言之 ,用基因治病就叫基因治疗。但必须指出 ,所谓用基因治病 ,实际上指的是把功能基因导入病人体内使之表达 ,并因表达产物———蛋白质发挥了功能以使疾病得以治疗。这就是说 ,用基因治病 ,实际上是用导入体内的基因的产物蛋白质来治病。指出这一点之所以是必要的 ,是因为基因治疗与核苷类药物是两码事 ,不可混为一谈。后者指的是用核苷类化合物治疗疾病。基因治疗设想 ,最初是针对无法根治的遗传性疾病提出的 ;更确切地说 ,最初是针对按孟德尔遗传法则遗传的单基因缺陷那样一类无法根治的疾病提出的 :设想把具有正常功能…     

基因治疗：基因生物技术的重要里程碑

基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。基因治疗是当代医学和生物学一个新的研究领域。它试图从基因水平调控细胞中的缺陷基因表达或以正常基因矫正、替代缺陷基因，达到治疗基因缺陷所致的遗传病、免疫缺陷或抑癌基因的失活所致的肿瘤等疾病，即与基因相关的疾病。 根据临床统计，25％的生理缺陷、30％的儿童疾病和60％的成年人疾病都是由遗传病引起的。而人类遗传病大约有5000种，大部分是单基因缺陷造成的道机体是一个复杂的动态性的平衡系统。每一个基因对机体的正常功能的影响都是复杂的，任何一个基因的变化都会导致多种症状的发生。由于这些疾病病因复杂而且发生在遗传物质水平，用传统的治疗方式很难达到根治目的，而且价格昂贵周期长。基于以上这些原因，人们一直致力于寻找新的、更好的、更彻底的遗传疾病治疗方法。随着分子生物学和分子遗传学等学科的飞速发展、人们对遗传病的分子机理的深入了解以及许多遗传疾病分子模型的建立，特别是人类基因组计划超乎预想的发展和后基因组计划、蛋白质组计划的提出，使人们自己的遗传背景和基因与疾病的关系有了更清楚的认识。这些都使人的基因治疗成为可能。 基因治疗是近十年来发展起来的新型医疗技术，有广阔的研究、应用和开发前景，但是，它还需要解决许多基础研究和技术方面的问题，才能具有真正的实用价值。总而言之，基因治疗随着分子生物学、分子遗传学和临床医学等学科的发展，它将日益走向成熟。     

远程医疗:医学发展中的‘奇葩’

随着医疗体系的不断完善、临床要求的不断提高,以及多媒体技术的发展,出现了新一代具有多媒体处理功能的医疗诊断系统。多媒体医疗影像系统在媒体种类、媒体介质、媒体存储及管理方式、诊断辅助信息、直观性和实时性等方面都使传统诊断技术相形见绌,这必将引起医疗领域的一次革命。“远程医疗会诊”这一概念及技术应用在现代医疗发展过程中应运而生。     

肿瘤基因治疗的临床应用

基因治疗方法是通过基因转导技术赋于靶细胞一种新的功能或改变靶细胞某些基因的表达状况。目前基因治疗的疾病主要包括遗传性疾病、免疫缺陷病、肿瘤等。1991年12月在复旦大学遗传学研究所进行了国际上首例血友病的基因治疗。两位由于凝血因子Ⅸ缺乏而患有血友病B的患者被重新植入了大量转移有正常Ⅸ因子基因的自身皮肤成纤维细胞,结果病人体内Ⅸ因子含量都成倍上升,取得较好疗效。1990年9月,美国国立卫生研究院(NIH)用基因疗法治疗了一位由于体内腺苷脱氨酶(ADA)缺乏而患者严重联合性免疫缺陷的病人,他们将转移有正常ADA基因的患者自身淋巴细胞体外培养后重新大量输回病人体内,实验结果令人鼓舞。目前基因治疗已应用于很多种疾病。 肿瘤的基因治疗始于九十年代。1990年美国NIH首次对一位晚期恶性黑色素瘤病人进行了基因转导的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)     

基因治疗及基研究进展

基因治疗作为一种新型的疾病治疗手段，正在广泛用于血友病、糖尿病、癌症、心血管病、爱滋病等多种疾病的治疗领域。基因治疗的一般步骤包括：目的基因的转移和目的基因的表达两个方面。其中目的基因的导入和目的基因表达的精确调控是两个关键步骤。新发展的还有反义疗法以及应用核酶进行基因治疗等。本文就基因治疗的基本步骤、基因治疗的对象、方式及基因治疗的现状和前景作一个简单介绍。     

基因治疗及其研究进展

基因治疗作为一种新型的疾病治疗手段 ,正在广泛用于血友病、糖尿病、癌症、心血管病、爱滋病等多种疾病的治疗领域 .基因治疗的一般步骤包括 :目的基因的转移和目的基因的表达两个方面 .其中目的基因的导入和目的基因表达的精确调控是两个关键步骤 .新发展的还有反义疗法以及应用核酶进行基因治疗等 .本文就基因治疗的基本步骤、基因治疗的对象、方式及基因治疗的现状和前景作一个简单介绍     

基因治疗的现状与存在问题简析

基因治疗是指应用基因工程技术，将外源性基因导入体内并表达产物，从基因水平上改变人活细胞遗传物质而治疗疾病的一种医学治疗方法。１９５３年Ｗａｔｓｏｎ和Ｃｒｉｃｋ提出了ＤＮＡ双螺旋结构模型，开创了分子生物学和分子遗传学研究的新纪元．为现代生物学及医学发展奠定了坚实的基础。１９７１年，Ｓ．Ｒｏｇｅｒｓ对高精氨酸血症患者两姊妹进行了兔乳头瘤病毒体内直接注射，揭开了“基因治疗”的序幕。至此，人类对疾病的治疗又上了一个新的台阶。目前，基因治疗应用的主要手段有：１．原位修复缺陷基因，使其与正常基因一样能够正确…     

追溯文明: 影响人类进程的六次零售革命

作者说明:最近一段时间,常有一些商业和新闻界的朋友来信或打电话询问:人类历史究竟经历了几次零售革命?都是哪几次?其发生和演化进程如何?为什么称为是一场革命?我估计这是许多人共同需要解答的问题。为此,我在拙著《零售王——现代商场策划与设计》基础上,摘编了这篇文章,供大家参考。     

基因工程开辟了医药学的新时代——基因工程系列谈之二

现代生物学技术产生于医学和生物学研究,也最早应用于医药卫生领域。基因工程是在1973年第一个实验成功后问世的,作为新技术革命标志之一的现代生物技术就是从此兴起的。在此后二十多年的时间里,医药生物技术一直是现代生物技术研究与开发的最为活跃的领域,目前约占整个生物技术研究与开发领域的60％以上,有人认为基因工程将引起第三次医学革命。第一次医学革命是医生学会正确诊断疾病及发现疾病特异因子;第二次医学革命是医生开始采用特殊手段治疗疾病;如今,基因工程将彻底改革药物治疗,为治愈迄今所有疗法均无法医治的疾病提供了希望,基因工程为医学科学开辟了一个新时代。其典型表现有如下三点。     

质粒与基因治疗

基因治疗是与传统治疗完全不同的一种新型治疗方法,它针对的是疾病的根源即基因,开创了医学的新纪元。在基因治疗中载体是不可缺少的基因转移工具。质粒作为一类非病毒载体,有着安全性高,制备简单、方便快捷等优点,因此是现今最主要也是被广泛地用于基因治疗的一类载体。本文综述了质粒的特点以及它在基因治疗中的应用机理、应用现状和应用前景。     

修正肿瘤相关基因的基因疗法之研究进展

肿瘤是目前威胁人类健康和生命的最严重的疾病之一,基因疗法目前被认为是人类攻克癌症非常有希望的途径.本文对肿瘤基因治疗中的1种方法,修正肿瘤相关基因的基因疗法进行一综述,其中包括转移抑癌基因的基因疗法和转移原癌基因或细胞增殖相关基因的反义基因的基因疗法,并提出对多种基因的联合治疗方法是肿瘤基因治疗发展的一个重要方向.     

心血管疾病的基因治疗

基因治疗在先天遗传性以及后天获得性心血管疾病治疗中均具有广阔的发展前景. 对心血管疾病致病机理的深入认识和疾病基因组学研究的发展, 进一步促进了临床前基因治疗的研究进展. 但基因治疗过程中存在的机体细胞免疫反应、外源基因表达水平不足、在体基因转导效率低下等因素都成为基因治疗临床应用转化的瓶颈. 近年来, 基因导入载体和基因组编辑技术的发展为上述问题的改善和解决提供了新的思路. 目前成族规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR)/Cas9 基因组编辑技术已经成功应用于动物模型的在体基因编辑, 达到了显著改善血脂指标的疗效. 进一步研究体内组织特异和高效的基因导入方式, 提高基因编辑的靶向效率和特异性, 并建立全面有效的安全评估实验体系, 将推动基因治疗向临床应用的转化. 针对心血管疾病基因治疗中基因导入载体的研究以及CRISPR/Cas9 基因组编辑技术的应用展开讨论.     

肺癌的基因治疗

肺癌的发生、发展和演变与细胞原癌基因的激活和抑癌基因的失活有着 密切的关系，并已证实肺癌是一种多基因分子异常病。它的基因治疗是针对肺癌发生的分子生物学特点，通过基因转移技术，将新的外源目的基因引入肿瘤细胞或其他体细胞以纠正或补偿缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。     

基因疗法：肿瘤治疗新模式

肿瘤一直是威胁人类身体健康的重要疾病之一。在临床上，人们常采用手术、放疗和化疗的方法进行治疗。随着分子生物学的迅猛发展以及现代医学知识的不断提高，生物疗法渐渐引入到临床治疗中来，其中，基因治疗作为生物疗法中一种崭新的治疗模式，引起了人们的极大关注。 基因治疗是指利用基因工程技术，将外源基因导入人体细胞中并表达产物，从而改变活细胞遗传物质以达到治疗疾病目的的一种治疗方法。自１９９０年美国ＮＩＨ批准第一例临床基因治疗实验以来，全世界已有２１００多例病人因各种各样的疾病而进行基因治疗。欧洲已有７１个临…     

后发性白内障的基因治疗

现代白内障手术后由于晶状体上皮细胞大量增生等原因而常常形成后发性白内障,目前尚无有效安全的药物来防止其发生.激光后囊切开术虽常被用来提高后发障患者的视力,但可能带来视网膜脱离、黄斑水肿、眼压升高等严重并发症.基因治疗为疾病的治疗开辟了一条新途径,在基因治疗中,逆转录病毒载体是在具有分裂功能的细胞中进行基因转移和表达的载体,这一特点对其应用于靶向性治疗的实验研究有着十分重要的意义,因在后发性白内障早期,晶状体上皮细胞处于活跃分裂状态,而角膜内皮细胞等眼组织细胞多处于细胞周期的静止期.本文针对后发性白内障的基因治疗做一综述.     

胰岛素抵抗和基因治疗

胰岛素抵抗是一种复杂的多基因疾病,鉴定胰岛素抵抗基因将有助于阐明其发病,并能更好地制定治疗策略.文章总结了胰岛素抵抗基因治疗的现状,目前研究重点应为胰岛素受体相关基因.     

慢病毒载体及其介导的RNA干扰在基因治疗中的应用研究

主要就慢病毒载体及其介导的RNA干扰技术在基因治疗中的应用研究进行了综述,并对其在该领域具有的广阔前景进行了展望.慢病毒载体作为一种新型的载体,可有效地将携带的目的基因导入宿主细胞,并将其整合到宿主细胞基因组中,从而使目的基因得以持久稳定地表达.该载体因具有高感染性、高表达效率及不易诱发宿主免疫反应等优点,已成为基因治疗研究中的一个重要工具.RNA干扰技术可以特异性抑制或关闭特定基因的表达,因此该技术可广泛应用在基因功能探究和恶性肿瘤治疗等领域.由慢病毒载体介导的RNA干扰技术能持久、稳定、特异性地抑制各类细胞中特定基因的表达,在病毒感染、肿瘤等疾病的基因治疗中被广泛应用,成为生物医学领域的新热点.     

尖新科技

中国世界首个基因药物获准“出生”经过十多年的努力,拥有自主知识产权的重组人p53腺病毒注射液于近日获得国家食品药品监督管理局批准的新药证书。据悉,这是世界上第一个获得正式批准的基因治疗药物。对100多例病例进行的临床试验表明,基因治疗联合放疗即“基因放疗”方法对头颈部鳞癌的疗效非常显著。北京大学肿瘤医院张珊文教授介绍,除用于治疗鼻咽癌外,这一基因治疗药物在治疗胃癌等非头颈部癌症方面也显示出良好的疗效。这一新药将在经过生产许可和GM P认证后正式上市。只用几滴血就可以诊断癌症,这样的技术已不再是梦想,法国科学家…