旨在实现预测和预防医疗的系统生物学

治疗疾病的系统生物学方法是基于这样的理念：受疾病干涉的蛋白质和基因调控网络与它们的正常存在状态是不一样的。到目前为止．我们一直在寻找这样的可能性：它们的这种差异可以用对血液的多参数测量来反映。这一理念正在改变着当前对疾病的诊断和治疗方法，它们和各种新技术一起，将促成一种全新的预测性和预防性医疗(predictive and preventive medicine)的实现，并最终实现个性化医疗(personalizedmedicine)。     

基因治疗面临的难题

无论单基因疾病（如囊性纤维化），还是多基因疾病（如血管成形术后的再狭窄），单从通常的临床药物治疗，不能从根本上治愈这些疾病。随着分子生物学及其技术的发展，寻找一种可以根治这些疾病的全新的方法，已成为可能。随着携带外源基因进入靶细胞的载体系统的发展，人们对特定基因的功能研究已进入一个全新的阶段，基因治疗应运而生。90年代初期，伴随着对复制缺陷性腺病毒和复合载体的研究的深入，曾乐观地认为治愈血管性疾病完全有可能。但是现实远非如此，因为转基因技术在动物模型中还存在着诸多问题，而且至今还没有取得卓有成效的…     

基于微流控技术的类器官芯片在肺癌精准治疗中的应用

肺癌是全球范围内发病率和死亡率均居首位的恶性肿瘤,具有显著的个体化特征和遗传异质性.无疑,以患者为中心的个性化药物筛选和新药研发对提高总体生存率至关重要.近年来,由于类器官模型具有培养周期短、操作便捷和拟合度高等优势,能够真实保留患者肿瘤的遗传信息,在模型构建和个性化药物筛选中扮演着越来越重要的角色.然而,传统类器官稳定性差、肿瘤微环境单一、通量低等固有缺陷限制了其进一步的临床转化与应用.基于微流控技术的类器官芯片是类器官在生物技术维度的延伸,可以实现对理化环境因素的精准控制、高度模拟肿瘤微环境、显著提高药物筛选通量,有效弥补了传统类器官培养技术的不足,开启了肿瘤个体化治疗新纪元.本文总结了微流控类器官芯片作为个性化药物筛选模型的优势特征,并结合在肺癌研究中的最新进展,探讨了类器官芯片在肺癌精准治疗中的转化价值和未来的发展方向.     

神经退行性疾病动物模型的建立与应用

神经退行性疾病的日益增长对家庭和社会造成沉重的负担,寻找有效的预防和治疗方法,已经成为全球公共卫生的重要议题.动物模型在研究神经退行性疾病中发挥着至关重要的作用,为深入理解这些疾病的病理机制、开发新的诊疗策略提供了基础数据.本文阐述了构建常见神经退行性疾病动物模型的方法,包括阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩性脊髓侧索硬化症等.这些模型的建立考虑了疾病的遗传背景、病理特征以及进程.传统疾病模型构建方法常常缺乏疾病特异性、表型稳定性和与人类疾病病理进程的一致性.得益于基因修饰技术的发展,如CRISPR/Cas9技术,我们能够更精确地模拟人类神经退行性疾病的病理过程,使得动物模型能够为药物开发和疾病预防策略的探索提供重要工具.本文还探讨了新的动物模型开发进展,这对于深入理解疾病的发病机制、研究环境因素和基因-环境相互作用、筛选新的药物和开发新的治疗策略至关重要.虽然目前的模型还无法完全反映人类疾病的复杂性,我们有理由相信,这些限制将会得到改善,并展望了基因编辑技术可能改变神经退行性疾病研究的未来.     

亨廷顿舞蹈病基因敲入猪培育成功

<正>我国科学家领衔的国际研究团队经过4年努力,首次利用基因编辑技术CRISPR/Cas9和体细胞核移植技术(SCNT),成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪,精准地模拟出了人类神经退行性疾病。"亨廷顿舞蹈病"是由单基因突变导致的神经退行性疾病,是一个理想的疾病模式,也是研究多基因突变病症的基础。老年痴呆、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等都属于神经退行性疾病。这些疾病由于缺乏合适的动物模型进行药物筛     

在靶向治疗研究兴起的大背景下 美国精准医疗倡议引发的思考

<正>传统药物治疗对于病人通常是对症下药,千篇一律,对此,研究人员正在尝试根据患者的基因和所处的环境来为其定制个性化的治疗方案。美国政府目前正在尝试将这个想法付诸于行动。美国总统奥巴马1月20日在国会发布国情咨文中提及"精准医疗"计划时说:"我们这个消除了脊髓灰质炎、绘制出人类基因组图谱的国家,希望这项计划——在合适的时间给予患者合适的治疗——能继续引领医学进入一个全新的时代"     

蛋白质修饰的新发现

人体疾病中,大约有80%以上的病与蛋白质有关,几乎都是蛋白质调控失灵所致。中国科学家的研究表明,在人体细胞中,存在着许多蛋白质的修饰,那么是不是可以通过研究蛋白质的修饰来控制疾病呢？如果一旦某种疾病与某种蛋白质的修饰有关,就可以进一步研究能影响蛋白质修饰的药物和技术。这是中国科学家带给人们的新希望。     

英国或允许培育转基因婴儿以预防基因疾病

近日,英国政府生育监管机构发布了一项公众咨询,调查人们对最具争议的为避免严重遗传性疾病的新医疗程序的态度。这项医疗程序是通过结合双方父母以及一名健康女性捐献者的DNA从而预防基因疾病的。这项技术备受争议是因为它将产生体外受精胚胎,携带有父母以及一名健康女性捐赠者的DNA,并利用基因改造的方式将捐献者的DNA遗传     

药物基因组学

为什么说不同患者患有相同疾病，并表现为相同症状，但对同一种药物的治疗效果却不同？在分子水平上弄清楚上述差异，将会非常有价值，因为药品制造商们可根据个体的特殊需要合成所需要的药物。药物基因组学就是指解决药物发现问题的技术平台，在过去的６年里已逐步完善起来。 药物基因组学是功能基因组学和分子药理学结合的产物。功能基因组学是一门以发现基因功能，并能产生高附加值的学科，从事功能基因组研究的许多公司在很短的时间内就可获得丰厚利润。按功能筛选与疾病有关的基因是一项非常诱人的开发新药的方法。单基因引起的疾病非…     

在产前战胜疾病

医学一项用于发现和治疗一些胎儿缺陷的新技术.用针插入脐带的血管里,医生从中抽取血样便可直接对胎儿实施治疗.在诊断方面的应用——诊断基因疾病,血液疾患和感染.在治疗方面的应用——输血,实施心脏药物,未来可修复基因缺陷.     

类器官芯片在生物医学中的研究进展

目前国际上药物筛选技术主要是依据药效学模型进行细胞和动物实验,测试给药前后的变化,但是这种初筛方法的效率并不够理想.近年来,随着生物技术和信息技术的迅速发展,使得类器官芯片成为生物医学中极具特色而富有活力的新兴领域.相比传统的平面细胞培养和动物模型,类器官具有更接近在体器官的结构和功能的优势,可以更好地反映人体生理学特性.结合类器官芯片与微流控技术构建的生理微系统,可以在体外模拟人体组织器官的主要结构和功能特征.本文综述了类器官的培养现状、器官芯片的制作和应用以及结合仿生传感技术的研究工作进展.这些技术研究在药物研发、疾病模型和个性化医疗方面具有广阔的应用前景.     

日本医疗设备的发展趋势

最近几年,日本的医疗技术取得了惊人的进展,这种进展决定着正在发展或未来发展的医疗设备环境.医疗技术的进展首先是人类多年努力的结果,也可以认为是80年代初日本显示经济势力以来在生物技术和微电子学等领域不断执行研究与发展策略的结果.     

精准医疗计划与癌症研究

<正>通过癌症成像存档系统等项目,NCI将改进癌症检测手段,帮助肿瘤学家设计出针对肿瘤患者的个体治疗途径我们正处于一个癌症研究突破的机遇期。经过十年的研究,我们对癌症又有了新的认识,我们或将进入一个新的医疗实践时代(精准医疗时代),一个详细的、与病人癌症相关的基因和其他相关分子信息或将经常被用于设计有效的、个性化的治疗方案。     

现代生化药物研究进展

新型生化药物的研究是随着现代分子生物学技术的发展以及对疾病本身认识的深入而发展起来的。新型生化药物的应用将为一些顽固性疾病的根治提供有效的治疗方法,因此各国对生化药物的开发都投以巨大的人力、物力和财力,企图居于领先地位。现就新型生化药物作一综合介绍。     

关于优生学的群体遗传问题

从遗传方面改善人类质量的科学即为优生学.当其着眼于个体或家系时,意义相当有限,但当它涉及群体规模时,意义就重大得无可比拟了.优生学主攻的目标不是现存的群体,因为群体中的确有各式各样的遗传病患者,而且还有为数更多的“疾病”基因或有害基因的携带者,但由于人有“生的权利”,任何人都不能丧失理性来消灭这些带有有害基因的基因型(自然,可以通过医疗手段,不使这类基因表达出来或不     

《医疗大趋势 —&mdash|明日医学》

本书主要介绍当今医学领域刚刚崭露头角或正在紧锣密鼓研发的先进技术和研究热点, 如干细胞和医学影像技术等. 该书涉及医学的方方面面, 从具体的医学技术到医疗安全的管理学(比如规避医疗差错), 字里行间都透露出作者对医学发展趋势的大胆预测. 该书通过丰富的实例指出, 明天的医学发展方向将是预测医学、预防医学和个体化医学. 通过本书, 可以了解现代医学知识, 掌握未来健康领域的发展趋势. 史蒂夫•申弗教授以他数十年担任美国著名的马里兰大学医学院附属临床医学中心领导的切身体会和丰富经验, 在这本《医疗大趋势——明日医学》中, 以医学家的哲理和科学家的敏锐, 深入浅出地剖析和阐述了今天的医学成果是如何伴随着人类社会的发展而积累起来的, 以及明天科学技术的发展和应用将如何影响到未来医学的概念和人类社会伦理, 甚至我们每一个人的日常生活. 这是一本不可多得的以医学研究实践为主, 结合实际经验来预测未来医学发展趋向的重要参考著作.     

细胞色素酶2D6的分子对接以及分子动力学研究

细胞色素酶P450是人体内重要的药物代谢酶. 通常, 这类酶在其结构中都含有一个亚铁血红色分子, 并且负责代谢超过90%的已知药物分子. 细胞色素酶2D6是这类酶中的重要一员, 它负责代谢大约20%~30%的已知药物分子. 利用分子对接和分子动力学模拟的方法, 研究了细胞色素酶2D6的结构特征以及其与药物分子之间的相互作用. 并且发现, 细胞色素酶2D6活性位点中的Glu216, Asp301, Ser304和Ala305在其与药物分子的相互作用中有着重要的作用. 它们可以形成一个或者多个氢键来固定药物分子. 同时其活性位点中的Phe120可以通过形成一定的Π-Π相互作用来识别和固定药物分子. 这些发现有助于进一步了解细胞色素酶2D6的结构特征, 特别是其活性位点附近的结构特征, 理解细胞色素酶2D6代谢药物的机理. 同时, 由于细胞色素酶2D6存在着单核苷酸多肽性, 所得到的结果可以为个性化医疗提供一定的理论基础.     

遗传病基因治疗研究的历史与现状

引言基因治疗(gene thcrapy),顾名思义,即是指在基因水平对遗传病进行治疗,具体地说,是将正常的基因通过某种途径转入到由于该基因缺陷而患有某种遗传病的患者体细胞内,并得到良好的表达,产生患者所缺乏的蛋白产物,从而达到永久性治疗遗传性疾病的目的。近年来,随着分子遗传学特别是DNA重组技术的不断发展,越来越多的人结构基因被克隆和分析。同时明确了不少遗传病的致病基因及其发病     

CRISPR/Cas9基因编辑技术在脑科学中的应用策略

基因编辑是对生物体基因组的目标基因进行精确切割、插入等操作.CRISPR/Cas9技术是基于向导RNA识别DNA靶序列,Cas9蛋白作为核酸酶切割DNA靶点来实现基因编辑.该技术自2012年报道以来已被不断改进,因具有普适、高效、简便等优点,迅速成为现阶段应用最广的基因编辑技术.在脑科学领域,CRISPR/Cas9技术不仅可应用于离体神经细胞,也可以在受精卵期、胚胎期或成年期应用;应用目的涉及脑基因与功能研究、基因敲除/敲入小鼠模型的构建、某些疾病的实验性治疗等.尤其是在一些遗传性疾病如视网膜色素变性、亨廷顿病的动物模型上,CRISPR/Cas9方法已经初步展示了令人鼓舞的治疗效果.未来,该技术将会在精确编辑效率与可控性方面有进一步提升,并可能在脑定向导入方法、脑神经环路解析等专业应用环节获得显著的发展.     

儿童健康基因检测

准备做爸爸妈妈的年轻人,全都希望自己有个健康、聪明、漂亮的宝宝.怎样才能提前知道孩子未来的健康趋向呢?--那就给新生的宝宝做一次基因检测吧. 对新生儿进行基因检测,医学专家可以对得到的数据开展详细的分析、辨识、评估,然后出具一份健康报告,该报告将对一个人的终生具有指导意义.在随后的日子里,健康管理师可以根据医学专家的健康报告,进行个性化的全程健康托管和跟踪服务.宣传健康理念,实施健康方案,指导健康干预,预防可能发生的疾病,提高生命的质量.