CRISPR稳步走向临床

正基因编辑技术已经在一些罕见的情况下进行试验,更多的人体临床试验即将启动。自从CRISPR-Cas9基因编辑技术问世以来,它就激发了人们对其或夸张或谨慎的预测:例如,我们也许很快就能让远古时代的野兽复活,或者创造出经过设计的婴儿。虽然此类应用可能永远都没有机会问世,但基因编辑技术已经在遗传学研究领域掀起了一场革命,它使得科学家能够在实验室中轻松操纵模式生物。此     

上帝的“手术刀”

正近些年,基因编辑技术飞速发展,现已在生物的各个方面有了突破性进展。许多专家和投资者认为基因编辑具有类似"手术刀"的潜力,可以从根本上治疗从癌症到罕见遗传病的大量疾病。相较于其他基因工程工具,基因编辑技术具有精确廉价、简单易用的特性,同时效果也非常强大。该技术发展迅速,已成为人类生物学、农业学和微生物学等领域专家中最受欢迎的基因编辑工具。科学家们对于如何利用基因编辑     

HIV病毒,该如何战胜你

<正>2018年11月底,深圳传来一个让世界震惊的消息,一对名为露露和娜娜的免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国健康诞生。在国际科学界纷纷谴责将基因编辑技术应用到人类身上这一有悖于医学伦理行为的同时,笔者却关注到了这样一个问题:为什么第一例基因编辑技术,会选择免疫艾滋病作为切入点呢?要想解答这个问题,我们就必须先了解艾滋病到底是怎么回事。     

基因编辑的意义:重写生命代码

正英国《卫报》科学编辑伊恩·桑普尔(Ian Sample)分别解释了基因编辑的科学原理、存在的风险以及发展的前景。基因编辑是什么?科学家认为它就像我们在电脑文档中使用查找和替换工具来改正文档中的拼写错误一样,不同之处在于,基因编辑是对DNA序列进行编辑而不是针对文字(DNA序列是一组生物代码用以指导生物有机体进行相应的生命活动)。通过对基因进行     

基因编辑之枪向疾病开火——人体基因编辑时代或将到来

<正>科学家们的研究工作正在变得可能:编辑人类的基因来治疗和预防如同艾滋病和镰状细胞病之类的疾病。这引来科学界巨大的争议。更加有争议的是,它还有可能制造出"生物技术婴儿"。瞄准错误DNA基因编辑技术正在向我们走来。科学家们试图编辑人体胚胎的第一项研究工作于2015年4月中旬登上有关科学类杂志的头版,而另一项研究则向人们展示了基因编辑是如何可能预防儿童遗传性疾     

“基因驱动”首次在哺乳动物中实现

正CRISPR技术目前可以用于设计雌性转基因小鼠,这样使特定的基因传递给后代的可能性大大增加近期,研究人员首次使用基因编辑工具CRISPR技术实现加速哺乳动物中特定基因的遗传。这项富有争议的"基因驱动"技术在多年前就在实验动物的繁育中崭露头角,现如今这项技术能够使得特定基因在整个物种中快速扩增。不仅如此,这项技术还大大激发了科学家的各种设想:是不是能够在动物体内导入某种致命的基因以消灭     

中国首次尝试用CRISPR治疗HIV

<正>中国科学家对人类干细胞进行基因编辑,使其天然能够抵御HIV并将其移植到一名罹患血液系统肿瘤的HIV感染者身上。经基因编辑的细胞在患者体内持续存活了一年多且未引起明显副作用,但细胞数量较少,不足以降低血液中HIV的病毒载量。"这是在使用基因编辑技术治疗人类疾病道路上迈出的重要一步,"加州大学伯克利分校的生物学家费奥多·乌尔诺     

从基因上剔除疾病

CRISPR基因编辑技术的精确和高效最引人注目的意义大概要数它对于基因遗传病的预防了,而在基因编辑技术出现之前,人们为了这个目标付出了难以计数的努力. 想要剔除遗传性疾病,有二个途径.一个途径是正常产前检查,包括在孕期对致病性突变进行筛查,然后让父母选择是否引产.     

CRISPR/Cas9基因编辑技术在脑科学中的应用策略

基因编辑是对生物体基因组的目标基因进行精确切割、插入等操作.CRISPR/Cas9技术是基于向导RNA识别DNA靶序列,Cas9蛋白作为核酸酶切割DNA靶点来实现基因编辑.该技术自2012年报道以来已被不断改进,因具有普适、高效、简便等优点,迅速成为现阶段应用最广的基因编辑技术.在脑科学领域,CRISPR/Cas9技术不仅可应用于离体神经细胞,也可以在受精卵期、胚胎期或成年期应用;应用目的涉及脑基因与功能研究、基因敲除/敲入小鼠模型的构建、某些疾病的实验性治疗等.尤其是在一些遗传性疾病如视网膜色素变性、亨廷顿病的动物模型上,CRISPR/Cas9方法已经初步展示了令人鼓舞的治疗效果.未来,该技术将会在精确编辑效率与可控性方面有进一步提升,并可能在脑定向导入方法、脑神经环路解析等专业应用环节获得显著的发展.     

全球首例基因编辑人体临床试验在中国进行

正由四川大学华西医院的肿瘤学家卢铀领导的团队,从8月份起,开始在肺癌患者身上测试CRISPR-Cas9细胞,并将成为首个把CRISPR-Cas9基因编辑技术修饰的细胞注入人体的国家。据悉,这项临床试验将招募化疗、放疗等常规治疗无效的转移性非小细胞肺癌患者,从患者血液中采集T细胞,然后使用CRISPR-Cas9技术来敲除细胞中的一个基因。经过基因编辑的细胞会在实验室进行培养增殖,     

编辑人生

正生物学领域正在经历一场革命,基因编辑理论将颠覆人们的认知。你盘子里的食物,家中的宠物,夜里在你耳边嗡嗡作响的蚊子;你体内的细胞,甚至你下一代的大脑和身体……所有的这一切都将被一项新兴的"基因编辑技术"所改变,而这种改变,将会贯穿你的一生。虽然突破性、革命性这样的词汇已经被大众用得太多了,但如果要评价CRISPR基因编辑技术,这些词汇可能都显得太过苍白无力。     

对话周琪:华盛顿共识

正基因编辑技术的飞速发展,特别是近年来CRISPR技术的广泛应用,使得人类拥有了前所未有的改变和修饰基因组的能力.CRISPR技术来源于细菌本身对抗噬菌体的"免疫系统".这项技术利用单链引导RNA(sgRNA)和Cas9蛋白,可以在体内和体外简单、迅速、低成本实现基因编辑.2012年以来,CRISPR技术已经广泛地被全球应用于各个实验室,进行几     

微调可使CRISPR准确度提高50倍

<正>CRISPR可能是首个有望颠覆天然基因组、消除遗传疾病的基因编辑成果。但从一开始,就有一道难题摆在面前:准确性。早在2017年,一份报告因使用CRISPR技术而充满争议:因为在小鼠身上发现了大量脱靶的编辑,基因编辑工具肆意地剪切了无辜的基因。这项研究遭到了强烈的驳斥,并最终被撤回,但人们对这种强大工具的脱靶问题的担忧并没有消失。即使相对准确的CRISPR替代版本,最近也因为其在DNA和     

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗β-地中海贫血的最新进展

地中海贫血是β-珠蛋白基因(HBB)点突变或缺失引起的单基因遗传病,患者产生溶血性贫血,其生存主要依赖于反复输血及去铁治疗,最终导致多器官受损、衰竭,给个人、家庭和国家带来严重的经济负担.随着基因编辑技术的蓬勃发展,可能治愈基因突变性疾病的基因治疗应运而生,其中CRISPR/Cas9基因编辑技术凭其靶向特异性、经济性等优势备受关注,并已广泛应用于分子生物学以及生命科学领域的研究.如今CRISPR/Cas9基因编辑技术修复人多能干细胞HBB基因、诱导胎儿血红蛋白(HbF)合成或抑制α-珠蛋白基因(HBA基因)表达是治愈β-地中海贫血的三大可行性策略,相关临床试验已相继开展.本文就CRISPR/Cas9系统的研究进展、作用机制以及在治疗β-地中海贫血的最新研究与应用进行综述,涉及细胞实验、动物模型、临床试验等内容,并介绍了CRISPR/Cas9系统衍生的新型基因编辑工具碱基编辑器在该领域的研究应用,为促进β-地中海贫血从基础研究转向临床治疗提供新的思路和方向.     

首个泛基因组图谱捕捉人类遗传多样性全貌

<正>把人类基因组的初稿想象成一本书。这本书在世纪之交才刚刚发表，却为变革性治疗铺平了道路。基因编辑和基因疗法现在可以用来对抗以前无法治愈的疾病。比较我们与进化过程中最亲近表亲中的A、T、C、G基因字母，可以揭开我们进化和智力的根源。但是“我们”指的是什么，或者是谁?由于技术限制，目前的参考基因组是由少数人（主要是欧洲人和非洲人后裔）的测序DNA片段组装而成的。尽管这本“人类之书”在寻找遗传疾病方面是无价的，但它很难概括全球人类的遗传多样性。     

美国科学院制定人类基因组编辑准则

<正>美国科学院及美国医学科学院正在为快速发展的人类胚胎以及生殖细胞技术制定准则。继四月声明后,5月18日,美国科学院(NAS)和美国医学科学院(NAM)又宣布了一项重大举措,拟推出一项针对人类基因组编辑技术的行为准则。四月声明指出,研究人员使用了被称作CRISPRCas9的基因编辑系统,以去除人类胚胎中的突变基因。虽然这项技术涉及少量胚胎,仅取得部分成功,但却引发了关于基因编辑技术伦理问题的广泛争议,而     

对话基因编辑

正新科技的公众传播需要科学家、记者和慈善家的倾力相助。詹妮弗·杜德纳是CRISPR/Cas9基因编辑技术的共同发明人。在2015年伦敦举行的TED全球演讲中,她呼吁进行基因编辑的全球对话2014年的一个深夜,加州大学伯克利分校生化学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)从噩梦中惊醒。正是这个噩梦,让她不再只专注于手中尖端的科学研究,而将注意力投向了更广阔的世界。     

基因改造人就在我们中间

正到目前为止,基因技术发展情况还算不错,美国需要冷静地讨论CRISPR基因技术的利与弊,而不是对这项技术一概禁止。中国一位名叫贺建奎的科学家宣布,他在胚胎期进行基因编辑的一对双胞胎女婴于2018年11月出生。从某些方面来说,这样的新闻其实并不新鲜,事实上,"转基因人类"早已经出现在我们中间。20世纪90年代中期,美国新泽西州的一     

基因编辑技术何去何从

正各种咨询机构、科技组织和资助机构都十分关注人类基因组编辑,医学及伦理学研究者黛布拉·马修斯(Debra J.H.Mathews)、罗宾·洛弗尔·巴杰(Robin Lovell-Badge)及同行们对此提出了一些需要重点考虑的问题。基因编辑工具CRISPR/Cas9的易用、准确和高效性使其在研究中得到广泛使用,而且在农业和涉及非生殖细胞(体细胞)的基因疗法中也有了初步的应用。CRISPR/Cas9及相关技术也可使用在某些     

基因编辑亟须立法

正基因编辑技术吸引了众多人的关注,然而人类基因编辑的出现却引起了科学界的动荡。人类基因编辑到底是天使还是魔鬼?伴随着公众质疑、恐惧、激烈批评而来的,是希望健全法律的呼声。