单基因遗传疾病的基因疗法

 基因疗法是全球突破性技术之一，在单基因遗传疾病治疗中已取得突破性进展。阐述了不同的基因疗法策略、载体和基因编辑技术的特点，综述了脊髓性肌萎缩症、Leber先天性黑蒙2型、血友病、β-地中海贫血的发病机理、临床表现、基因疗法的开发进程以及临床试验情况。目前，上述4种单基因疾病的9种基因疗法已分别取得美国食品药品监督管理局突破性疗法资格、欧洲药品管理局的优先药物资格或者已经批准上市。基因疗法的研究还面临着许多挑战，但随着科学研究的深入和科学技术的不断发展，将有更多的患者获得治疗。     

目前基因疗法能治疗哪些疾病

基因疗法是当代医学的尖端项目,也是未来医学的发展方向之一。那么,什么是基因疗法呢?简单地讲,通过某种媒介将正常的外源性基因插入或嵌入患病细胞又称靶细胞中,纠正或补偿有缺陷的失去正常功能的基因,从而治愈疾病,这就是基因疗法。那么,目前基因疗法能治疗哪些疾病呢?又属于哪一类基因疗法呢?基因疗法可分下面几类:①基因补偿,即用正常功能的基因嵌入靶细胞以补偿相应的内源性基因缺失或突变失活而引起的体内     

修正肿瘤相关基因的基因疗法之研究进展

肿瘤是目前威胁人类健康和生命的最严重的疾病之一,基因疗法目前被认为是人类攻克癌症非常有希望的途径.本文对肿瘤基因治疗中的1种方法,修正肿瘤相关基因的基因疗法进行一综述,其中包括转移抑癌基因的基因疗法和转移原癌基因或细胞增殖相关基因的反义基因的基因疗法,并提出对多种基因的联合治疗方法是肿瘤基因治疗发展的一个重要方向.     

艾滋病基因疗法的种种设想

当今医学领域,基因疗法无疑属前沿科技。虽然临床基因疗法研究中大约半数侧重于治疗癌症,但基因治疗艾滋病也是一个重要的课题。基因治疗艾滋病是基因疗法的第二个大课题,占整个基因疗法研究总量的10％。正在试验阶段的     

英国:“基因疗法”阻力重重

所谓“基因疗法”,其核心即是以人工基因取代人体有问题或有缺陷的基因。在美国,联邦食品与药物管理局已正式批准医院用“基因疗法”来治疗癌症、先天缺乏免疫力症等不治之症。在此领域美国科学家们进展神速,最近他们以引导外来基因进入人体某些细胞的方法,成功地抑制了一种死亡率极高的皮肤癌——恶性黑素瘤。然而形     

基因疗法路漫漫

基因疗法,对我们来讲是一个并不新鲜的名词,早在1968年,美国科学家迈克尔·布莱泽就在《新英格兰医学报》上发表了《改变基因缺损:医疗美好前景》的文章,向人们提出了基因疗法概念。但直到1990年,人类才首次进行了相关的临床试验。2000年前,参试人数达3000之多,可惜无一例获得成功。     

使用病毒载体的罕见病基因疗法临床进展

 很大一部分的罕见病由遗传因素决定,难以用普通的小分子或大分子药物治愈,而基因治疗有望从根本上修正人体功能的缺失或异常,给罕见病患者带来改善生活质量的希望。目前许多基因疗法的临床试验正在开展,病毒载体是常用的基因递送方法,本文讨论了用于临床基因递送的多种病毒载体,包括腺相关病毒、逆转录病毒和慢病毒,重点列举了这些病毒在罕见病临床试验中的研究、应用和进展,评价了这些病毒的优缺点,并简述了基因疗法的研究方向及应用前景。     

运用“基因”疗法 使高血压“绝种”

据英国《新科学家》杂志报道,美国科学家最近利用老鼠作试验,运用基因疗法,成功地治愈了高血压这一通常会遗传后代的疾病。他们还宣称,以基因疗法治愈高血压的这些老鼠,还能将其这一健康状况遗传给下一代,使后代不再患高血压疾病。     

白血病“致癌基因依赖”机制揭开

美国冷泉港实验室(CSHL)科学家通过动物实验,揭示了人类急性髓细胞白血病中"致癌基因依赖"现象的基因机制,该项研究成果有望带来一种快速根除该癌细胞的新疗法。相关研究发表在美国出版的《基因与发展》杂志上。     

基因疗法——人类生命福音

今年6月26日,美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布,人类基因组工作草图已经绘出,人体全部基因的初步测序研究工作已经完成,科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因、疾病基因与其他基因及环境的相互作用等。预计到2010年或2020年,基因疗法将成为一种普通的治疗方法。人类的3000多种疾病大都具有遗传性,科学家们早就认为只有从基因修复人手才能根治许多疾病,这种通过基因修复治病的方法就是基因疗法。我们可以将健康和正常的基因通过某种载体导     

普鲁士蓝在肿瘤诊断和治疗中的研究进展

 普鲁士蓝是一种美国食品和药物管理局批准的、作为临床上治疗铊等放射性元素中毒的解毒剂,具有良好的生物相容性及生物安全性。普鲁士蓝纳米粒子在尺寸和结构上的可调控性及本身的性能,使得其在药物输运、分子影像、基因治疗、光热治疗肿瘤等肿瘤的诊断和治疗方面发挥着重要作用。本文以肿瘤诊疗方面的医学应用需求为背景,综述了基于普鲁士蓝的纳米诊疗剂在光声成像(PA)、核磁共振成像(MRI)、超声成像(US)、多模式成像,及作为光热转换剂和药物传输系统(DDS),实现对肿瘤的光热治疗、化疗和基因治疗等研究现状和发展趋势。     

基于网络药理学和分子对接探讨蛇床子治疗乳腺癌的作用机制

利用网络药理学和分子对接探讨蛇床子抗乳腺癌的分子机制。采用中药系统药理学数据库与分析平台获取中药蛇床子的化学成分及其相关靶点,借助Uniprot数据库进行基因转换;在GeneCards、OMIM数据库中检索乳腺癌疾病的相关靶点;利用Venn在线软件获取药物与疾病的共同靶点;由Cytoscape 3.7.2绘制药物-成分-靶点-疾病网络;STRING数据库构建蛋白质-蛋白质相互作用网络;基于DAVID数据库对靶点进行基因本体功能富集和京都基因与基因组百科全书通路富集分析,运用AutoDock软件对蛇床子的关键活性成分与作用靶点进行分子对接验证。结果表明, 蛇床子的17个有效成分通过调控19个靶点和56条通路对乳腺癌产生作用,4个关键的化合物分别为β-谷甾醇、(E)-2,3-bis(2-keto-7-methoxy-chromen-8-yl)acrolein、豆甾醇、蛇床子素,可通过HSP90AA1、JUN、PRKACA、KDR等关键靶点介导癌症通路、癌症的蛋白聚糖、粘着斑、PI3K-Akt等信号通路发挥抗乳腺癌作用。该研究初步揭示了蛇床子抗乳腺癌的作用机制,为蛇床子的临床应用及其治疗乳腺癌的相关研究提供了理论依据。     

Xenogeneic homologous genes, molecular evolution and cancer therapy

Cancer is one of the main causes for death of human beings to date, and cancer biotherapy (mainlyimmunotherapy and gene therapy) has become the most promising approach after surgical therapy, radiotherapy andchemotherapy. However, there are still many limitations on cancer immunotherapy and gene therapy; therefore great ef-fort is being made to develop new strategies. It has been known that, in the process of evolution, a number of genes, theso-called xenogeneic homologous genes, are well-conserved and show the structural and/or functional similarity betweenvarious species to some degree. The nucleotide changes between various xenogeneic homologous genes are derived frommutation, and most of them are neutral mutations. Considering that the subtle differences in xenogeneic homologousgenes can break immune tolerance, enhance the immunogenicity and induce autologous immune response so as to elimi-nate tumor cells, we expect that a strategy of inducing autoimmune response using the property of xenogeneic homologousgenes will become a new therapy for cancer. Moreover, this therapy can also be used in the treatment of other diseases,such as autoimmune diseases and AIDS. This article will discuss the xenogeneic homologous genes, molecular evolutionand cancer therapy.     

分子标记技术在真菌上的应用(综述)

对分子标记在真菌分离菌株的分子鉴定、基因定位克隆、遗传图谱构建、遗传多样性分析、遗传亲子分析及线粒体DNA遗传研究等方面的应用进行了综述。     

林木与病原菌分子互作机制研究进展

近年来林木与病原菌互作的分子机制研究成果丰硕,尤其是HIGS与CRISPR/Cas9等技术的发展,促进了林木病原菌关键致病基因的功能、病原菌基因组与转录组学、病原菌效应蛋白、林木抗病基因功能、林木抗病与生长平衡、林木抗病分子育种等多个层面研究的快速发展.从植物-病原菌分子互作的基本问题出发,综述了国内外林木-病原菌分子...     

siRNA分子设计研究进展

为了设计高效的siRNA（Short interfering Ribonucleic Acid）分子、最大限度地减少siRNA分子的脱靶效应（off-target effects），siRNA分子设计已经成为热门研究领域。siRNA分子设计主要是基于序列和能量特征，以及靶标的二级结构特征，基于这些特征设计的siRNA分子已经有了较高的抑制基因表达的效率。RNAi（RNA interference）在
基因发现以及疾病治疗领域已有非常广泛的应用，就siRNA分子设计近年的研究进展作一综述，为今后siRNA研究提供参考。     

DNA分子标记及其在作物遗传育种中的应用

本文总结了三类DNA分子标记：(1)以Southern杂交为基础的分子标记;(2)以PCR为基础的分子标记;(3)以串连重复的DNA序列为基础的分子标记。综述了这几类分子标记在作物品种鉴定与绘制指纹图谱,基因定位与辅助选择育种,杂种优势群的划分与杂种优势的预测和细胞学研究等方面中的应用现状。     

牦牛分子育种的理论与实践

21世纪初,动物育种已迈入分子水平,朝着快速改变动物基因型的方向发展.本文在总结作者近年来对牦牛各种分子遗传标记研究成果的基础上,分析了RFLP、RAPD、AFLP、微卫星DNA、m tDNA等分子遗传标记在牦牛遗传育种研究中的应用以及牦牛功能基因的研究现状,进而探讨了牦牛分子育种的理论和实践,以便为今后在牦牛生产中进一步地开展分子育种提供理论依据.     

中药抗炎作用分子机制研究进展

从花生四烯酸（AA）代谢途径、细胞因子及其受体、细胞内第二信使、活性氧、一氧化氮、血小板活化因子及其受体、核因子、细胞间粘附分子等多个方面对当前中药抗炎分子机制的研究进展进行综述,认为该领域的研究已发展到从炎症的不同途径和环节在分子水平对中药抗炎的作用机制进行了研究,但对绝大多数中药抗炎作用的具体作用过程还了解得不够详细、全面,在基因水平的研究也还比较少。建议今后应该从与炎症有关的信号转导途径、AA代谢途径中的环氧化酶（COX）异构酶及其下游的前列腺素（PGs）合成酶系和相应受体、磷酸二酯酶及其同功酶等更多的抗炎途径和环节对中药抗炎作用的分子机制进行更深入研究。     

关于生物分子进化和分子适应策略的研究

从生物的C值矛盾、基因表达调控、基因表达产物的准确性以及DNA的复制方向等分子水平的相关研究来解读生物分子进化和分子适应的策略问题，同时从比较基因组学和分子生态学的角度深入探讨了分子进化和分子适应的研究方向和特点，为进一步研究相关问题提供文献和理论支持．