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基因治疗在先天遗传性以及后天获得性心血管疾病治疗中均具有广阔的发展前景. 对心血管疾病致病机理的深入认识和疾病基因组学研究的发展, 进一步促进了临床前基因治疗的研究进展. 但基因治疗过程中存在的机体细胞免疫反应、外源基因表达水平不足、在体基因转导效率低下等因素都成为基因治疗临床应用转化的瓶颈. 近年来, 基因导入载体和基因组编辑技术的发展为上述问题的改善和解决提供了新的思路. 目前成族规律间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats, CRISPR)/Cas9 基因组编辑技术已经成功应用于动物模型的在体基因编辑, 达到了显著改善血脂指标的疗效. 进一步研究体内组织特异和高效的基因导入方式, 提高基因编辑的靶向效率和特异性, 并建立全面有效的安全评估实验体系, 将推动基因治疗向临床应用的转化. 针对心血管疾病基因治疗中基因导入载体的研究以及CRISPR/Cas9 基因组编辑技术的应用展开讨论. 相似文献
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基因治疗方法是通过基因转导技术赋于靶细胞一种新的功能或改变靶细胞某些基因的表达状况。目前基因治疗的疾病主要包括遗传性疾病、免疫缺陷病、肿瘤等。1991年12月在复旦大学遗传学研究所进行了国际上首例血友病的基因治疗。两位由于凝血因子Ⅸ缺乏而患有血友病B的患者被重新植入了大量转移有正常Ⅸ因子基因的自身皮肤成纤维细胞,结果病人体内Ⅸ因子含量都成倍上升,取得较好疗效。1990年9月,美国国立卫生研究院(NIH)用基因疗法治疗了一位由于体内腺苷脱氨酶(ADA)缺乏而患者严重联合性免疫缺陷的病人,他们将转移有正常ADA基因的患者自身淋巴细胞体外培养后重新大量输回病人体内,实验结果令人鼓舞。目前基因治疗已应用于很多种疾病。 肿瘤的基因治疗始于九十年代。1990年美国NIH首次对一位晚期恶性黑色素瘤病人进行了基因转导的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL) 相似文献
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单纯疱疾病毒胸苷激酶基因(HerpesSimplexVirus-ThymidineKinase,HSV-tk),配合核苷酸类似物(NAS)GCV或ACV的基因治疗是目前肿瘤基因治疗领域中一种较有希望的治疗方法.反转录病毒和腺病毒介导的HSV-tk/NAS肿瘤基因治疗系统的建立,并运用该系统进行脑胶质瘤、垂体瘤、黑色素瘤的基因治疗离体细胞和动物试验,取得了显著的肿瘤杀伤作用,特别是腺病毒介导的脑胶质瘤基因治疗动物试验效果很显著,能够完全消除肿瘤.同时,还建立了反转录病毒以及腺病毒HSV-tk基因治疗的安全性检测体系,为基因治疗的临床试验提供了安全性保证. 相似文献
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基因治疗作为一种新型的疾病治疗手段,正在广泛用于多种疾病的治疗领域.简单介绍了基因治疗的基本途径和临床应用. 相似文献
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兰州军区总医院胸外科最近成功地为一位患有先无性心脏病、全肺静脉异位引流的19岁男性患者实施了根治手术。 相似文献
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基因治疗的现状与存在问题简析 总被引:2,自引:0,他引:2
基因治疗是指应用基因工程技术,将外源性基因导入体内并表达产物,从基因水平上改变人活细胞遗传物质而治疗疾病的一种医学治疗方法。1953年Watson和Crick提出了DNA双螺旋结构模型,开创了分子生物学和分子遗传学研究的新纪元.为现代生物学及医学发展奠定了坚实的基础。1971年,S.Rogers对高精氨酸血症患者两姊妹进行了兔乳头瘤病毒体内直接注射,揭开了“基因治疗”的序幕。至此,人类对疾病的治疗又上了一个新的台阶。目前,基因治疗应用的主要手段有:1.原位修复缺陷基因,使其与正常基因一样能够正确… 相似文献
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本文综述了基因治疗的步骤,基因治疗的对象及基因治疗的现状及前景。基因治疗的步骤包括基因诊断;治疗基因与载体的连接;基因转移。其中载体是基因治疗中的一个重大关键技术问题。目前基因治疗已进入理性化阶段,世界上许多国家对基因治疗前景看好,投资加强。 相似文献
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基因治疗及其研究进展 总被引:3,自引:0,他引:3
宋新强 《信阳师范学院学报(自然科学版)》2002,15(4):473-477
基因治疗作为一种新型的疾病治疗手段 ,正在广泛用于血友病、糖尿病、癌症、心血管病、爱滋病等多种疾病的治疗领域 .基因治疗的一般步骤包括 :目的基因的转移和目的基因的表达两个方面 .其中目的基因的导入和目的基因表达的精确调控是两个关键步骤 .新发展的还有反义疗法以及应用核酶进行基因治疗等 .本文就基因治疗的基本步骤、基因治疗的对象、方式及基因治疗的现状和前景作一个简单介绍 相似文献
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基因治疗是一种新型的治疗方法.抑癌基因治疗已经普遍用于临床,但由于肿瘤的形成是多因素、多基因参与的复杂过程,单基因的治疗效果并不理想,而联合基因治疗是目前的研究热点.本文对部分抑癌基因间联合治疗肿瘤的现状进行了简单综述. 相似文献
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肝癌基因治疗机制研究 总被引:2,自引:0,他引:2
肝癌是由多基因突变引起的,故用基因工程的手段进行肝癌的基因治疗是目前医学界研究的热点.主要研究了肝癌基因治疗中的免疫基因治疗、抑癌基因治疗、自杀基因治疗、反义基因治疗、耐药基因治疗、联合基因治疗的机制. 相似文献
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基因治疗及基研究进展 总被引:1,自引:0,他引:1
宋新强 《信阳师范学院学报(自然科学版)》2002,15(4):473-477
基因治疗作为一种新型的疾病治疗手段,正在广泛用于血友病、糖尿病、癌症、心血管病、爱滋病等多种疾病的治疗领域。基因治疗的一般步骤包括:目的基因的转移和目的基因的表达两个方面。其中目的基因的导入和目的基因表达的精确调控是两个关键步骤。新发展的还有反义疗法以及应用核酶进行基因治疗等。本文就基因治疗的基本步骤、基因治疗的对象、方式及基因治疗的现状和前景作一个简单介绍。 相似文献
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明月 《现代科技译丛(哈尔滨)》2004,(4):15-15
一份新的研究报告称,德国科学家最近发明了一种新技术,利用这一技术可改善人体的触觉功能,而且用两种不同的药物能加强或者减弱这种作用。研究人员认为,这一发现将会引导我们发明一种治疗老年人、中风患者和其他情况下出现的感觉障碍性疾病的新方法。 相似文献