| 摘 要： | 基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。基因治疗是当代医学和生物学一个新的研究领域。它试图从基因水平调控细胞中的缺陷基因表达或以正常基因矫正、替代缺陷基因,达到治疗基因缺陷所致的遗传病、免疫缺陷或抑癌基因的失活所致的肿瘤等疾病,即与基因相关的疾病。根据临床统计,25％的生理缺陷、30％的儿童疾病和60％的成年人疾病都是由遗传病引起的。而人类遗传病大约有5000种,大部分是单基因缺陷造成的道机体是一个复杂的动态性的平衡系统。每一个基因对机体的正常功能的影响都是复杂的,任何一个基因的变化都会导致多种症状的发生。由于这些疾病病因复杂而且发生在遗传物质水平,用传统的治疗方式很难达到根治目的,而且价格昂贵周期长。基于以上这些原因,人们一直致力于寻找新的、更好的、更彻底的遗传疾病治疗方法。随着分子生物学和分子遗传学等学科的飞速发展、人们对遗传病的分子机理的深入了解以及许多遗传疾病分子模型的建立,特别是人类基因组计划超乎预想的发展和后基因组计划、蛋白质组计划的提出,使人们自己的遗传背景和基因与疾病的关系有了更清楚的认识。这些都使人的基因治疗成为可能。基因治疗是近十年来发展起来的新型医疗技术,有广阔的研究、应用和开发前景,但是,它还需要解决许多基础研究和技术方面的问题,才能具有真正的实用价值。总而言之,基因治疗随着分子生物学、分子遗传学和临床医学等学科的发展,它将日益走向成熟。
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