攻克致命遗传性疾病的基因疗法

基因能指令细胞制造某些特殊的蛋白质,从而控制人类所有来自遗传的身体特性。据报道,在美国马里兰贝塞斯达市美国国立卫生研究所的医疗中心里,医生开始以滴注法将一种灰色的液体输入一名4岁的女孩左臂的静脉里,这种溶液含有这个孩子自己的白血球,但这些白血球都已经过改造——她从遗传得来的有缺陷的基因已被健康的基因所替代。这个过程只花了29分钟,但却标志着医学史上一个影响深远的实验已经开始。这名4岁的女孩成了世界上第一个接受基因疗法的人。这个女孩的情况是:她由于基因缺陷,身体不能生产腺苷脱氨酶,削弱了她对疾病的抵抗力,自出生以来,几乎每天都受到感染的缠磨。输液以后所做的试验,证实这个女孩已经能产生这种酶,而且数量多至可以察觉的程度,自疗法开始以来,她只患过一次伤风。基因疗法是医学一个叫作分     

基因编辑技术或将治疗先天性眼病

<正>美国将进行首项在人体内部测试CRISPR基因编辑技术的研究,这项研究计划使用CRISPR来治疗导致失明的遗传性眼部疾病。患有这种疾病的人有一种影响视网膜功能的基因突变。新的疗法将使用CRISPR精确地编辑特定位置的DNA,并纠正基因突变。此次试验将纳入18名患者,包括3岁及以上的儿童和成人。在这项     

植“第三者基因”预防遗传病

英国科学家正申请进行破天荒的生物技术，让新生婴儿具有3名父母的基因成分，以此防止母亲将退化性遗传疾病传给下一代，预料当局极可能在未来数周批准这项申请。     

基因疗法造福人类

根治与遗传有关的疾病是人类基因组计划的主要目标之一。在本文中，美国科普作家埃里克·S·肝格雷斯向您介绍什么是基因疗法以及基因疗法的发展方向。人类基因组计划是一项规模宏大的计划，其目的是要给人类DNA中100，000多个基因绘制图道并对它们进行序列测定。这是一项极其艰巨的任务，自1986以来，已有数百名科学家在世界各地的实验室里为之而奋斗着。最早得以鉴定的人类基因是那些眼疾病──如囊性纤维变性──有关的基因，那是早在对年代的事情了。对整个基因组（即存在于一套完整的染色体中的全部基因）进行序列测定是出于这样的愿…     

X染色体显示男女大不同

科学家们已经破解了300多种与人类疾病有关的女性X染色体的基因密码,它可能有助于解释为什么男女差别如此之大。X染色体拥有1100个基因,占人类基因组的大约5%。它还包含了可能有助于血友病、失明、孤独症、肥胖和白血病等疾病诊断的信息。由多国科学家组成的一个研究小组发现,女性远比人们过去所认为的要“多变”,而且女性的基因比男性更复杂。此项研究是由英国韦尔科姆基金会桑格研究所领导的。该研究所的马克·罗斯博士说:“从它的遗传模式、独一无二的生理特性以及与人类疾病的联系来看,X染色体绝对是人类基因组中最不同寻常的。”发表…     

基因的瞄准器：基因靶向技术 ——评2007年诺贝尔生理学或医学奖

2007年10月8日，美国科学家马里奥&#8226;卡佩奇和奥利弗&#8226;史密斯、英国科学家马丁&#8226;埃文斯因为“在涉及胚胎干细胞和哺乳动物DNA重组方面的一系列突破性发现”(即“基因靶向”技术)而获此殊荣，该技术在研究基因的功能以及建立人类疾病模型等方面开创了一个全新思维模式和技术手段。本文将就“基因靶向”技术作一简要介绍。     

基因测试:让你预知未来是否健康

基因测试正在改变医学的现状以及家庭成员对健康的思维方法；由于科学已可将DNA的奥秘揭示，我们正面临艰难的选择和新的挑战——[编者按]     

群体遗传学家愈受青睐

随着疾病易感性基因计划———如DNA分子基因组图谱计划的实施 ,群体遗传学家不仅要研究遗传学 ,还要精通数学和统计学 ,这样才能满足时代的要求     

令人心动的基因疗法

今年6月26日,美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布,人类基因组工作草图已经绘出,人体全部基因的初步测序研究工作已经完成。科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因,预计到2010年或2020年,基因疗法将成为一种普通的治疗手段。 小试牛刀 由于人类的3000多种疾病大都具有遗传性,所以科学家们早就认为,只有从基因修复入手,才能根治许多疾病,这就是基因疗法。基因     

细胞之源

４月底，法国科学家说他们已经（至少是暂时）治愈了两名婴儿的致命性免疫缺陷，此病全名叫“严重合并性免疫缺陷症（ＳＣＩＤ）”，但更普遍的叫法是“泡沫儿”病。ＳＣＩＤ使病人容易受到致命性感染，一些患儿为防止感染而不得不生活在塑料泡里。法国医生先是把健康免疫系基因注入成血干细胞内，然后将这些于细胞植入病孩的骨髓，使他们能够生产出自己的免疫细胞。 这项治疗学成就是多年大肆宣扬要通过更换受损基因或缺失基因的方法来治疗疾病的设想的第一次成功。不过，在这里，干细胞的成功应用对于一场新的治疗技术浪潮是至关重要的，…     

遗传比基因更能触发体内伤残

美国科学家最近发现 :微妙的遗传因素比基因更能触发人体内的伤残。为什么我们的身体常常自己给自己扰乱 ?美国科学家最近得出结论认为 ,我们是否要遭受自身免疫的疾病 ,这决不仅仅是由基因所决定的 ,更重要的 ,是在我们的母亲怀孕期间 ,侵入我们身体的错位了的碳原子和人体细胞 ,在某些疾病中 ,如关节炎以及至少一种以上的糖尿病等 ,起了一个重要作用的缘故。基因影响着我们对自身免疫疾病的敏感性 ,但这不是事情的全部过程。比如 ,如果有一对完全相同的双胞胎发生了脑脊髓多发性硬化 ,这就有少于一个5 %的其他类似行为的危险。美国波士顿…     

基因疗法：希望,问题和展望

基因疗法原理简单，即将矫正遗传物质插入细胞以缓解病症，但实际上却障碍重重。然而，由于较好传递系统的问世，基因疗法可望获得成功。用基因疗法治疗疾病的首例临床试验始于lpeX）年。基因疗法技术的概念是，确定合适的DNA序列和细胞类型，建立能将足量DNA插入到这些细胞中的合适方法。应用有效的传递，预期基因疗法的治疗范围包括处理遗传性疾病、延缓肿瘤进程、抵御病毒性感染和阻止神经变性疾病病情发展。然而，缺乏有效传递系统、不能持续表达和宿主免疫反应等问题仍是基因疗法目前所面临的严重挑战。全球正在进行200多项由几百例…     

DNA在未来50年里……

组蛋白登上中央舞台 问题的答案似乎是另一种编码,而且这种编码比DNA基因链要微妙和复杂得多。它甚至没有记录在DNA里,而是编写在名为组蛋白一类的蛋白质的结构中。几年前,组蛋白还仅被看作DNA的乏味包装而备受忽视。现在这些蛋白质及其隐含的编码已被视     

遗传学

之所以人是人,土豚是土豚,卷心菜是卷心菜,都与一种称为DNA的细长螺旋分子有关。DNA是税氧核糖核酸的简称。DNA存在于所有生命体内。当然,也包括你,你体内的民用工业细胞都含有这类分子。在这些细长的螺旋链里,拥有称为基因的指令组。你身上大约有3-5万个基因。它们成对出现,一个来自父亲,另一个来自母亲。每一个基因都是一个小蓝图,带有父母“写下”的指令,以告诉你的细胞如何创造出独特的你。     

母亲基因有缺陷所育婴儿基因是否应该被改变

2002年3月2月,美国芝加哥一家私人诊所宣布诞生了一位做过基因检测的女性“试管婴儿”。婴儿的父母并没有患不孕症,但是33岁的母亲携带有一个致病的基因,使得她在几年之后将会患上阿兹海默症。阿兹海默症即老年痴呆症,一般在老年才出现,但是个别的人(大约占阿兹海默症患者的1%)     

基因疗法在美国

人类医学的基因时代正悄然向人们走来.虽然过去十年遗传学的发展未能引起人们所期望的医学实践大变革,但研究人员有足够的证据说明他们终于开辟了一条用一种疗效非凡的新技术来治疗遗传性疾病的道路.他们乐观地估计,人类将在未来50年时间里进入这项医学革命的黄金时代.美国国家癌症研究所细胞免疫学主任布莱兹(R.M.Blaese)博士预言,到那时各种遗传性疾病,甚至包括癌症,都将可以运用基因技术进行治疗——先确定异常的基因,然后将有关的正常基因直接输入人体进行治疗.布莱兹博士告诉人们,目前进行的最大研究项目是探索用基因技术来治疗艾滋病,运用各种方法将某种基因输入T细胞,使它们能阻止人类免疫缺陷病毒的复制.     

基因治疗面临的难题

无论单基因疾病（如囊性纤维化），还是多基因疾病（如血管成形术后的再狭窄），单从通常的临床药物治疗，不能从根本上治愈这些疾病。随着分子生物学及其技术的发展，寻找一种可以根治这些疾病的全新的方法，已成为可能。随着携带外源基因进入靶细胞的载体系统的发展，人们对特定基因的功能研究已进入一个全新的阶段，基因治疗应运而生。90年代初期，伴随着对复制缺陷性腺病毒和复合载体的研究的深入，曾乐观地认为治愈血管性疾病完全有可能。但是现实远非如此，因为转基因技术在动物模型中还存在着诸多问题，而且至今还没有取得卓有成效的…     

用人HeLaS3细胞DNA纠正哺乳动物细胞修复基因的缺陷

DNA损伤修复是生命科学的前沿课题。我们把哺乳动物细胞基因转移技术应用于射线和烷化剂所致的DNA损伤修复的研究,通过人细胞DNA介导,把有关基因导入修复基因有缺陷的哺乳动物细胞,以纠正受体细胞的基因缺陷。     

老鼠实验探索人类疾病奥秘

复杂的基因网络隐藏着引发肥胖、癌症以及心脏等病症的奥秘，美国杰克逊实验室正在通过老鼠实验，以此拨开困扰人类的多种疾病与基因之间的重重迷雾--[编者按]     

新千年的生物伦理学问题

美国宾夕法尼亚州大学生物伦理学中心主任阿瑟·开柏兰博士最近对新千年中可能引起生物伦理学问题的若干生物学新科技，作了如下预测：基因诊疗 到２１００年，基因扫描将成为医生的诊疗方法之一。医生将对从面颊或皮肤摘取的少量细胞ＤＮＡ进行扫描，然后根据其结果，提供一份健康风险报告，并推荐一种经过基因设计、可以释放预防性药物的食物，以及可以减少疾病风险的新的生活方式。 隐私权将成为主要的伦理学问题：谁能看我们的ＤＮＡ风险报告？如果诊出问题的话，是否一定得接受治疗？人们是否有公平的机会来接受基因测试和获得经过基因…