基因疗法可望走出困境——斯坦福大学人类基因疗法计划主任马克·凯访谈录

从最近几个月的研究趋势看，基因治疗领域似乎正在走出困境，一条光明的坦途已初现端倪。随着基因疗法成功的报道不断涌现，斯坦福大学医学院的人类基因疗法计划主任、美国基因和细胞疗法学会创始人之一的马克·凯（Mark Kay，下图）认为：“目前在基因疗法领域内出现的一些现象是非常喜人的”。不久前在接受《科学家》杂志采访时，马克·凯就这一领域取得的进展和仍然存在的障碍以及涉及到的伦理等问题发表了他的看法。     

目前基因疗法能治哪些病

基因疗法是当代医学的尖端项目,也是未来医学的发展方向之一.那么,什么是基因疗法呢?简单地讲,通过某种媒介将正常的外源性基因插入或嵌入患病细胞又称靶细胞中,纠正或补偿有缺陷的失去正常功能的基因,从而治愈疾病,这就是基因疗法.     

基因疗法能否成为主流?

基因疗法是利用基因改造来治疗或预防疾病的方法,在许多人眼里已经成为一项切实可行的救命良方.但它也只是一种仅在少数个体身上实施的实验性疗法,而不是一种常规疗法.CRISPR技术或许能帮助打破这一僵局.它能让基因疗法变得更便宜也更容易地直切疾病要害,而且这种疗法也更加安全.     

令人心动的基因疗法

今年6月26日,美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布,人类基因组工作草图已经绘出,人体全部基因的初步测序研究工作已经完成。科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因,预计到2010年或2020年,基因疗法将成为一种普通的治疗手段。 小试牛刀 由于人类的3000多种疾病大都具有遗传性,所以科学家们早就认为,只有从基因修复入手,才能根治许多疾病,这就是基因疗法。基因     

发展中的基因疗法

基础科学以预想不到的速度向前发展的事实说明,对所有疾病宿主的基因疗法,不久将成为医学现实。但面临的现实和遇到的伦理问题必须解决。一种通过供给病人缺失基因的功能译本治疗遗传病的奇妙想法,20多年来一直在酝酿中。开始,单基因缺失是试图实施基因疗法人们的理想目标,设想把功能基因插入到骨髓中多能的造血干细胞内,治疗包     

基因疗法：希望,问题和展望

基因疗法原理简单，即将矫正遗传物质插入细胞以缓解病症，但实际上却障碍重重。然而，由于较好传递系统的问世，基因疗法可望获得成功。用基因疗法治疗疾病的首例临床试验始于lpeX）年。基因疗法技术的概念是，确定合适的DNA序列和细胞类型，建立能将足量DNA插入到这些细胞中的合适方法。应用有效的传递，预期基因疗法的治疗范围包括处理遗传性疾病、延缓肿瘤进程、抵御病毒性感染和阻止神经变性疾病病情发展。然而，缺乏有效传递系统、不能持续表达和宿主免疫反应等问题仍是基因疗法目前所面临的严重挑战。全球正在进行200多项由几百例…     

基因疗法又获新进展

基因疗法又获新进展易家康编译·遗传学家和基因工程师正在致力矫正人体免疫系统滋生的各种疾患：其中之一就是人体自身免疫系统出现功能失调和恶化导致的风湿性关节炎。美国匹兹堡大学医学院科研小组率先尝试的新型基因疗法将为数以百万风湿性关节炎患者带来福音。·人体...     

基因疗法造福人类

根治与遗传有关的疾病是人类基因组计划的主要目标之一。在本文中，美国科普作家埃里克·S·肝格雷斯向您介绍什么是基因疗法以及基因疗法的发展方向。人类基因组计划是一项规模宏大的计划，其目的是要给人类DNA中100，000多个基因绘制图道并对它们进行序列测定。这是一项极其艰巨的任务，自1986以来，已有数百名科学家在世界各地的实验室里为之而奋斗着。最早得以鉴定的人类基因是那些眼疾病──如囊性纤维变性──有关的基因，那是早在对年代的事情了。对整个基因组（即存在于一套完整的染色体中的全部基因）进行序列测定是出于这样的愿…     

基因疗法与血友病

基因疗法与血友病人类自诞生以来，无论是平民百姓还是皇亲国戚．都遭受过内出血──血友病一的折磨。这个星期．一科学小组报告，他们用基因疗法治疗了狗的Ｂ型血友病。人类遗传有这种病的约占三万分之一。Ｂ型血友病通常遗传给男性．这些患者体内缺乏凝血蛋白ＩＸ因子。...     

人类基因疗法获得决定性的进展

最近,联邦顾问委员会正式批准使用基因疗法治疗参试者的研究计划.在这项计划中,研究人员将处理过的白细胞放回皮肤癌患者和免疫系统严重失调的孩子体内.这是人类向“使用基因疗法治疗各种疾病”的目标迈出了里程碑的一步.     

美国批准首个基因疗法

正美国食品和药物管理局(FDA)2017年8月30日批准了一种新的癌症治疗方法,该疗法涉及到对患者的免疫细胞进行基因改造。该机构称这一决定是一次"历史性的行动",将"迎来治疗癌症和其他危及生命的重病的新方式"。因为由诺华公司研发的这种疗法是美国批准的首个基因疗法,这开辟了癌症治疗的新篇章。新的治疗方法包括从病人血液中去除被称为T细胞的免疫细胞,并向其提供一种编码名为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质的基因,这种蛋白质     

基因疗法与免疫缺乏症

法国科学家宣称，他们用基因疗法进行的对婴儿先天性遗传病的试验性治疗，看来已经恢复了这些孩子的免疫系统。在治疗后的近一年中，这些儿童健康状况良好。很多研究人员对这种试验表示赞扬，认为这是基因疗法能够成功的第一个真实证据。最近１０多年，研究人员已在很多病人中对基因疗法进行了试验，但是多数治疗均告失败。 这些成果刊登在《科学》杂志上。巴黎一家儿童医院的研究人员对两个患严重联合免疫缺乏症的婴儿进行了治疗。生来患这种病的婴儿，有一种单一缺陷基因阻碍其产生抵抗传染病的细胞。患有这种病的婴儿会死于对大多数人来…     

基因疗法前景看好

去年6月26日,美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布,人类基因组工作草图已经绘出,人体全部基因的初步测序研究工作已经完成,科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因、疾病基因与其他基因及环境的相互作用等.预计2010年～2020年,基因疗法将成为一种普通的治疗方法.     

前景广阔的基因疗法

前不久,美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布,人类基因组工作草图已经绘出,人体基因的初步测序工作已经完成,科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因、疾病基因与其他基因及环境的相互作用等。预计到2010年或2020年,基因疗法将成为一种普通的治疗方法。     

艾滋病抗病毒基因疗法

抗病毒基因疗法是艾滋病治疗的一种新构思。它针对病毒核酸和蛋白而起作用，具有高效、特异的抗病毒特点。     

攻克致命遗传性疾病的基因疗法

基因能指令细胞制造某些特殊的蛋白质,从而控制人类所有来自遗传的身体特性。据报道,在美国马里兰贝塞斯达市美国国立卫生研究所的医疗中心里,医生开始以滴注法将一种灰色的液体输入一名4岁的女孩左臂的静脉里,这种溶液含有这个孩子自己的白血球,但这些白血球都已经过改造——她从遗传得来的有缺陷的基因已被健康的基因所替代。这个过程只花了29分钟,但却标志着医学史上一个影响深远的实验已经开始。这名4岁的女孩成了世界上第一个接受基因疗法的人。这个女孩的情况是:她由于基因缺陷,身体不能生产腺苷脱氨酶,削弱了她对疾病的抵抗力,自出生以来,几乎每天都受到感染的缠磨。输液以后所做的试验,证实这个女孩已经能产生这种酶,而且数量多至可以察觉的程度,自疗法开始以来,她只患过一次伤风。基因疗法是医学一个叫作分     

人类基因疗法监管的下一阶段

正美国国立卫生研究院(NIH)和美国食品药品管理局(FDA)在人类基因疗法的安全有效性方面发挥了关键作用。如今,我们将提出新的目标,以促进这个快速发展领域的进一步发展。大约50年前,在DNA重组技术取得最初突破性进展的同时,人们首次认识到了直接改变人类基因的潜力。在对这项技术的伦理、法律和社会影响进行激烈的讨论之后,NIH就这一技术进行了多次会谈,并于1974年建立了基因重组咨询委员会(RAC)。RAC的使命是为NIH主任提供涉及核酸的新     

基因疗法有望治疗脑部疾病

<正>去年11月5日《科学》杂志发表的一项研究显示,研究者运用修饰过的HIV病毒治疗了两名患有破坏性脑疾病——脑白质肾上腺萎缩症(ALD)的男孩。在治疗过程中,HIV病毒携带了一个具有治疗作用的基因,这标志着人类首次运用基因疗法治疗与X染色体有关的致死性疾病——ALD。     

鼻压疗法

鼻压疗法是压迫鼻区穴位，治疗全身疾病的一种疗法，它与耳压祛疾疗法、唇压祛痰疗法等方法一样，同为五官全息疗法之一，并与这些疗法一起，共同组成经络排痰疗法。本文介绍了鼻压疗法的理论依据，鼻压疗法的应用、鼻区穴位及鼻压疗法的具体治疗方法和适应症。     

基因疗法人类也许会为之付出沉重代价！

人类基因工程的创始人之一预言：在３０年以内将会出现一种治疗大多数疾病的基因疗法，但他却为自己的工作对人类造成的潜在危险感到担忧──